Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kibővített hozzáférési program az idebenonhoz a Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő betegeknél

2023. április 20. frissítette: Santhera Pharmaceuticals

Az idebenon kiterjesztett hozzáférési protokollja (EAP) Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél

Ennek a kiterjesztett hozzáférési programnak az elsődleges célja, hogy az idebenont kezelésként biztosítsa a Duchenne-izomdystrophiában szenvedő résztvevők számára, mielőtt az Egyesült Államokban (USA) kereskedelmi forgalomba kerülne a DMD indikációjára.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Nem áll rendelkezésre

Körülmények

Duchenne izomsorvadás

Beavatkozás / kezelés

Drog: Idebenon

Tanulmány típusa

Kiterjesztett hozzáférés

Kiterjesztett hozzáférési típus

Közepes méretű lakosság

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Egyesült Államok
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
    - Phoenix Children's Hospital
- Connecticut
  - New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06510
    - Yale New Haven Hospital
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
    - Lurie Children's Hospital of Chicago
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
    - University of Iowa
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
    - University of Kansas Medical Center
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
    - Kennedy Krieger
- New York
  - New York, New York, Egyesült Államok, 10032
    - Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
- North Carolina
  - Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28207
    - Carolina's Healthcare System
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
    - Children's Hospital of Philadelphia
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22904
    - University of Virginia Children's Hospital
- Washington
  - Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99202
    - St. Luke's Rehabilitation Institute

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

8 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Leírás

Bevételi kritériumok:

A DMD dokumentált diagnózisa (súlyos dystrophinopathia) és a diagnóziskor jellemző DMD-nek megfelelő klinikai jellemzők (azaz dokumentált késleltetett motoros készségek és izomgyengeség 5 éves korig), és a kezelőorvos véleménye szerint kinek lenne előnyös az idebenon kezelés. A DMD-t a disztrofin gén mutációs elemzésével vagy a disztrofin fehérje lényegesen csökkent szintjével (azaz hiányzik vagy
Minimum 8 éves az előszűrőn.
PEF vagy FVC ≤80% és >25% a becsült értéknek a páciens kórlapján szereplő legfrissebb értékelés alapján, amelyet a felvételi viziten megerősítettek.
Képes megérteni a programkövetelményeket és lenyelni a program gyógyszereit.
Aláírt és keltezett tájékoztatáson alapuló beleegyező űrlap (a beiratkozási látogatás alkalmával szerezhető be a betegtől vagy szülőtől/törvényes gyámtól (ha van ilyen), mielőtt bármilyen programspecifikus eljárást végrehajtana és az idebenont kiadná a páciensnek).

Kizárási kritériumok:

Jogosult és képes részt venni az idebenon folyamatban lévő klinikai vizsgálatában.
A kezelőorvos véleménye szerint fennáll a tüdőfertőzés és/vagy előrehaladott kardiomiopátia halálos kimenetelének kockázata.
Ismert közepes vagy súlyos májkárosodás vagy súlyos vesekárosodás.
Korábbi vagy folyamatban lévő egészségügyi állapot vagy laboratóriumi eltérés, amely a kezelőorvos véleménye szerint jelentős kockázatnak teheti ki a beteget, vagy jelentősen akadályozhatja a beteg programban való részvételét.
Kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés, amely a kezelőorvos véleménye szerint megzavarná a kezelésnek való megfelelést.
Ismert egyéni túlérzékenység az idebenonnal vagy a programban szereplő gyógyszer bármely összetevőjével/segédanyagával szemben.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Santhera Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. február 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. február 8.

Első közzététel (Tényleges)

2018. február 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. április 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. április 20.

Utolsó ellenőrzés

2023. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

idebenon, DMD, Duchenne

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

SNT-EAP-002

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .