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Une étude sur la diazoxide choline chez des patients atteints du syndrome de Prader-Willi

25 août 2023 mis à jour par: Soleno Therapeutics, Inc.

Une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur le comprimé à libération contrôlée de diazoxide choline (DCCR) chez des patients atteints du syndrome de Prader-Willi

Le but de cette étude est d'évaluer les effets du DCCR (comprimés de diazoxide choline à libération contrôlée) chez les enfants et les adultes atteints du syndrome de Prader-Willi.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

127

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Royaume-Uni, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Royaume-Uni, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Royaume-Uni, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni, SW10 9NH
        • Chelsea And Westminster Hospital
      • London, Royaume-Uni, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Royaume-Uni, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Royaume-Uni, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Royaume-Uni, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
  • États-Unis
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, États-Unis, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, États-Unis, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, États-Unis, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • Research Institute Of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Fournir un consentement éclairé volontaire et écrit (parent(s)/tuteur(s) légal(aux) du patient) ; fournir un consentement écrit volontaire (patients, le cas échéant)
  • Syndrome de Prader-Willi génétiquement confirmé et hyperphagie
  • Dans un établissement de soins stable pendant au moins 6 mois avant la visite 1
  • Le soignant doit avoir pris soin du patient pendant au moins 6 mois avant la visite 1

Critère d'exclusion:

  • Avoir participé à une étude clinique interventionnelle (c'est-à-dire, médicament ou dispositif expérimental, médicament ou dispositif approuvé évalué pour une utilisation non approuvée) au cours des 3 mois précédents
  • Test de grossesse urinaire positif (chez les femmes en âge de procréer) ou les femmes enceintes ou qui allaitent et/ou qui envisagent de devenir enceintes ou d'allaiter pendant ou dans les 30 jours suivant la participation à l'étude
  • Toute autre maladie et / ou condition connue, qui empêcherait, de l'avis de l'investigateur, le patient d'effectuer toutes les visites d'étude et les évaluations requises par le protocole

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: DCCR
75 - 450 mg DCCR
Médicament: DCCR
Administration orale une fois par jour
Comparateur placebo: Placebo
75 - 450 mg placebo pour DCCR
Médicament: Placebo pour DCCR
Administration orale une fois par jour

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du questionnaire sur l'hyperphagie (HQ-CT) par rapport à la ligne de base lors de la visite 7 (semaine 13)
Délai: Référence pour la visite 7 (semaine 13)
Les comportements liés à l'hyperphagie ont été évalués à l'aide du questionnaire validé sur l'hyperphagie pour les essais cliniques (HQ-CT), un instrument conçu pour mesurer les symptômes des préoccupations et des comportements liés à l'alimentation et rempli par le soignant. Le HQ-CT se compose de neuf éléments avec des réponses allant de 0 à 4 unités chacun (plage de score total possible : 0 à 36). Le HQ-CT a été évalué lors du dépistage, au départ (visite 2) et environ toutes les 4 semaines après l'administration aux semaines 4, 8 et 13. Une diminution du score par rapport à la valeur initiale représentait une amélioration.
Référence pour la visite 7 (semaine 13)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Impression clinique globale d'amélioration (CGI-I) lors de la visite 7 (semaine 13)
Délai: lors de la visite 7 (semaine 13)
L'impression clinique globale d'amélioration (CGI-I) est une déclaration unique conçue pour évaluer la perception globale par l'investigateur du changement dans l'état du sujet au cours de l'essai clinique. L'enquêteur a fourni une réponse à la question « Par rapport à l'état du sujet au moment de l'inscription, l'état du sujet est : » en évaluant le comportement du sujet à l'aide d'une échelle de réponse en 7 points : Très amélioré, Beaucoup amélioré, Peu amélioré, Aucun changement, Peu pire, Bien pire, et bien pire. L'enquêteur n'a pris en compte que l'état PWS du sujet.
lors de la visite 7 (semaine 13)
Impression globale du changement par le soignant (GI-C) lors de la visite 7 (semaine 13)
Délai: lors de la visite 7 (semaine 13)
L'impression globale du changement du soignant (GI-C) est une déclaration unique conçue pour évaluer la perception globale du changement chez le soignant au cours de l'essai clinique. Le soignant a fourni une réponse à la question « Veuillez choisir la réponse ci-dessous qui décrit le mieux le changement global du PWS de la personne depuis qu'elle a commencé à prendre le médicament à l'étude » en utilisant une échelle de réponse graduée en 7 points : Très bien mieux, Modérément mieux, Un peu mieux, Aucun changement, un peu pire, modérément pire et bien pire.
lors de la visite 7 (semaine 13)
Changement de la masse grasse (kg) par rapport à la ligne de base lors de la visite 7 (semaine 13)
Délai: Référence pour la visite 7 (semaine 13)
Des scanners du corps entier ont été réalisés. Les rapports comprenaient une répartition des régions suivantes : bras gauche, bras droit, tronc, jambe gauche, jambe droite et tête. Chaque région a été évaluée pour la masse grasse corporelle (g).
Référence pour la visite 7 (semaine 13)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Soleno Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Evelien Gevers, MD, PhD, Queen Mary University of London, Barts Health NHS Trust
  • Chercheur principal: Jennifer L. Miller, MD, University of Florida

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 mai 2018

Achèvement primaire (Réel)

1 mai 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mai 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 février 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 février 2018

Première publication (Réel)

22 février 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 septembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 août 2023

Dernière vérification

1 juin 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • C601

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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