Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennettu Idebenonin käyttöohjelma Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastaville

torstai 20. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Santhera Pharmaceuticals

Idebenonin laajennettu pääsyprotokolla (EAP) potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

Tämän Expanded Access -ohjelman ensisijainen tavoite on tarjota idebenonia hoitoon kelvollisille osallistujille, joilla on Duchennen lihasdystrofia, ennen kuin se on kaupallisesti saatavilla Yhdysvalloissa (Yhdysvallat) DMD:n indikaatioon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei ole enää käytettävissä

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

  • Keskikokoinen väestö

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Kennedy Krieger
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
        • Carolina's Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22904
        • University of Virginia Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202
        • St. Luke's Rehabilitation Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Dokumentoitu DMD:n diagnoosi (vaikea dystrofinopatia) ja kliiniset piirteet, jotka vastaavat tyypillistä DMD:tä diagnoosin yhteydessä (eli dokumentoitu viivästynyt motoriikka ja lihasheikkous 5 vuoden iässä) ja kuka hoitavan lääkärin mielestä hyötyisi idebenonihoidosta. DMD tulee vahvistaa dystrofiinigeenin mutaatioanalyysillä tai dystrofiiniproteiinin oleellisesti alentuneilla tasoilla (eli poissa tai
  • Vähintään 8-vuotias Prescreeningissä.
  • PEF tai FVC ≤80 % ja >25 % ennustetusta arvosta perustuen viimeisimpään potilaan sairauskertomukseen merkittyyn ja myöhemmin ilmoittautumiskäynnillä vahvistettuun arvioon.
  • Pystyy ymmärtämään ohjelman vaatimuksia ja nielemään ohjelmalääkkeitä.
  • Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumuslomake (saada ilmoittautumiskäynnillä potilaalta tai vanhemmalta/laillisesta huoltajasta (jos sovellettavissa) ennen ohjelmakohtaisten toimenpiteiden suorittamista ja idebenonin jakamista potilaalle).

Poissulkemiskriteerit:

  • Oikeus ja mahdollisuus osallistua meneillään olevaan kliiniseen idebenonin tutkimukseen.
  • On suuri riski saada kuolemaan johtava keuhkoinfektio ja/tai edennyt kardiomyopatia hoitavan lääkärin mielestä.
  • Tunnettu kohtalainen tai vaikea maksan tai vakava munuaisten vajaatoiminta.
  • Aiempi tai jatkuva sairaus tai laboratoriopoikkeavuus, joka hoitavan lääkärin näkemyksen mukaan saattaa asettaa potilaan merkittävän riskin tai häiritä merkittävästi potilaan osallistumista ohjelmaan.
  • Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö, joka hoitavan lääkärin näkemyksen mukaan häiritsisi hoitoon sitoutumista.
  • Tunnettu henkilökohtainen yliherkkyys idebenonille tai jollekin ohjelmalääkkeen aineosalle/apuaineelle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Santhera Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 8. helmikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 8. helmikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 15. helmikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 21. huhtikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. huhtikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. huhtikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SNT-EAP-002

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Spain

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa