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Programma di accesso ampliato per Idebenone nei partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

20 aprile 2023 aggiornato da: Santhera Pharmaceuticals

Protocollo di accesso esteso (EAP) di Idebenone in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

L'obiettivo principale di questo programma di accesso allargato è fornire idebenone come trattamento per i partecipanti idonei affetti da distrofia muscolare di Duchenne prima che sia disponibile in commercio negli Stati Uniti (USA) per l'indicazione della DMD.

Panoramica dello studio

Stato

Non più disponibile

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Popolazione di dimensioni intermedie

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Kennedy Krieger
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • Carolina's Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22904
        • University of Virginia Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99202
        • St. Luke's Rehabilitation Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

8 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Diagnosi documentata di DMD (distrofinopatia grave) e caratteristiche cliniche coerenti con la DMD tipica alla diagnosi (ad es. abilità motorie ritardate documentate e debolezza muscolare entro i 5 anni di età) e che, a parere del medico curante, trarrebbero beneficio dal trattamento con idebenone. La DMD dovrebbe essere confermata dall'analisi delle mutazioni nel gene della distrofina o da livelli sostanzialmente ridotti di proteina distrofina (cioè assenza o
  • Minimo 8 anni al Prescreening.
  • PEF o FVC ≤80% e >25% del valore previsto in base alla valutazione più recente annotata nella cartella clinica del paziente e successivamente confermata alla visita di arruolamento.
  • In grado di comprendere i requisiti del programma e ingoiare i farmaci del programma.
  • Modulo di consenso informato firmato e datato (da ottenere alla visita di iscrizione dal paziente o dal genitore/tutore legale (se applicabile) prima di eseguire qualsiasi procedura specifica del programma e di dispensare l'idebenone al paziente).

Criteri di esclusione:

  • Idoneo e in grado di partecipare a una sperimentazione clinica in corso di idebenone.
  • È ad alto rischio di esito fatale per infezione polmonare e/o cardiomiopatia avanzata secondo il parere del medico curante.
  • Compromissione moderata o grave nota della funzionalità epatica o grave compromissione della funzionalità renale.
  • Condizione medica precedente o in corso o anomalia di laboratorio che, a giudizio del medico curante, possono mettere il paziente a rischio significativo o possono interferire in modo significativo con la partecipazione del paziente al programma.
  • Abuso di sostanze stupefacenti o alcoliche, che a parere del medico curante interferirebbero con l'aderenza al trattamento.
  • Ipersensibilità individuale nota all'idebenone o a uno qualsiasi degli ingredienti/eccipienti del farmaco del programma.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 febbraio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 febbraio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

15 febbraio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 aprile 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 aprile 2023

Ultimo verificato

1 aprile 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SNT-EAP-002

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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