艾曲波帕用于同种异体造血干细胞移植后继发性不良移植物功能

移植物功能差 (PGF) 仍然是一种危及生命的并发症，发生在异基因造血干细胞移植 (allo-HSCT) 后 5-27% 的患者中，并且与感染或出血并发症相关的发病率和死亡率有关。

PGF定义如下： (1)有2条或3条血细胞减少线(血红蛋白≤70g/L，中性粒细胞计数≤0.5×109/L，血小板计数≤20×109/L)需要输血； (2) 骨髓发育不全和完全供体嵌合； (3)无复发或严重移植物抗宿主病(GVHD)或活动性感染性疾病，或药物相关性骨髓抑制； (4) 至少持续 14 个导电日。 原发性 PGF 是指移植后第 +28 天未实现造血植入的那些，而继发性 PGF (sPGF) 定义为完全植入后的 PGF。PGF 的潜在发病机制仍不清楚。 PGF的治疗方法包括（1）生长因子，包括粒细胞集落刺激因子（G-CSF）、促红细胞生成素（EPO）-刺激因子和血小板生成素（TPO）模拟物； (2) 第二次allo-HSCT； (3) 输注来自原始供体的额外动员细胞（改良的 DLI）； (4) Cluster of differentiation 34（CD34）阳性选择和T细胞耗尽的干细胞增强（SCB）没有调节。 (5)间充质干细胞(MSC)输注。 然而，第二次同种异体造血干细胞移植和输注额外的未经处理的干细胞与高 GVHD 发生率和治疗相关死亡率 (TRM) 相关。 到目前为止，还没有针对 PGF 患者推荐的标准治疗方法。

艾曲波帕是一种血小板生成素受体（TPO-R）激动剂，可作为骨髓祖细胞的刺激剂，已被FDA批准用于治疗免疫性血小板减少性紫癜（ITP）和欧盟批准用于治疗严重的再生障碍性贫血（ SA). 此外，也有越来越多的临床试验使用艾曲波帕治疗造血干细胞移植后的血小板减少症和极重度再生障碍性贫血（VSAA），已经取得了可喜的结果。 由于 PGF 和 AA 的症状相似，我们建议艾曲波帕是否对 allo-HSCT 后 sPGF 患者有益。

在这项单中心开放研究中，将纳入 20 例移植后 sPGF 患者。起始剂量为每天 25mg，持续 3 天，观察药物是否耐受，然后增加至 50mg，持续一周。 维持剂量为每天 50 毫克或 75 毫克，具体取决于患者的状态和医生的意见。当患者达到持续完全反应 2 周时，可以停药。如果患者在治疗 8 周后仅获得部分反应或没有反应，他们可以根据医生的建议停止艾曲波帕或继续使用该药物。 一旦患者出现严重不良事件，患者应立即停药并采取支持措施。