Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Diatsoksidikoliinin tutkimus Prader-Willin oireyhtymää sairastavilla potilailla

perjantai 25. elokuuta 2023 päivittänyt: Soleno Therapeutics, Inc.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus diatsoksidikoliinikontrolloidusti vapautuvista tableteista (DCCR) potilailla, joilla on Prader-Willi-oireyhtymä

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida DCCR:n (diatsoksidikoliini kontrolloidusti vapauttavien tablettien) vaikutuksia lapsilla ja aikuisilla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

127

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW10 9NH
        • Chelsea and Westminster Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Yhdysvallat, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Yhdysvallat, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • Research Institute Of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Anna vapaaehtoinen, kirjallinen tietoinen suostumus (potilaan vanhemmat / lailliset huoltajat); antaa vapaaehtoinen kirjallinen suostumus (potilaat tapauksen mukaan)
  • Geneettisesti vahvistettu Prader-Willin oireyhtymä ja hyperfaginen
  • Vakaassa hoidossa vähintään 6 kuukautta ennen käyntiä 1
  • Omaishoitajan on täytynyt hoitaa potilasta vähintään 6 kuukautta ennen käyntiä 1

Poissulkemiskriteerit:

  • ovat osallistuneet kliiniseen interventiotutkimukseen (eli tutkimuslääke tai -laite, hyväksytty lääke tai laite, joka on arvioitu ei-hyväksyttävään käyttöön) kolmen edeltävän kuukauden aikana
  • Positiivinen virtsan raskaustesti (hedelmällisessä iässä olevilla naisilla) tai naisilla, jotka ovat raskaana tai imettävät ja/tai suunnittelevat raskautta tai imetystä tutkimukseen osallistumisen aikana tai 30 päivän sisällä sen jälkeen
  • Mikä tahansa muu tunnettu sairaus ja/tai tila, joka estäisi tutkijan näkemyksen mukaan potilasta suorittamasta kaikkia tutkimussuunnitelman edellyttämiä tutkimuskäyntejä ja arviointeja

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: DCCR
75 - 450 mg DCCR
Lääke: DCCR
Kerran päivässä suun kautta
Placebo Comparator: Plasebo
75-450 mg lumelääkettä DCCR:lle
Lääke: Placebo DCCR:lle
Kerran päivässä suun kautta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hyperfagia-kyselyn (HQ-CT) muutos lähtötilanteesta 7. käynnillä (viikko 13)
Aikaikkuna: Lähtötilanne vierailulle 7 (viikko 13)
Hyperfagiaan liittyvää käyttäytymistä arvioitiin validoidulla hyperfagiakyselylomakkeella kliinisiä tutkimuksia varten (HQ-CT), joka on väline, joka on suunniteltu mittaamaan ruokaan liittyvien huolenaiheiden ja käyttäytymisen oireita ja jonka hoitaja vastasi. HQ-CT koostuu yhdeksästä kohdasta, joista kukin vastaa 0-4 yksikköä (mahdollinen kokonaispistemäärä: 0-36). HQ-CT arvioitiin seulonnassa, lähtötilanteessa (käynti 2) ja noin 4 viikon välein annoksen jälkeen viikolla 4, viikolla 8 ja viikolla 13. Pisteiden lasku lähtötasosta edusti parannusta.
Lähtötilanne vierailulle 7 (viikko 13)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kliininen kokonaisvaikutelma paranemisesta (CGI-I) vierailulla 7 (viikko 13)
Aikaikkuna: vierailulla 7 (viikko 13)
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) on yksittäinen lausunto, joka on suunniteltu arvioimaan tutkijan yleistä käsitystä potilaan tilan muutoksesta kliinisen tutkimuksen aikana. Tutkija vastasi kysymykseen "Verrattuna koehenkilön tilaan ilmoittautumishetkellä, potilaan tila on:" arvioimalla koehenkilön käyttäytymistä 7-pisteen vastausasteikolla: Erittäin paljon parantunut, paljon parantunut, parantunut vähän, ei muutosta, vähintään huonompi, Paljon pahempaa ja paljon pahempaa. Tutkija otti huomioon vain kohteen PWS-tilan.
vierailulla 7 (viikko 13)
Omaishoitajan globaali muutosvaikutelma (GI-C) vierailulla 7 (viikko 13)
Aikaikkuna: vierailulla 7 (viikko 13)
Caregiver Global Impression of Change (GI-C) on yksittäinen lausunto, joka on suunniteltu arvioimaan hoitajan yleistä käsitystä muutoksesta koehenkilössä kliinisen tutkimuksen aikana. Omaishoitaja vastasi "Valitse alta vastaus, joka kuvaa parhaiten henkilön PWS:n yleistä muutosta tutkimuslääkkeen käytön aloittamisen jälkeen" käyttäen 7-pisteistä asteittaista vasteasteikkoa: Erittäin paljon parempi, Kohtalaisen parempi, Hieman parempi, Ei muutosta, hieman huonompi, kohtalaisen huonompi ja erittäin paljon huonompi.
vierailulla 7 (viikko 13)
Muutos rasvamassassa (kg) lähtötasosta käynnillä 7 (viikko 13)
Aikaikkuna: Lähtötilanne vierailulle 7 (viikko 13)
Koko kehon skannaukset tehtiin. Raportit sisälsivät erittelyn seuraavista alueista: vasen käsi, oikea käsi, vartalo, vasen jalka, oikea jalka ja pää. Jokaiselta alueelta arvioitiin kehon rasvamassa (g).
Lähtötilanne vierailulle 7 (viikko 13)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Soleno Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Evelien Gevers, MD, PhD, Queen Mary University of London, Barts Health NHS Trust
  • Päätutkija: Jennifer L. Miller, MD, University of Florida

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 9. toukokuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. toukokuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. toukokuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 13. helmikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 19. helmikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 22. helmikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 21. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 25. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • C601

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Prader-Willin oireyhtymä

Kliiniset tutkimukset DCCR

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Oman

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa