Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av diazoksidkolin hos pasienter med Prader-Willi syndrom

25. august 2023 oppdatert av: Soleno Therapeutics, Inc.

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av Diazoxide Choline Controlled-Release Tablet (DCCR) hos pasienter med Prader-Willi syndrom

Formålet med denne studien er å evaluere effekten av DCCR (diazoxide choline controlled release tablets) hos barn og voksne med Prader-Willi syndrom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

127

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Forente stater, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Forente stater, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Forente stater, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Research Institute Of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Storbritannia, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Storbritannia, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Storbritannia, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia, SW10 9NH
        • Chelsea and Westminster Hospital
      • London, Storbritannia, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Storbritannia, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Storbritannia, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Storbritannia, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Gi frivillig, skriftlig informert samtykke (foreldre/pasientens verge); gi frivillig, skriftlig samtykke (pasienter, etter behov)
  • Genetisk bekreftet Prader-Willi syndrom og hyperfag
  • I en stabil omsorgssetting i minst 6 måneder før besøk 1
  • Pleier må ha tatt hånd om pasienten i minst 6 måneder før besøk 1

Ekskluderingskriterier:

  • Har deltatt i en klinisk intervensjonsstudie (dvs. undersøkelsesmedikament eller utstyr, godkjente legemidler eller utstyr evaluert for ikke-godkjent bruk) innen de foregående 3 måneder
  • Positiv uringraviditetstest (hos kvinner i fertil alder) eller kvinner som er gravide eller ammer, og/eller planlegger å bli gravide eller amme under eller innen 30 dager etter studiedeltakelse
  • Enhver annen kjent sykdom og/eller tilstand som etter etterforskeren ville hindre pasienten i å fullføre alle studiebesøk og vurderinger som kreves av protokollen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: DCCR
75 - 450 mg DCCR
Legemiddel: DCCR
En gang daglig oral administrering
Placebo komparator: Placebo
75 - 450 mg placebo for DCCR
Legemiddel: Placebo for DCCR
En gang daglig oral administrering

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyperphagia Questionnaire (HQ-CT) endring fra baseline ved besøk 7 (uke 13)
Tidsramme: Grunnlinje til besøk 7 (uke 13)
Hyperfagi-relatert atferd ble vurdert av det validerte hyperfagi-spørreskjemaet for kliniske studier (HQ-CT), et instrument designet for å måle symptomer på matrelaterte bekymringer og atferd som ble fylt ut av omsorgspersonen. HQ-CT består av ni elementer med svar som varierer fra 0-4 enheter hver (mulig total poengsum: 0-36). HQ-CT ble vurdert ved screening, baseline (besøk 2), og omtrent hver 4. uke etter dose ved uke 4, uke 8 og uke 13. En nedgang i poengsum fra baseline representerte forbedring.
Grunnlinje til besøk 7 (uke 13)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) ved besøk 7 (uke 13)
Tidsramme: ved besøk 7 (uke 13)
The Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) er et enkelt utsagn designet for å vurdere etterforskerens generelle oppfatning av endring i pasientens tilstand i løpet av den kliniske studien. Etterforskeren ga et svar på "Sammenlignet med forsøkspersonens tilstand ved innmelding, er forsøkspersonens tilstand:" ved å rangere forsøkspersonens oppførsel ved å bruke en 7-punkts svarskala: Meget mye forbedret, Mye forbedret, Minimalt forbedret, Ingen endring, Minimalt verre, Mye verre, og veldig mye verre. Etterforskeren tok kun hensyn til forsøkspersonens PWS-tilstand.
ved besøk 7 (uke 13)
Caregiver Global Impression of Change (GI-C) ved besøk 7 (uke 13)
Tidsramme: ved besøk 7 (uke 13)
Caregiver Global Impression of Change (GI-C) er et enkelt utsagn designet for å vurdere omsorgspersonens generelle oppfatning av endring i emnet i løpet av den kliniske studien. Pleieren ga et svar på "Vennligst velg svaret nedenfor som best beskriver den generelle endringen i personens PWS siden de begynte å ta studiemedisinen" ved å bruke en 7-punkts gradert svarskala: Veldig mye bedre, Moderat bedre, Litt bedre, Ingen endring, Litt verre, Moderat verre og Veldig mye verre.
ved besøk 7 (uke 13)
Endring i fettmasse (kg) fra baseline ved besøk 7 (uke 13)
Tidsramme: Grunnlinje til besøk 7 (uke 13)
Helkroppsskanninger ble utført. Rapporter inkluderte en oppdeling av følgende regioner: venstre arm, høyre arm, bagasjerom, venstre ben, høyre ben og hode. Hver region ble evaluert for kroppsfettmasse (g).
Grunnlinje til besøk 7 (uke 13)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Soleno Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Evelien Gevers, MD, PhD, Queen Mary University of London, Barts Health NHS Trust
  • Hovedetterforsker: Jennifer L. Miller, MD, University of Florida

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. mai 2018

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2020

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. februar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. februar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

22. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. august 2023

Sist bekreftet

1. juni 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • C601

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Prader-Willi syndrom

Kliniske studier på DCCR

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Spain

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere