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Programme d'accès élargi à l'idébénone chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

20 avril 2023 mis à jour par: Santhera Pharmaceuticals

Protocole d'accès élargi (EAP) de l'idébénone chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

L'objectif principal de ce programme d'accès élargi est de fournir l'idébénone comme traitement aux participants éligibles atteints de dystrophie musculaire de Duchenne avant qu'il ne soit disponible dans le commerce aux États-Unis (É.-U.) pour l'indication de la DMD.

Aperçu de l'étude

Statut

Plus disponible

Les conditions

Dystrophie musculaire de Duchenne

Intervention / Traitement

Médicament: Idébénone

Type d'étude

Accès étendu

Type d'accès étendu

Population de taille intermédiaire

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

États-Unis
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
    - Phoenix Children's Hospital
- Connecticut
  - New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
    - Yale New Haven Hospital
- Illinois
  - Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
    - Lurie Children's Hospital of Chicago
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
    - University of Iowa
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
    - University of Kansas Medical Center
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
    - Kennedy Krieger
- New York
  - New York, New York, États-Unis, 10032
    - Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
- North Carolina
  - Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28207
    - Carolina's Healthcare System
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
    - Children's Hospital of Philadelphia
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22904
    - University of Virginia Children's Hospital
- Washington
  - Spokane, Washington, États-Unis, 99202
    - St. Luke's Rehabilitation Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

8 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

N/A

La description

Critère d'intégration:

Diagnostic documenté de DMD (dystrophinopathie sévère) et caractéristiques cliniques compatibles avec une DMD typique au moment du diagnostic (c'est-à-dire, capacités motrices retardées documentées et faiblesse musculaire à l'âge de 5 ans) et qui, de l'avis du médecin traitant, bénéficieraient d'un traitement à l'idébénone. La DMD doit être confirmée par une analyse de mutation dans le gène de la dystrophine ou par des niveaux considérablement réduits de protéine dystrophine (c'est-à-dire absents ou absents).
Minimum 8 ans à la présélection.
DEP ou CVF ≤ 80 % et > 25 % de la valeur prédite sur la base de l'évaluation la plus récente notée dans le dossier médical du patient et confirmée par la suite lors de la visite d'inscription.
Capable de comprendre les exigences du programme et d'avaler les médicaments du programme.
Formulaire de consentement éclairé signé et daté (à obtenir lors de la visite d'inscription du patient ou du parent/tuteur légal (le cas échéant) avant d'effectuer toute procédure spécifique au programme et de délivrer de l'idébénone au patient).

Critère d'exclusion:

Éligible et capable de participer à un essai clinique en cours sur l'idébénone.
Présente un risque élevé d'issue fatale en raison d'une infection pulmonaire et/ou d'une cardiomyopathie avancée de l'avis du médecin traitant.
Insuffisance modérée ou sévère connue de la fonction hépatique ou insuffisance sévère de la fonction rénale.
Condition médicale antérieure ou continue ou anomalie de laboratoire qui, de l'avis du médecin traitant, peut exposer le patient à un risque important ou peut interférer de manière significative avec la participation du patient au programme.
Abus de drogues ou d'alcool qui, de l'avis du médecin traitant, interférerait avec l'observance du traitement.
Hypersensibilité individuelle connue à l'idébénone ou à l'un des ingrédients/excipients du médicament du programme.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Santhera Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 février 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 février 2018

Première publication (Réel)

15 février 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 avril 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 avril 2023

Dernière vérification

1 avril 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

idébénone, DMD, Duchenne

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

SNT-EAP-002

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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