Programa de acceso ampliado para idebenona en participantes con distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Criterios de inclusión:

• Diagnóstico documentado de DMD (distrofinopatía grave) y características clínicas compatibles con la DMD típica en el momento del diagnóstico (es decir, habilidades motoras retrasadas y debilidad muscular documentadas a los 5 años) y que, en opinión del médico tratante, se beneficiaría del tratamiento con idebenona. La DMD debe confirmarse mediante un análisis de mutación en el gen de la distrofina o mediante niveles sustancialmente reducidos de la proteína distrofina (es decir, ausencia o
• Mínimo 8 años de edad en la Preselección.
• PEF o FVC ≤80 % y >25 % del valor previsto según la evaluación más reciente anotada en la historia clínica del paciente y posteriormente confirmada en la visita de inscripción.
• Capaz de comprender los requisitos del programa y tragar la medicación del programa.
• Formulario de consentimiento informado firmado y fechado (que se debe obtener en la visita de inscripción del paciente o padre/tutor legal (si corresponde) antes de realizar cualquier procedimiento específico del programa y dispensar idebenona al paciente).

Criterio de exclusión:

• Elegible y capaz de participar en un ensayo clínico en curso de idebenona.
• Tiene un alto riesgo de un desenlace fatal por infección pulmonar y/o miocardiopatía avanzada según la opinión del médico tratante.
• Insuficiencia conocida moderada o grave de la función hepática o insuficiencia renal grave.
• Condición médica previa o en curso o anormalidad de laboratorio que, en opinión del médico tratante, pueda poner al paciente en un riesgo significativo o pueda interferir significativamente con la participación del paciente en el programa.
• Abuso de drogas o alcohol, que a juicio del médico tratante interfiera con el cumplimiento del tratamiento.
• Hipersensibilidad individual conocida a la idebenona o a cualquiera de los ingredientes/excipientes del medicamento del programa.