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Um estudo de diazóxido de colina em pacientes com síndrome de Prader-Willi

25 de agosto de 2023 atualizado por: Soleno Therapeutics, Inc.

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo do comprimido de liberação controlada de diazóxido de colina (DCCR) em pacientes com síndrome de Prader-Willi

O objetivo deste estudo é avaliar os efeitos do DCCR (comprimidos de liberação controlada de diazóxido de colina) em crianças e adultos com síndrome de Prader-Willi.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

127

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Estados Unidos, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Research Institute Of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Reino Unido, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Reino Unido, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, SW10 9NH
        • Chelsea and Westminster Hospital
      • London, Reino Unido, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Reino Unido, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Reino Unido, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Reino Unido, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Forneça consentimento informado voluntário e por escrito (pais/responsáveis ​​legais do paciente); fornecer consentimento voluntário por escrito (pacientes, conforme apropriado)
  • Síndrome de Prader-Willi geneticamente confirmada e hiperfágica
  • Em um ambiente de cuidado estável por pelo menos 6 meses antes da Visita 1
  • O cuidador deve ter cuidado do paciente por pelo menos 6 meses antes da Visita 1

Critério de exclusão:

  • Ter participado de um estudo clínico intervencional (ou seja, medicamento ou dispositivo experimental, medicamentos aprovados ou dispositivo avaliado para uso não aprovado) nos últimos 3 meses
  • Teste de gravidez de urina positivo (em mulheres com potencial para engravidar) ou mulheres que estão grávidas ou amamentando e/ou planejam engravidar ou amamentar durante ou dentro de 30 dias após a participação no estudo
  • Qualquer outra doença e/ou condição conhecida que impeça, na opinião do investigador, o paciente de concluir todas as visitas e avaliações do estudo exigidas pelo protocolo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: DCCR
75 - 450 mg DCCR
Medicamento: DCCR
Administração oral uma vez ao dia
Comparador de Placebo: Placebo
75 - 450 mg de placebo para DCCR
Medicamento: Placebo para DCCR
Administração oral uma vez ao dia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração do Questionário de Hiperfagia (HQ-CT) em relação à linha de base na Visita 7 (Semana 13)
Prazo: Linha de base para a visita 7 (semana 13)
Os comportamentos relacionados à hiperfagia foram avaliados pelo questionário validado de hiperfagia para ensaios clínicos (HQ-CT), um instrumento desenvolvido para medir sintomas de preocupações e comportamentos relacionados à alimentação que foi preenchido pelo cuidador. O HQ-CT é composto por nove itens com respostas que variam de 0 a 4 unidades cada (possível faixa de pontuação total: 0 a 36). O HQ-CT foi avaliado na triagem, na linha de base (visita 2) e aproximadamente a cada 4 semanas após a dose na semana 4, na semana 8 e na semana 13. Uma diminuição na pontuação em relação à linha de base representou melhoria.
Linha de base para a visita 7 (semana 13)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Impressão Clínica Global de Melhoria (CGI-I) na Visita 7 (Semana 13)
Prazo: na visita 7 (semana 13)
A Impressão Clínica Global de Melhoria (CGI-I) é uma declaração única projetada para avaliar a percepção geral do Investigador sobre a mudança na condição do sujeito ao longo do ensaio clínico. O investigador forneceu uma resposta para "Em comparação com a condição do sujeito no momento da inscrição, a condição do sujeito é:" avaliando o comportamento do sujeito usando uma escala de resposta de 7 pontos: Muito melhorado, Muito melhorado, Minimamente melhorado, Sem alteração, Minimamente pior, Muito pior e muito pior. O investigador levou em consideração apenas a condição PWS do sujeito.
na visita 7 (semana 13)
Impressão Global de Mudança do Cuidador (GI-C) na Visita 7 (Semana 13)
Prazo: na visita 7 (semana 13)
A Impressão Global de Mudança do Cuidador (GI-C) é uma declaração única projetada para avaliar a percepção geral do cuidador sobre a mudança no sujeito ao longo do ensaio clínico. O cuidador forneceu uma resposta para "Por favor, escolha a resposta abaixo que melhor descreve a mudança geral na PWS da pessoa desde que ela começou a tomar a medicação do estudo" usando uma escala de resposta graduada de 7 pontos: Muito melhor, Moderadamente melhor, Um pouco melhor, Nenhuma mudança, Um pouco pior, Moderadamente pior e Muito pior.
na visita 7 (semana 13)
Alteração na massa gorda (kg) desde a linha de base na visita 7 (semana 13)
Prazo: Linha de base para a visita 7 (semana 13)
Foram realizadas varreduras de corpo inteiro. Os relatórios incluíram um detalhamento das seguintes regiões: braço esquerdo, braço direito, tronco, perna esquerda, perna direita e cabeça. Cada região foi avaliada quanto à massa de gordura corporal (g).
Linha de base para a visita 7 (semana 13)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Soleno Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Evelien Gevers, MD, PhD, Queen Mary University of London, Barts Health NHS Trust
  • Investigador principal: Jennifer L. Miller, MD, University of Florida

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de maio de 2018

Conclusão Primária (Real)

1 de maio de 2020

Conclusão do estudo (Real)

1 de maio de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de fevereiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de fevereiro de 2018

Primeira postagem (Real)

22 de fevereiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de setembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de agosto de 2023

Última verificação

1 de junho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • C601

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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