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Un estudio de diazóxido de colina en pacientes con síndrome de Prader-Willi

25 de agosto de 2023 actualizado por: Soleno Therapeutics, Inc.

Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de la tableta de liberación controlada de colina de diazóxido (DCCR) en pacientes con síndrome de Prader-Willi

El propósito de este estudio es evaluar los efectos de DCCR (tabletas de liberación controlada de colina de diazóxido) en niños y adultos con síndrome de Prader-Willi.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

127

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Estados Unidos, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Research Institute Of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Reino Unido, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Reino Unido, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, SW10 9NH
        • Chelsea and Westminster Hospital
      • London, Reino Unido, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Reino Unido, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Reino Unido, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Reino Unido, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Proporcionar consentimiento informado voluntario por escrito (padre(s)/tutor(es) legal(es) del paciente); proporcionar consentimiento voluntario por escrito (pacientes, según corresponda)
  • Síndrome de Prader-Willi confirmado genéticamente e hiperfagia
  • En un entorno de atención estable durante al menos 6 meses antes de la Visita 1
  • El cuidador debe haber estado cuidando al paciente durante al menos 6 meses antes de la Visita 1

Criterio de exclusión:

  • Haber participado en un estudio clínico de intervención (es decir, un fármaco o dispositivo en investigación, un fármaco aprobado o un dispositivo evaluado para uso no aprobado) en los 3 meses anteriores
  • Prueba de embarazo en orina positiva (en mujeres en edad fértil) o mujeres que están embarazadas o amamantando, y/o planean quedar embarazadas o amamantar durante o dentro de los 30 días posteriores a la participación en el estudio
  • Cualquier otra enfermedad y/o afección conocida que impida, en opinión del investigador, que el paciente complete todas las visitas del estudio y las evaluaciones requeridas por el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: DCCR
75 - 450 mg DCCR
Droga: DCCR
Administración oral una vez al día
Comparador de placebos: Placebo
75 - 450 mg de placebo para DCCR
Droga: Placebo para DCCR
Administración oral una vez al día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el cuestionario de hiperfagia (HQ-CT) desde el inicio en la visita 7 (semana 13)
Periodo de tiempo: Línea de base para la visita 7 (semana 13)
Las conductas relacionadas con la hiperfagia se evaluaron mediante el cuestionario de hiperfagia validado para ensayos clínicos (HQ-CT), un instrumento diseñado para medir los síntomas de preocupaciones y conductas relacionadas con la comida que fue completado por el cuidador. El HQ-CT consta de nueve ítems con respuestas que van de 0 a 4 unidades cada uno (rango de puntuación total posible: 0 a 36). La HQ-CT se evaluó en la selección, al inicio (visita 2) y aproximadamente cada 4 semanas después de la dosis en la semana 4, la semana 8 y la semana 13. Una disminución en la puntuación desde el inicio representó una mejora.
Línea de base para la visita 7 (semana 13)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Impresión clínica global de mejoría (CGI-I) en la visita 7 (semana 13)
Periodo de tiempo: en la Visita 7 (Semana 13)
La Impresión Clínica Global de Mejoría (CGI-I) es una declaración única diseñada para evaluar la percepción general del investigador sobre el cambio en la condición del sujeto a lo largo del ensayo clínico. El investigador respondió a "En comparación con la condición del sujeto al momento de la inscripción, la condición del sujeto es:" calificando el comportamiento del sujeto usando una escala de respuesta de 7 puntos: Mucho mejor, Mucho mejor, Mínimamente mejorado, Sin cambios, Mínimamente peor, Mucho peor y mucho peor. El investigador sólo tuvo en cuenta la condición de SPW del sujeto.
en la Visita 7 (Semana 13)
Impresión global de cambio del cuidador (GI-C) en la visita 7 (semana 13)
Periodo de tiempo: en la Visita 7 (Semana 13)
La Impresión Global de Cambio del Cuidador (GI-C) es una declaración única diseñada para evaluar la percepción general del cambio del cuidador en el sujeto a lo largo del ensayo clínico. El cuidador respondió a "Elija la respuesta a continuación que mejor describa el cambio general en el SPW de la persona desde que comenzó a tomar el medicamento del estudio" utilizando una escala de respuesta graduada de 7 puntos: Mucho mejor, Moderadamente mejor, Un poco mejor, Sin cambios, Un poco peor, Moderadamente peor y Mucho peor.
en la Visita 7 (Semana 13)
Cambio en la masa grasa (kg) desde el inicio en la visita 7 (semana 13)
Periodo de tiempo: Línea de base para la visita 7 (semana 13)
Se realizaron exploraciones de todo el cuerpo. Los informes incluyeron un desglose de las siguientes regiones: brazo izquierdo, brazo derecho, tronco, pierna izquierda, pierna derecha y cabeza. Cada región fue evaluada para determinar la masa grasa corporal (g).
Línea de base para la visita 7 (semana 13)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Soleno Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Evelien Gevers, MD, PhD, Queen Mary University of London, Barts Health NHS Trust
  • Investigador principal: Jennifer L. Miller, MD, University of Florida

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de mayo de 2018

Finalización primaria (Actual)

1 de mayo de 2020

Finalización del estudio (Actual)

1 de mayo de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de febrero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de febrero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

22 de febrero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de septiembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de agosto de 2023

Última verificación

1 de junio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • C601

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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