Udvidet adgangsprogram for Idebenone hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

Inklusionskriterier:

• Dokumenteret diagnose af DMD (svær dystrofinopati) og kliniske træk, der stemmer overens med typisk DMD ved diagnose (dvs. dokumenteret forsinket motorik og muskelsvaghed ved 5 års alderen), og hvem der efter den behandlende læges mening ville have gavn af behandling med idebenon. DMD bør bekræftes ved mutationsanalyse i dystrofingenet eller ved væsentligt reducerede niveauer af dystrofinprotein (dvs. fraværende eller
• Minimum 8 år ved Prescreening.
• PEF eller FVC ≤80 % og >25 % af forudsagt værdi baseret på den seneste vurdering noteret i patientens journal og efterfølgende bekræftet ved indskrivningsbesøget.
• Kunne forstå programkrav og sluge programmedicin.
• Underskrevet og dateret informeret samtykkeformular (indhentes ved tilmeldingsbesøget fra patient eller forælder/værge (hvis relevant) før udførelse af programspecifikke procedurer og udlevering af idebenone til patienten).

Ekskluderingskriterier:

• Berettiget til og i stand til at deltage i et igangværende klinisk forsøg med idebenone.
• Er i høj risiko for dødelig udgang fra lungeinfektion og/eller fremskreden kardiomyopati efter den behandlende læges vurdering.
• Kendt moderat eller alvorlig svækkelse af leverfunktionen eller alvorlig svækkelse af nyrefunktionen.
• Tidligere eller igangværende medicinsk tilstand eller laboratorieabnormitet, som efter den behandlende læges mening kan sætte patienten i væsentlig risiko eller kan forstyrre patientens deltagelse i programmet væsentligt.
• Misbrug af stoffer eller alkohol, som efter behandlende læges mening ville forstyrre efterlevelsen af ​​behandlingen.
• Kendt individuel overfølsomhed over for idebenon eller over for et eller flere af indholdsstofferne/hjælpestofferne i programmedicinen.