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Eine Studie über Diazoxid-Cholin bei Patienten mit Prader-Willi-Syndrom

25. August 2023 aktualisiert von: Soleno Therapeutics, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit Diazoxid-Cholin-Tabletten mit kontrollierter Freisetzung (DCCR) bei Patienten mit Prader-Willi-Syndrom

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirkungen von DCCR (Diazoxid-Cholin-Tabletten mit kontrollierter Freisetzung) bei Kindern und Erwachsenen mit Prader-Willi-Syndrom.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

127

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Vereinigte Staaten, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Vereinigte Staaten, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Research Institute of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, SW10 9NH
        • Chelsea and Westminster Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Vereinigtes Königreich, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Vereinigtes Königreich, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bereitstellen einer freiwilligen, schriftlichen Einverständniserklärung (Elternteil/Erziehungsberechtigter des Patienten); freiwilliges, schriftliches Einverständnis geben (ggf. Patienten)
  • Genetisch bestätigtes Prader-Willi-Syndrom und hyperphag
  • In einer stabilen Pflegeumgebung für mindestens 6 Monate vor Besuch 1
  • Die Pflegekraft muss sich vor Besuch 1 mindestens 6 Monate um den Patienten gekümmert haben

Ausschlusskriterien:

  • innerhalb der letzten 3 Monate an einer interventionellen klinischen Studie teilgenommen haben (d. h. Prüfpräparat oder -gerät, zugelassenes Arzneimittel oder Gerät, das für nicht zugelassene Verwendung bewertet wurde).
  • Positiver Urin-Schwangerschaftstest (bei Frauen im gebärfähigen Alter) oder Frauen, die schwanger sind oder stillen und/oder planen, während oder innerhalb von 30 Tagen nach Studienteilnahme schwanger zu werden oder zu stillen
  • Alle anderen bekannten Krankheiten und/oder Zustände, die nach Ansicht des Prüfarztes den Patienten daran hindern würden, alle im Protokoll vorgeschriebenen Studienbesuche und Untersuchungen durchzuführen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: DCCR
75–450 mg DCCR
Arzneimittel: DCCR
Einmal täglich orale Verabreichung
Placebo-Komparator: Placebo
75 - 450 mg Placebo für DCCR
Arzneimittel: Placebo für DCCR
Einmal täglich orale Verabreichung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Hyperphagie-Fragebogens (HQ-CT) gegenüber dem Ausgangswert bei Besuch 7 (Woche 13)
Zeitfenster: Ausgangsbasis für Besuch 7 (Woche 13)
Verhaltensweisen im Zusammenhang mit Hyperphagie wurden mit dem validierten Hyperphagie-Fragebogen für klinische Studien (HQ-CT) bewertet, einem Instrument zur Messung von Symptomen ernährungsbezogener Beschäftigungen und Verhaltensweisen, das von der Pflegekraft ausgefüllt wurde. Der HQ-CT besteht aus neun Items mit Antworten im Bereich von jeweils 0–4 Einheiten (möglicher Gesamtpunktzahlbereich: 0–36). Das HQ-CT wurde beim Screening, zu Studienbeginn (Besuch 2) und etwa alle 4 Wochen nach der Einnahme in Woche 4, Woche 8 und Woche 13 beurteilt. Ein Rückgang der Punktzahl gegenüber dem Ausgangswert stellte eine Verbesserung dar.
Ausgangsbasis für Besuch 7 (Woche 13)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinischer globaler Verbesserungseindruck (CGI-I) bei Besuch 7 (Woche 13)
Zeitfenster: bei Besuch 7 (Woche 13)
Der Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) ist eine einzelne Aussage, die darauf abzielt, die Gesamtwahrnehmung des Prüfers hinsichtlich der Veränderung des Zustands des Probanden im Verlauf der klinischen Studie zu bewerten. Der Prüfer gab eine Antwort auf „Verglichen mit dem Zustand des Probanden bei der Einschreibung ist der Zustand des Probanden wie folgt:“, indem er das Verhalten des Probanden mithilfe einer 7-Punkte-Antwortskala bewertete: Sehr stark verbessert, Stark verbessert, Minimal verbessert, Keine Veränderung, Minimal schlechter, Viel schlimmer und noch viel schlimmer. Der Ermittler berücksichtigte nur den PWS-Zustand des Probanden.
bei Besuch 7 (Woche 13)
Globaler Eindruck der Veränderung durch die Pflegekraft (GI-C) bei Besuch 7 (Woche 13)
Zeitfenster: bei Besuch 7 (Woche 13)
Der Caregiver Global Impression of Change (GI-C) ist eine einzelne Aussage, die darauf abzielt, die Gesamtwahrnehmung der Pflegekraft hinsichtlich der Veränderung des Probanden im Verlauf der klinischen Studie zu bewerten. Der Betreuer gab eine Antwort auf „Bitte wählen Sie unten die Antwort aus, die die Gesamtveränderung des PWS der Person seit Beginn der Einnahme des Studienmedikaments am besten beschreibt“ anhand einer 7-Punkte-Antwortskala: Sehr viel besser, Mäßig besser, Etwas besser, Keine Veränderung, etwas schlechter, mäßig schlechter und sehr viel schlimmer.
bei Besuch 7 (Woche 13)
Veränderung der Fettmasse (kg) gegenüber dem Ausgangswert bei Besuch 7 (Woche 13)
Zeitfenster: Ausgangsbasis für Besuch 7 (Woche 13)
Es wurden Ganzkörperscans durchgeführt. Die Berichte umfassten eine Aufschlüsselung der folgenden Regionen: linker Arm, rechter Arm, Rumpf, linkes Bein, rechtes Bein und Kopf. Jede Region wurde hinsichtlich ihrer Körperfettmasse (g) bewertet.
Ausgangsbasis für Besuch 7 (Woche 13)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Soleno Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Evelien Gevers, MD, PhD, Queen Mary University of London, Barts Health NHS Trust
  • Hauptermittler: Jennifer L. Miller, MD, University of Florida

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Mai 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Februar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Februar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Februar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • C601

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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