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Programa de Acesso Expandido para Idebenona em Participantes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)

20 de abril de 2023 atualizado por: Santhera Pharmaceuticals

Protocolo de Acesso Expandido (EAP) de Idebenona em Pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne

O principal objetivo deste Programa de Acesso Expandido é fornecer idebenona como um tratamento para participantes elegíveis com Distrofia Muscular de Duchenne antes que esteja disponível comercialmente nos Estados Unidos (EUA) para a indicação de DMD.

Visão geral do estudo

Status

Não está mais disponível

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Acesso expandido

Tipo de acesso expandido

  • População de tamanho intermediário

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Kennedy Krieger
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Carolina's Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22904
        • University of Virginia Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
        • St. Luke's Rehabilitation Institute

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

8 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico documentado de DMD (distrofinopatia grave) e características clínicas consistentes com DMD típica no momento do diagnóstico (isto é, habilidades motoras atrasadas documentadas e fraqueza muscular aos 5 anos de idade) e que, na opinião do médico assistente, se beneficiariam do tratamento com idebenona. A DMD deve ser confirmada por análise de mutação no gene da distrofina ou por níveis substancialmente reduzidos de proteína distrofina (ou seja, ausente ou
  • Mínimo 8 anos de idade na pré-triagem.
  • PEF ou FVC ≤80% e >25% do valor previsto com base na avaliação mais recente anotada no prontuário do paciente e posteriormente confirmada na visita de inscrição.
  • Capaz de entender os requisitos do programa e engolir a medicação do programa.
  • Formulário de Consentimento Informado assinado e datado (a ser obtido na Visita de Inscrição do paciente ou dos pais/responsável legal (se aplicável) antes de realizar quaisquer procedimentos específicos do programa e dispensar idebenona ao paciente).

Critério de exclusão:

  • Elegível e capaz de participar de um estudo clínico em andamento de idebenona.
  • Está em alto risco de um resultado fatal de infecção pulmonar e/ou cardiomiopatia avançada na opinião do médico assistente.
  • Comprometimento moderado ou grave conhecido da função hepática ou comprometimento grave da função renal.
  • Condição médica anterior ou contínua ou anormalidade laboratorial que, na opinião do médico assistente, pode colocar o paciente em risco significativo ou pode interferir significativamente na participação do paciente no programa.
  • Abuso de drogas ou álcool, que na opinião do médico assistente interferiria na adesão ao tratamento.
  • Hipersensibilidade individual conhecida à idebenona ou a qualquer um dos ingredientes/excipientes da medicação do programa.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Santhera Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de fevereiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de fevereiro de 2018

Primeira postagem (Real)

15 de fevereiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de abril de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de abril de 2023

Última verificação

1 de abril de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SNT-EAP-002

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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