Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidet adgangsprogram for Idebenone hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

20. april 2023 opdateret af: Santhera Pharmaceuticals

Expanded Access Protocol (EAP) af Idebenone hos patienter med Duchenne muskeldystrofi

Det primære formål med dette udvidede adgangsprogram er at give idebenon som en behandling til kvalificerede deltagere med Duchenne muskeldystrofi, før det er kommercielt tilgængeligt i USA (USA) til indikation af DMD.

Studieoversigt

Status

Ikke længere tilgængelig

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Befolkning af middelstørrelse

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Kennedy Krieger
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Carolina's Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22904
        • University of Virginia Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202
        • St. Luke's Rehabilitation Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret diagnose af DMD (svær dystrofinopati) og kliniske træk, der stemmer overens med typisk DMD ved diagnose (dvs. dokumenteret forsinket motorik og muskelsvaghed ved 5 års alderen), og hvem der efter den behandlende læges mening ville have gavn af behandling med idebenon. DMD bør bekræftes ved mutationsanalyse i dystrofingenet eller ved væsentligt reducerede niveauer af dystrofinprotein (dvs. fraværende eller
  • Minimum 8 år ved Prescreening.
  • PEF eller FVC ≤80 % og >25 % af forudsagt værdi baseret på den seneste vurdering noteret i patientens journal og efterfølgende bekræftet ved indskrivningsbesøget.
  • Kunne forstå programkrav og sluge programmedicin.
  • Underskrevet og dateret informeret samtykkeformular (indhentes ved tilmeldingsbesøget fra patient eller forælder/værge (hvis relevant) før udførelse af programspecifikke procedurer og udlevering af idebenone til patienten).

Ekskluderingskriterier:

  • Berettiget til og i stand til at deltage i et igangværende klinisk forsøg med idebenone.
  • Er i høj risiko for dødelig udgang fra lungeinfektion og/eller fremskreden kardiomyopati efter den behandlende læges vurdering.
  • Kendt moderat eller alvorlig svækkelse af leverfunktionen eller alvorlig svækkelse af nyrefunktionen.
  • Tidligere eller igangværende medicinsk tilstand eller laboratorieabnormitet, som efter den behandlende læges mening kan sætte patienten i væsentlig risiko eller kan forstyrre patientens deltagelse i programmet væsentligt.
  • Misbrug af stoffer eller alkohol, som efter behandlende læges mening ville forstyrre efterlevelsen af ​​behandlingen.
  • Kendt individuel overfølsomhed over for idebenon eller over for et eller flere af indholdsstofferne/hjælpestofferne i programmedicinen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. februar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. februar 2018

Først opslået (Faktiske)

15. februar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. april 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. april 2023

Sidst verificeret

1. april 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SNT-EAP-002

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Idebenone

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner