デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の参加者におけるイデベノンのアクセス拡大プログラム
2023年4月20日 更新者：Santhera Pharmaceuticals
デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるイデベノンの拡張アクセスプロトコル (EAP)
この拡張アクセスプログラムの主な目的は、DMD の適応症として米国で市販される前に、適格なデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の治療薬としてイデベノンを提供することです。
調査の概要
研究の種類
アクセスの拡大
拡張アクセス タイプ
- 中規模人口
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Phoenix Children's Hospital
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
- Yale New Haven Hospital
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Kennedy Krieger
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28207
- Carolina's Healthcare System
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22904
- University of Virginia Children's Hospital
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Washington
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Spokane、Washington、アメリカ、99202
- St. Luke's Rehabilitation Institute
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
なし
説明
包含基準:
- -DMD（重度のジストロフィン障害）の診断が記録されており、診断時の典型的なDMDと一致する臨床的特徴（つまり、5歳までに運動能力の低下と筋力低下が記録されている）、および治療担当医師の意見では、イデベノンによる治療の恩恵を受ける人。 DMD は、ジストロフィン遺伝子の変異解析によって、またはジストロフィンタンパク質のレベルが大幅に低下することによって確認する必要があります (すなわち、存在しないか、
- プレスクリーニングで 8 歳以上。
- -PEFまたはFVCが≤80％で、患者の医療記録に記載され、その後登録訪問で確認された最新の評価に基づく予測値の> 25％。
- プログラムの要件を理解し、プログラムの薬を飲み込むことができる。
- 署名と日付が記入されたインフォームド コンセント フォーム (プログラム固有の手順を実行し、患者にイデベノンを調剤する前に、患者または親/法定後見人 (該当する場合) から登録訪問時に入手する必要があります)。
除外基準:
- -イデベノンの進行中の臨床試験に参加する資格があり、参加することができます。
- -治療担当医の意見では、肺感染症および/または進行した心筋症による致命的な結果のリスクが高い。
- -既知の中等度または重度の肝機能障害または重度の腎機能障害。
- 治療中の医師の意見では、患者を重大なリスクにさらす可能性がある、またはプログラムへの患者の参加を著しく妨げる可能性がある、以前または進行中の病状または検査室の異常。
- 薬物またはアルコールの乱用。治療担当医師の意見では、治療の遵守を妨げる。
- -イデベノンまたはプログラム薬の成分/賦形剤に対する既知の個々の過敏症。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
試験登録日
最初に提出
2018年2月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年2月8日
最初の投稿 (実際)
2018年2月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年4月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年4月20日
最終確認日
2023年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SNT-EAP-002
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