En studie av diazoxidkolin hos patienter med Prader-Willis syndrom
25 augusti 2023 uppdaterad av: Soleno Therapeutics, Inc.
En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av diazoxidkolin tabletter med kontrollerad frisättning (DCCR) hos patienter med Prader-Willis syndrom
Syftet med denna studie är att utvärdera effekterna av DCCR (diazoxide choline controlled release tablets) hos barn och vuxna med Prader-Willis syndrom.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
127
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- University of California, Irvine
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94305
- Stanford University
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32608
- University of Florida Gainesville
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Emory Children's Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- Kansas University Medical Center
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
- National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Lansing, Michigan, Förenta staterna, 48912
- Sparrow Clinical Research Institute
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55102
- Children's Minnesota
-
-
New Jersey
-
Paterson, New Jersey, Förenta staterna, 07503
- St. Joseph's University Medical Center
-
-
New York
-
Mineola, New York, Förenta staterna, 11501
- NYU Winthrop Hospital
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
- Research Institute of Dallas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
- Birmingham Women's and Children's Hospital
-
Cambridge, Storbritannien, CB21 5ER
- Fulbourn Hospital
-
Liverpool, Storbritannien, L9 7AL
- Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
-
Liverpool, Storbritannien, L12 2AP
- Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannien, SW10 9NH
- Chelsea and Westminster Hospital
-
London, Storbritannien, E1 1BB
- Royal London Hospital
-
London, Storbritannien, W12 OHS
- Hammersmith Hospital
-
-
Scottland
-
Glasgow, Scottland, Storbritannien, G51 4TF
- The Queen Elizabeth University
-
-
Yorkshire
-
Hull, Yorkshire, Storbritannien, HU3 2JZ
- Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
4 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ge frivilligt, skriftligt informerat samtycke (patientens föräldrar/vårdnadshavare); ge frivilligt, skriftligt samtycke (patienter, vid behov)
- Genetiskt bekräftat Prader-Willis syndrom och hyperfag
- I en stabil vårdmiljö i minst 6 månader före besök 1
- Vårdgivaren måste ha tagit hand om patienten i minst 6 månader före besök 1
Exklusions kriterier:
- Har deltagit i en interventionell klinisk studie (d.v.s. prövningsläkemedel eller apparat, godkända läkemedel eller anordning som utvärderats för ogodkänd användning) inom de senaste 3 månaderna
- Positivt uringraviditetstest (på kvinnor i fertil ålder) eller kvinnor som är gravida eller ammar och/eller planerar att bli gravida eller amma under eller inom 30 dagar efter studiedeltagandet
- Alla andra kända sjukdomar och/eller tillstånd som skulle förhindra, enligt utredarens uppfattning, patienten från att genomföra alla studiebesök och bedömningar som krävs enligt protokollet
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: DCCR
75 - 450 mg DCCR
|
En gång dagligen oral administrering
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
75 - 450 mg placebo för DCCR
|
En gång dagligen oral administrering
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Hyperphagia Questionnaire (HQ-CT) Ändring från baslinjen vid besök 7 (vecka 13)
Tidsram: Baslinje till besök 7 (vecka 13)
|
Hyperfagi-relaterade beteenden utvärderades av det validerade hyperfagi-frågeformuläret för kliniska prövningar (HQ-CT), ett instrument utformat för att mäta symtom på matrelaterade problem och beteenden som fylldes i av vårdgivaren.
HQ-CT består av nio poster med svar som sträcker sig från 0-4 enheter vardera (möjligt totalpoängintervall: 0-36).
HQ-CT utvärderades vid screening, baslinje (besök 2) och ungefär var fjärde vecka efter dosering vid vecka 4, vecka 8 och vecka 13.
En minskning av poängen från baslinjen representerade en förbättring.
|
Baslinje till besök 7 (vecka 13)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) vid besök 7 (vecka 13)
Tidsram: vid besök 7 (vecka 13)
|
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) är ett enda uttalande utformat för att bedöma utredarens övergripande uppfattning om förändringar i försökspersonens tillstånd under den kliniska prövningens gång.
Utredaren gav ett svar på "Jämfört med försökspersonens tillstånd vid inskrivningen är försökspersonens tillstånd:" genom att betygsätta försökspersonens beteende med hjälp av en 7-gradig svarsskala: Mycket förbättrad, Mycket förbättrad, Minimalt förbättrad, Ingen förändring, Minimalt sämre, Mycket värre och mycket värre.
Utredaren tog endast hänsyn till försökspersonens PWS-tillstånd.
|
vid besök 7 (vecka 13)
|
|
Caregiver Global Impression of Change (GI-C) vid besök 7 (vecka 13)
Tidsram: vid besök 7 (vecka 13)
|
Caregiver Global Impression of Change (GI-C) är ett enda uttalande utformat för att bedöma vårdgivarens övergripande uppfattning om förändring i ämnet under den kliniska prövningens gång.
Vårdgivaren gav ett svar på "Välj svaret nedan som bäst beskriver den övergripande förändringen i personens PWS sedan de började ta studiemedicinen" med hjälp av en 7-gradig graderad svarsskala: Mycket mycket bättre, Måttligt bättre, Lite bättre, Ingen förändring, lite sämre, måttligt sämre och mycket sämre.
|
vid besök 7 (vecka 13)
|
|
Förändring i fettmassa (kg) från baslinjen vid besök 7 (vecka 13)
Tidsram: Baslinje till besök 7 (vecka 13)
|
Helkroppsskanningar gjordes.
Rapporterna inkluderade en uppdelning av följande regioner: vänster arm, höger arm, bål, vänster ben, höger ben och huvud.
Varje region utvärderades för kroppsfettmassa (g).
|
Baslinje till besök 7 (vecka 13)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Evelien Gevers, MD, PhD, Queen Mary University of London, Barts Health NHS Trust
- Huvudutredare: Jennifer L. Miller, MD, University of Florida
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
9 maj 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
1 maj 2020
Avslutad studie (Faktisk)
1 maj 2020
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
13 februari 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
19 februari 2018
Första postat (Faktisk)
22 februari 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
21 september 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
25 augusti 2023
Senast verifierad
1 juni 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neurologiska manifestationer
- Neurobehavioral manifestationer
- Sjukdom
- Medfödda abnormiteter
- Övernäring
- Näringsstörningar
- Övervikt
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Intellektuell funktionsnedsättning
- Avvikelser, flera
- Kromosomstörningar
- Fetma
- Syndrom
- Prader-Willis syndrom
Andra studie-ID-nummer
- C601
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .