二氮嗪胆碱对普瑞德-威利综合征患者的研究
2023年8月25日 更新者：Soleno Therapeutics, Inc.
二氮嗪胆碱控释片 (DCCR) 在普瑞德威利综合征患者中的随机、双盲、安慰剂对照研究
这项研究的目的是评估 DCCR（二氮嗪胆碱控释片）对患有普瑞德威利综合征的儿童和成人的影响。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
127
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Orange、California、美国、92868
- University of California, Irvine
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Palo Alto、California、美国、94305
- Stanford University
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San Diego、California、美国、92123
- Rady Children's Hospital San Diego
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32608
- University of Florida Gainesville
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory Children's Center
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Indiana University School of Medicine
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- Kansas University Medical Center
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Maryland
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Bethesda、Maryland、美国、20892
- National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Lansing、Michigan、美国、48912
- Sparrow Clinical Research Institute
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、美国、55102
- Children's Minnesota
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New Jersey
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Paterson、New Jersey、美国、07503
- St. Joseph's University Medical Center
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New York
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Mineola、New York、美国、11501
- NYU Winthrop Hospital
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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Columbus、Ohio、美国、43205
- The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75231
- Research Institute of Dallas
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84113
- University of Utah
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
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Birmingham、英国、B4 6NH
- Birmingham Women's and Children's Hospital
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Cambridge、英国、CB21 5ER
- Fulbourn Hospital
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Liverpool、英国、L9 7AL
- Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
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Liverpool、英国、L12 2AP
- Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
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London、英国、SW10 9NH
- Chelsea and Westminster Hospital
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London、英国、E1 1BB
- Royal London Hospital
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London、英国、W12 OHS
- Hammersmith Hospital
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Scottland
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Glasgow、Scottland、英国、G51 4TF
- The Queen Elizabeth University
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Yorkshire
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Hull、Yorkshire、英国、HU3 2JZ
- Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 提供自愿的书面知情同意书（患者的父母/法定监护人）；提供自愿的书面同意（患者，视情况而定）
- 经基因证实的普瑞德威利综合症和嗜食症
- 在第 1 次就诊前至少 6 个月在稳定的护理环境中
- 在第 1 次就诊之前，护理人员必须已经照顾患者至少 6 个月
排除标准：
- 在过去 3 个月内参加过一项介入性临床研究（即研究性药物或设备、已批准的药物或设备评估未批准使用）
- 尿妊娠试验阳性（有生育能力的女性）或怀孕或哺乳的女性，和/或计划在参与研究期间或之后 30 天内怀孕或哺乳的女性
- 任何其他已知的疾病和/或病症，根据研究者的意见，这将阻止患者完成协议要求的所有研究访问和评估
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：DCCR
75 - 450 毫克 DCCR
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每日一次口服给药
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安慰剂比较：安慰剂
75 - 450 mg 安慰剂用于 DCCR
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每日一次口服给药
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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贪食症问卷 (HQ-CT) 第 7 次访视时（第 13 周）相对于基线的变化
大体时间：访视基线 7（第 13 周）
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与暴食相关的行为通过经验证的暴食临床试验问卷（HQ-CT）进行评估，该问卷是一种旨在测量与食物相关的关注和行为症状的工具，由护理人员完成。
HQ-CT 由九个项目组成，每个项目的回答范围为 0-4 个单位（可能的总分范围：0-36）。
HQ-CT 在筛选、基线（第 2 次就诊）以及给药后第 4 周、第 8 周和第 13 周大约每 4 周进行一次评估。
分数相对于基线的下降代表了进步。
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访视基线 7（第 13 周）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 7 次就诊（第 13 周）时的临床总体改善印象 (CGI-I)
大体时间：第 7 次访视（第 13 周）
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临床整体改善印象 (CGI-I) 是一个单一的陈述，旨在评估研究者在整个临床试验过程中对受试者病情变化的总体看法。
研究者通过使用 7 点反应量表对受试者的行为进行评级，对“与受试者入组时的状况相比，受试者的状况是：”做出了回应：改善很大、改善很大、改善甚微、无变化、较差程度最小，更糟糕，而且非常糟糕。
研究者仅考虑了受试者的 PWS 状况。
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第 7 次访视（第 13 周）
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第 7 次就诊（第 13 周）时的护理人员总体变化印象 (GI-C)
大体时间：第 7 次访视（第 13 周）
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护理人员对变化的总体印象 (GI-C) 是一个单一的陈述，旨在评估护理人员在整个临床试验过程中对受试者变化的总体看法。
护理人员使用 7 点分级反应量表对“请选择下面最能描述患者自开始服用研究药物以来 PWS 总体变化的反应”进行了回答：非常好、一般好、好一点、没有变化、稍差、中度更差和非常差。
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第 7 次访视（第 13 周）
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第 7 次访视时（第 13 周）相对于基线的脂肪量变化（公斤）
大体时间：访视基线 7（第 13 周）
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进行了全身扫描。
报告包括以下区域的细分：左臂、右臂、躯干、左腿、右腿和头部。
评估每个区域的体脂肪量（g）。
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访视基线 7（第 13 周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Evelien Gevers, MD, PhD、Queen Mary University of London, Barts Health NHS Trust
- 首席研究员：Jennifer L. Miller, MD、University of Florida
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年5月9日
初级完成 (实际的)
2020年5月1日
研究完成 (实际的)
2020年5月1日
研究注册日期
首次提交
2018年2月13日
首先提交符合 QC 标准的
2018年2月19日
首次发布 (实际的)
2018年2月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年9月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年8月25日
最后验证
2023年6月1日
更多信息
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