Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van diazoxide-choline bij patiënten met het Prader-Willi-syndroom

25 augustus 2023 bijgewerkt door: Soleno Therapeutics, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie van diazoxide choline-tablet met gecontroleerde afgifte (DCCR) bij patiënten met het Prader-Willi-syndroom

Het doel van deze studie is het evalueren van de effecten van DCCR (diazoxide choline-tabletten met gecontroleerde afgifte) bij kinderen en volwassenen met het Prader-Willi-syndroom.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

127

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW10 9NH
        • Chelsea and Westminster Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Verenigde Staten, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Verenigde Staten, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Verenigde Staten, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Research Institute Of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Vrijwillige, schriftelijke geïnformeerde toestemming geven (ouder(s) / wettelijke voogd(en) van patiënt); vrijwillige, schriftelijke toestemming geven (patiënten, indien van toepassing)
  • Genetisch bevestigd Prader-Willi-syndroom en hyperfagie
  • In een stabiele zorgomgeving gedurende minimaal 6 maanden voorafgaand aan Bezoek 1
  • Zorgverlener moet minimaal 6 maanden voor bezoek 1 voor de patiënt hebben gezorgd

Uitsluitingscriteria:

  • hebben deelgenomen aan een interventioneel klinisch onderzoek (d.w.z. een geneesmiddel of hulpmiddel in onderzoek, goedgekeurde geneesmiddelen of hulpmiddel geëvalueerd voor niet-goedgekeurd gebruik) binnen de voorafgaande 3 maanden
  • Positieve zwangerschapstest in urine (bij vrouwen die zwanger kunnen worden) of vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven, en/of van plan zijn zwanger te worden of borstvoeding te geven tijdens of binnen 30 dagen na deelname aan het onderzoek
  • Elke andere bekende ziekte en/of aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt zou beletten alle studiebezoeken en beoordelingen te voltooien die door het protocol worden vereist

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: DCCR
75 - 450 mg DCR
Geneesmiddel: DCCR
Eenmaal daagse orale toediening
Placebo-vergelijker: Placebo
75 - 450 mg placebo voor DCCR
Geneesmiddel: Placebo voor DCCR
Eenmaal daagse orale toediening

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hyperfagievragenlijst (HQ-CT) Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij bezoek 7 (week 13)
Tijdsspanne: Basislijn voor bezoek 7 (week 13)
Hyperfagie-gerelateerd gedrag werd beoordeeld aan de hand van de gevalideerde hyperfagievragenlijst voor klinische onderzoeken (HQ-CT), een instrument dat is ontworpen om symptomen van voedselgerelateerde preoccupaties en gedragingen te meten en dat door de verzorger is ingevuld. De HQ-CT bestaat uit negen items met antwoorden variërend van 0-4 eenheden (mogelijk totaalscorebereik: 0-36). De HQ-CT werd beoordeeld bij screening, baseline (bezoek 2) en ongeveer elke 4 weken na de dosis in week 4, week 8 en week 13. Een afname van de score ten opzichte van de uitgangssituatie betekende een verbetering.
Basislijn voor bezoek 7 (week 13)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinische mondiale indruk van verbetering (CGI-I) bij bezoek 7 (week 13)
Tijdsspanne: bij bezoek 7 (week 13)
De Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) is een enkele verklaring die is ontworpen om de algehele perceptie van de onderzoeker over verandering in de toestand van de proefpersoon in de loop van het klinische onderzoek te beoordelen. De onderzoeker gaf een antwoord op "Vergeleken met de toestand van de proefpersoon bij inschrijving is de toestand van de proefpersoon:" door het gedrag van de proefpersoon te beoordelen met behulp van een antwoordschaal van 7 punten: Zeer veel verbeterd, Veel verbeterd, Minimaal verbeterd, Geen verandering, Minimaal slechter, Veel erger, en heel veel erger. De onderzoeker hield alleen rekening met de PWS-toestand van de proefpersoon.
bij bezoek 7 (week 13)
Zorgverlener Global Impression of Change (GI-C) bij bezoek 7 (week 13)
Tijdsspanne: bij bezoek 7 (week 13)
De Caregiver Global Impression of Change (GI-C) is een enkele verklaring die is ontworpen om de algemene perceptie van de zorgverlener over verandering bij de patiënt in de loop van het klinische onderzoek te beoordelen. De verzorger gaf een antwoord op ‘Kies hieronder het antwoord dat het beste de algehele verandering in de PWS van de persoon beschrijft sinds hij of zij is begonnen met het innemen van de onderzoeksmedicatie’, met gebruikmaking van een zevenpuntsantwoordschaal: heel veel beter, redelijk beter, iets beter, Geen verandering, een beetje erger, matig slechter en heel veel erger.
bij bezoek 7 (week 13)
Verandering in vetmassa (kg) vanaf baseline bij bezoek 7 (week 13)
Tijdsspanne: Basislijn voor bezoek 7 (week 13)
Er werden scans van het hele lichaam uitgevoerd. Rapporten bevatten een uitsplitsing van de volgende regio's: linkerarm, rechterarm, romp, linkerbeen, rechterbeen en hoofd. Elke regio werd beoordeeld op lichaamsvetmassa (g).
Basislijn voor bezoek 7 (week 13)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Soleno Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Evelien Gevers, MD, PhD, Queen Mary University of London, Barts Health NHS Trust
  • Hoofdonderzoeker: Jennifer L. Miller, MD, University of Florida

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 mei 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 februari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 februari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 februari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 augustus 2023

Laatst geverifieerd

1 juni 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • C601

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Prader-Willi-syndroom

Klinische onderzoeken op DCCR

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren