Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Program rozszerzonego dostępu do idebenonu u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD)

20 kwietnia 2023 zaktualizowane przez: Santhera Pharmaceuticals

Rozszerzony protokół dostępu (EAP) idebenonu u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Głównym celem tego Programu Rozszerzonego Dostępu jest zapewnienie idebenonu jako leczenia kwalifikujących się uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a, zanim będzie on dostępny na rynku w Stanach Zjednoczonych (USA) we wskazaniu DMD.

Przegląd badań

Status

Nie dostępny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Populacja średniej wielkości

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Kennedy Krieger
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28207
        • Carolina's Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22904
        • University of Virginia Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202
        • St. Luke's Rehabilitation Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Udokumentowane rozpoznanie DMD (ciężka dystrofinopatia) i cechy kliniczne zgodne z typową DMD w chwili rozpoznania (tj. udokumentowane opóźnienie zdolności motorycznych i osłabienie mięśni do 5. roku życia), u których w opinii lekarza prowadzącego leczenie idebenonem odniosłoby korzyści. DMD należy potwierdzić analizą mutacji w genie dystrofiny lub znacznie obniżonym poziomem białka dystrofiny (tj.
  • Minimum 8 lat w Prescreeningu.
  • PEF lub FVC ≤80% i >25% wartości przewidywanej na podstawie ostatniej oceny odnotowanej w dokumentacji medycznej pacjenta, a następnie potwierdzonej podczas wizyty rejestracyjnej.
  • Potrafi zrozumieć wymagania programu i połykać leki programu.
  • Podpisany i opatrzony datą formularz świadomej zgody (do uzyskania podczas wizyty rejestracyjnej od pacjenta lub rodzica/opiekuna prawnego (jeśli dotyczy) przed wykonaniem jakichkolwiek procedur specyficznych dla programu i wydaniem pacjentowi idebenonu).

Kryteria wyłączenia:

  • Kwalifikuje się i może uczestniczyć w trwającym badaniu klinicznym idebenonu.
  • Jest w grupie wysokiego ryzyka zgonu z powodu infekcji płuc i/lub zaawansowanej kardiomiopatii w opinii lekarza prowadzącego.
  • Znane umiarkowane lub ciężkie zaburzenia czynności wątroby lub ciężkie zaburzenia czynności nerek.
  • Przebyty lub trwający stan chorobowy lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które w ocenie lekarza prowadzącego mogą narazić pacjenta na znaczne ryzyko lub znacząco zakłócić udział pacjenta w programie.
  • Nadużywanie narkotyków lub alkoholu, które w ocenie lekarza prowadzącego mogłyby zakłócić przestrzeganie zaleceń lekarskich.
  • Znana indywidualna nadwrażliwość na idebenon lub którykolwiek ze składników/substancji pomocniczych leku objętego programem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 lutego 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 lutego 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 lutego 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 kwietnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 kwietnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SNT-EAP-002

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na Idebenon

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj