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Prader-Willi 症候群患者におけるジアゾキシドコリンの研究

2023年8月25日 更新者：Soleno Therapeutics, Inc.

プラダー ウィリー症候群患者におけるジアゾキシド コリン放出制御錠 (DCCR) のランダム化二重盲検プラセボ対照試験

この研究の目的は、DCCR (ジアゾキシド コリン徐放錠) の効果を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

127

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto、California、アメリカ、94305
        • Stanford University
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing、Michigan、アメリカ、48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson、New Jersey、アメリカ、07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola、New York、アメリカ、11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75231
        • Research Institute Of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge、イギリス、CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool、イギリス、L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • Liverpool、イギリス、L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London、イギリス、SW10 9NH
        • Chelsea and Westminster Hospital
      • London、イギリス、E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London、イギリス、W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow、Scottland、イギリス、G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull、Yorkshire、イギリス、HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

4年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 任意の書面によるインフォームド コンセントを提供する (患者の親/法定後見人);任意の書面による同意を提供する（必要に応じて患者）
  • 遺伝的に確認された Prader-Willi 症候群および過食症
  • -訪問1の前に少なくとも6か月間、安定したケア環境で
  • -介護者は、訪問1の少なくとも6か月前から患者の世話をしていなければなりません

除外基準:

  • -過去3か月以内に介入臨床研究（すなわち、治験薬またはデバイス、承認された薬または未承認の使用が評価されたデバイス）に参加したことがある
  • -陽性の尿妊娠検査（出産の可能性のある女性）または妊娠中または授乳中の女性、および/または研究参加中または30日以内に妊娠または授乳する予定の女性
  • -治験責任医師の意見では、患者がプロトコルで必要なすべての研究訪問と評価を完了することを妨げる他の既知の疾患および/または状態

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：DCCR
DCCR 75～450mg
薬：DCCR
1日1回経口投与
プラセボコンパレーター：プラセボ
DCCR には 75 ～ 450 mg のプラセボ
薬：DCCRのプラセボ
1日1回経口投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
過食症アンケート (HQ-CT) 訪問 7 (13 週目) のベースラインからの変化
時間枠：訪問 7 (13 週目) までのベースライン
過食症関連行動は、臨床試験用の検証済み過食症質問票 (HQ-CT) によって評価されました。このアンケートは、食事に関連したこだわりや行動の症状を測定するために設計され、介護者が記入したものです。 HQ-CT は 9 つの項目で構成され、それぞれの回答範囲は 0 ～ 4 単位 (可能な合計スコア範囲: 0 ～ 36) です。 HQ-CTは、スクリーニング時、ベースライン（来院2）時、および投与後約4週間ごとの第4週、第8週、および第13週に評価されました。 ベースラインからのスコアの減少は改善を示しました。
訪問 7 (13 週目) までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
訪問 7 (13 週目) における臨床全体的な改善の印象 (CGI-I)
時間枠：訪問 7 (13 週目)
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) は、臨床試験の全過程にわたる被験者の状態の変化に対する治験責任医師の全体的な認識を評価するために設計された単一のステートメントです。 研究者は、「登録時の被験者の状態と比較すると、被験者の状態は次のとおりです。」に対して、被験者の行動を 7 段階の反応スケールで評価して回答しました: 非常に改善された、かなり改善された、わずかに改善された、変化なし、最小限に悪化、はるかに悪いこと、そして非常に悪いことです。 研究者は被験者の PWS 状態のみを考慮しました。
訪問 7 (13 週目)
訪問 7 (13 週目) における介護者の全体的な変化の印象 (GI-C)
時間枠：訪問 7 (13 週目)
介護者の全体的な変化の印象（GI-C）は、臨床試験の全過程を通じて被験者の変化に対する介護者の全体的な認識を評価するために設計された単一のステートメントです。 介護者は、「治験薬の服用を開始してからの患者の PWS の全体的な変化を最もよく表す以下の回答を選択してください」に対して、7 段階の段階的反応スケールを使用して回答を提供しました: 非常に良くなった、中程度に良くなった、少し良くなった、変化なし、少し悪化、中程度悪化、非常に悪化。
訪問 7 (13 週目)
訪問 7 (13 週目) のベースラインからの脂肪量 (kg) の変化
時間枠：訪問 7 (13 週目) までのベースライン
全身スキャンが行われました。 レポートには、左腕、右腕、胴体、左脚、右脚、頭の領域の内訳が含まれています。 各部位の体脂肪量（g）を評価しました。
訪問 7 (13 週目) までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Soleno Therapeutics, Inc.

捜査官

  • 主任研究者：Evelien Gevers, MD, PhD、Queen Mary University of London, Barts Health NHS Trust
  • 主任研究者：Jennifer L. Miller, MD、University of Florida

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年5月9日

一次修了 (実際)

2020年5月1日

研究の完了 (実際)

2020年5月1日

試験登録日

最初に提出

2018年2月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年2月19日

最初の投稿 (実際)

2018年2月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年9月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年8月25日

最終確認日

2023年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • C601

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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