Programme d'accès élargi à l'idébénone chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Critère d'intégration:

• Diagnostic documenté de DMD (dystrophinopathie sévère) et caractéristiques cliniques compatibles avec une DMD typique au moment du diagnostic (c'est-à-dire, capacités motrices retardées documentées et faiblesse musculaire à l'âge de 5 ans) et qui, de l'avis du médecin traitant, bénéficieraient d'un traitement à l'idébénone. La DMD doit être confirmée par une analyse de mutation dans le gène de la dystrophine ou par des niveaux considérablement réduits de protéine dystrophine (c'est-à-dire absents ou absents).
• Minimum 8 ans à la présélection.
• DEP ou CVF ≤ 80 % et > 25 % de la valeur prédite sur la base de l'évaluation la plus récente notée dans le dossier médical du patient et confirmée par la suite lors de la visite d'inscription.
• Capable de comprendre les exigences du programme et d'avaler les médicaments du programme.
• Formulaire de consentement éclairé signé et daté (à obtenir lors de la visite d'inscription du patient ou du parent/tuteur légal (le cas échéant) avant d'effectuer toute procédure spécifique au programme et de délivrer de l'idébénone au patient).

Critère d'exclusion:

• Éligible et capable de participer à un essai clinique en cours sur l'idébénone.
• Présente un risque élevé d'issue fatale en raison d'une infection pulmonaire et/ou d'une cardiomyopathie avancée de l'avis du médecin traitant.
• Insuffisance modérée ou sévère connue de la fonction hépatique ou insuffisance sévère de la fonction rénale.
• Condition médicale antérieure ou continue ou anomalie de laboratoire qui, de l'avis du médecin traitant, peut exposer le patient à un risque important ou peut interférer de manière significative avec la participation du patient au programme.
• Abus de drogues ou d'alcool qui, de l'avis du médecin traitant, interférerait avec l'observance du traitement.
• Hypersensibilité individuelle connue à l'idébénone ou à l'un des ingrédients/excipients du médicament du programme.