Eltrombopag 이차 이식 기능 불량 동종 조혈 줄기 세포 이식 후
동종 조혈 줄기 세포 이식 후 2차 열악한 이식 기능에 대한 Eltrombopag의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 전향적 단일군 연구
연구 개요
상세 설명
불량한 이식 기능(PGF)은 동종 조혈 줄기 세포 이식(allo-HSCT) 후 환자의 5-27%에서 발생하는 생명을 위협하는 합병증으로 남아 있으며 감염 또는 출혈 합병증과 관련된 이환율 및 사망률과 관련이 있습니다.
PGF는 아래와 같이 정의됩니다. (2) 발육부전 골수 및 완전 공여자 키메라 현상; (3) 재발 또는 심각한 이식편대숙주병(GVHD) 또는 활동성 전염병 또는 약물 관련 골수억제 없이; (4) 최소 14일 동안 지속됩니다. 1차 PGF는 이식 후 +28일째에 조혈 생착을 달성하지 못한 사람을 말하며, 2차 PGF(sPGF)는 완전 생착 후 PGF로 정의했습니다. PGF의 근본적인 병인은 불분명합니다. PGF에 대한 치료적 접근법은 (1) 과립구 콜로니 자극 인자(G-CSF), 에리스로포이에틴(EPO)-자극 인자 및 트롬보포이에틴(TPO) 유사체를 포함하는 성장 인자; (2) 두 번째 알로-HSCT; (3) 원래 공여자(변형된 DLI)로부터 추가 동원 세포 주입; (4) 컨디셔닝 없이 분화 34(CD34) 양성 선택 및 T 세포 고갈 줄기 세포 부스트(SCB) 클러스터. 및 (5) 중간엽 줄기세포(MSC) 수혈. 그러나, 2차 동종 조혈모세포이식(allo-HSCT) 및 추가적인 조작되지 않은 줄기 세포의 주입은 높은 GVHD 비율 및 치료 관련 사망률(TRM)과 관련이 있습니다. 지금까지 PGF 환자에게 권장되는 표준 치료법은 없습니다.
Eltrombopag는 골수 전구 세포의 자극제로 작용할 수 있는 트롬보포이에틴 수용체(TPO-R) 작용제의 일종입니다. FDA는 면역 혈소판감소성 자반병(ITP) 치료제로, 유럽 연합은 중증 무형성 빈혈 치료제로 승인했습니다. SAA). 또한 조혈모세포이식 후 혈소판감소증과 이미 유망한 결과를 보인 중증 무형성빈혈(VSAA) 치료에 엘트롬보팍을 사용한 임상시험도 늘고 있다. PGF와 AA 증상의 유사성으로 인해 우리는 eltrombopag가 allo-HSCT 후 sPGF 환자에게 도움이 될 수 있다고 제안했습니다.
이 단일 센터 공개 연구에서는 이식 후 sPGF가 있는 20건의 사례가 등록될 예정입니다. 시작 용량은 3일 동안 매일 25mg으로 시작하여 약물이 내약성이 있는지 확인하고 다음 주 동안 50mg으로 증량합니다. 유지 용량은 환자의 상태 및 의사의 의견에 따라 하루 50mg 또는 75mg입니다. 환자는 2주 동안 지속적인 완전 반응을 달성하면 약을 중단할 수 있습니다. 환자가 8주 치료 후 부분 반응만 보이거나 반응이 없으면 다음 중 하나를 선택할 수 있습니다. eltrombopag를 중단하거나 의사의 조언을 고려하여 약물을 계속하십시오. 환자가 심각한 부작용을 겪게 되면 즉시 약물을 중단하고 지원 조치를 받아야 합니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, 중국
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 환자는 동종 조혈모세포이식(1차 또는 2차) 후 이식 기능이 저하되어 반응이 없거나 임상적 치료 접근법(성장 인자, MSC 수혈, 분화 클러스터(CD34) 양성 선택 줄기세포 부스트 주입 등 포함) 후에 수혈 의존성이 있었습니다.
- allo-HSCT 후 원발성 악성 종양의 재발 또는 진행 없음
- 완전 기증자 키메라 현상이 있는 환자
- 중증 GVHD 또는 활동성 전염병이 없거나 약물 관련 골수 억제 환자;
- 피험자로부터 얻은 서면 동의서.
제외 기준:
- ALT(Alanine aminotransferase)≥정상상한치(ULN)의 2.5배
- 혈청 빌리루빈 >2mg/dl
- 간경변의 병력 또는 문맥 고혈압의 병력
- 환자는 연구에 등록하기 전 1년 이내에 동맥/정맥 혈전증 병력이 있었습니다.
- 첫 번째 약물 전달 전 30일 또는 5개의 반감기(둘 중 더 길든 상관 없음) 내에 약물에 대한 또 다른 치료를 받습니다.
- Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 수행 상태≥2.
- 1년 이내의 출산 계획이 있는 환자, 임산부 또는 수유 중인 여성.
- 약물 치료가 필요한 울혈성 심부전(III/IV 수준, NHYA), 부정맥 또는 심근 경색을 포함하여 지난 3개월 동안의 심장 질환 병력. 혈전성 사건의 위험을 증가시킬 수 있는 모든 부정맥 또는 교정 후 >480밀리초의 확장된 QT 간격(QTc).
- 백내장 병력이 있는 환자;
- 골수 섬유증 환자;
- 검사 및/또는 후속 조치 단계에서 순응할 수 없는 환자.
- 선별 단계에서의 이상 상황이나 기타 병력 또는 연구자가 연구에 적합하지 않다고 생각하는 상태.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 엘트롬보팍 그룹
시작 용량은 처음 3일 동안 매일 25mg이고, 그 다음 일주일 동안 50mg으로 증량합니다.
유지 용량은 환자의 상태와 의사의 의견에 따라 하루 50mg 또는 75mg입니다. 엘트롬보팍의 계획된 치료 기간은 8주입니다. 환자가 2주 동안 지속적인 완전 반응을 달성하면 약을 중단할 수 있습니다.
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8주 동안 매일 공복 상태(아침 식사 2시간 전)에 Eltrombopag를 시작합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전체 응답률(완전 응답+부분 응답)
기간: 8주
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완전 반응(CR): CR은 연속 3일 동안 G-CSF와 무관하게 호중구 수 ≥ 1.0×109/L, 연속 7일 동안 혈소판 수혈 없이 혈소판 수 ≥ 50×109/L, 헤모글로빈으로 정의되었습니다. ≥ 90g/L. 부분 반응(PR): 조혈 생착 기준을 충족하지만 CR 기준을 충족하지 않는 혈구 수가 2줄 이상인 환자를 PR로 정의했습니다. |
8주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전체 생존(OS)/무질병 생존(DFS)
기간: 연구 시작일로부터 12개월
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연구 시작 후 1년 후 생존율
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연구 시작일로부터 12개월
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응답 완료 시간
기간: 8주
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환자가 완전한 반응을 보이는 시간
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8주
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각 혈통 회복 달성 시간
기간: 8주
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각각 호중구/혈소판/헤모글로빈 회복에 도달하는 시간
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8주
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약물 중단 후 유지 시간
기간: 연구 시작일로부터 12개월
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약물 중단 후 불량한 이식 기능의 재발 시간
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연구 시작일로부터 12개월
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부작용의 발생률
기간: 연구 시작일로부터 12개월
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부작용에 대한 NCI 공통 용어 기준 v 4.0 [NCI CTCAE] 독성 척도에 따른 부작용 발생률.
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연구 시작일로부터 12개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Xiaowen Tang, MD, The First Affliated Hospital of Soochow University
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- Eltrombopag For PGF
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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