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Uno studio sulla colina diazossido nei pazienti con sindrome di Prader-Willi

25 agosto 2023 aggiornato da: Soleno Therapeutics, Inc.

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sulla compressa a rilascio controllato di diazossido di colina (DCCR) in pazienti con sindrome di Prader-Willi

Lo scopo di questo studio è valutare gli effetti del DCCR (compresse a rilascio controllato di diazossido di colina) in bambini e adulti con sindrome di Prader-Willi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

127

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Regno Unito, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Regno Unito, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Regno Unito, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, SW10 9NH
        • Chelsea and Westminster Hospital
      • London, Regno Unito, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Regno Unito, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Regno Unito, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Regno Unito, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Stati Uniti, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Research Institute of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

4 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Fornire un consenso informato scritto volontario (genitore/i / tutore/i legale/i del paziente); fornire il consenso volontario e scritto (pazienti, a seconda dei casi)
  • Sindrome di Prader-Willi geneticamente confermata e iperfagica
  • In un ambiente di cura stabile per almeno 6 mesi prima della Visita 1
  • Il caregiver deve essersi preso cura del paziente per almeno 6 mesi prima della Visita 1

Criteri di esclusione:

  • Aver partecipato a uno studio clinico interventistico (ad es. farmaco o dispositivo sperimentale, farmaci approvati o dispositivo valutato per uso non approvato) nei 3 mesi precedenti
  • Test di gravidanza sulle urine positivo (nelle donne in età fertile) o donne in gravidanza o allattamento e/o che intendono iniziare una gravidanza o allattare durante o entro 30 giorni dalla partecipazione allo studio
  • Qualsiasi altra malattia e/o condizione nota, che impedirebbe, a giudizio dello Sperimentatore, al paziente di completare tutte le visite e le valutazioni dello studio richieste dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: DCCR
75 - 450 mg CCCR
Droga: DCCR
Somministrazione orale una volta al giorno
Comparatore placebo: Placebo
75 - 450 mg di placebo per DCCR
Droga: Placebo per DCCR
Somministrazione orale una volta al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Questionario sull'iperfagia (HQ-CT) Variazione rispetto al basale alla visita 7 (settimana 13)
Lasso di tempo: Riferimento alla visita 7 (settimana 13)
I comportamenti correlati all'iperfagia sono stati valutati mediante il questionario sull'iperfagia convalidato per studi clinici (HQ-CT), uno strumento progettato per misurare i sintomi delle preoccupazioni e dei comportamenti legati al cibo che è stato completato dal caregiver. L'HQ-CT è composto da nove item con risposte che vanno da 0 a 4 unità ciascuno (possibile intervallo di punteggio totale: 0-36). L'HQ-CT è stato valutato allo screening, al basale (visita 2) e circa ogni 4 settimane post-dose alla settimana 4, settimana 8 e settimana 13. Una diminuzione del punteggio rispetto al basale rappresentava un miglioramento.
Riferimento alla visita 7 (settimana 13)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Impressione clinica globale di miglioramento (CGI-I) alla visita 7 (settimana 13)
Lasso di tempo: alla Visita 7 (Settimana 13)
L'impressione globale clinica di miglioramento (CGI-I) è una singola affermazione progettata per valutare la percezione complessiva del cambiamento nelle condizioni del soggetto da parte dello sperimentatore nel corso dello studio clinico. Lo sperimentatore ha fornito una risposta alla domanda "Rispetto alla condizione del soggetto al momento dell'arruolamento, la condizione del soggetto è:" valutando il comportamento del soggetto utilizzando una scala di risposta a 7 punti: Molto migliorato, Molto migliorato, Minimamente migliorato, Nessun cambiamento, Minimamente peggiore, Molto peggio e molto molto peggio. L'investigatore ha preso in considerazione solo la condizione PWS del soggetto.
alla Visita 7 (Settimana 13)
Impressione globale del cambiamento (GI-C) del caregiver alla visita 7 (settimana 13)
Lasso di tempo: alla Visita 7 (Settimana 13)
L'impressione globale del cambiamento del caregiver (GI-C) è una singola affermazione progettata per valutare la percezione complessiva del cambiamento nel soggetto da parte del caregiver nel corso della sperimentazione clinica. Il caregiver ha fornito una risposta a "Scegli la risposta di seguito che meglio descrive il cambiamento complessivo nella PWS della persona da quando ha iniziato a prendere il farmaco in studio" utilizzando una scala di risposta graduata a 7 punti: Molto molto meglio, Moderatamente meglio, Un po' meglio, Nessun cambiamento, Un po' peggio, Moderatamente peggio e Molto molto peggio.
alla Visita 7 (Settimana 13)
Variazione della massa grassa (kg) rispetto al basale alla visita 7 (settimana 13)
Lasso di tempo: Riferimento alla visita 7 (settimana 13)
Sono state eseguite scansioni del corpo intero. I rapporti includevano una suddivisione delle seguenti regioni: braccio sinistro, braccio destro, tronco, gamba sinistra, gamba destra e testa. Ciascuna regione è stata valutata per la massa grassa corporea (g).
Riferimento alla visita 7 (settimana 13)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Soleno Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Evelien Gevers, MD, PhD, Queen Mary University of London, Barts Health NHS Trust
  • Investigatore principale: Jennifer L. Miller, MD, University of Florida

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 maggio 2018

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 febbraio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 febbraio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

22 febbraio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 agosto 2023

Ultimo verificato

1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • C601

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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