Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie diazoksydu choliny u pacjentów z zespołem Pradera-Williego

25 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Soleno Therapeutics, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie tabletek o kontrolowanym uwalnianiu diazoksydu choliny (DCCR) u pacjentów z zespołem Pradera-Williego

Celem tego badania jest ocena wpływu DCCR (tabletki o kontrolowanym uwalnianiu choliny diazoksydu) u dzieci i dorosłych z zespołem Pradera-Williego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

127

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Research Institute of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW10 9NH
        • Chelsea and Westminster Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wyrażenie dobrowolnej, pisemnej świadomej zgody (rodzice/opiekunowie prawni pacjenta); zapewnić dobrowolną, pisemną zgodę (pacjenci, w stosownych przypadkach)
  • Genetycznie potwierdzony zespół Pradera-Williego i hiperfagiczny
  • W stabilnej placówce opieki przez co najmniej 6 miesięcy przed Wizytą 1
  • Opiekun musi opiekować się pacjentem przez co najmniej 6 miesięcy przed Wizytą 1

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestniczyć w interwencyjnym badaniu klinicznym (tj. badanym leku lub urządzeniu, zatwierdzonym leku lub urządzeniu ocenianym pod kątem niezatwierdzonego użytku) w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Pozytywny wynik testu ciążowego z moczu (u kobiet w wieku rozrodczym) lub kobiet w ciąży lub karmiących piersią i/lub planujących zajście w ciążę lub karmienie piersią w trakcie lub w ciągu 30 dni po wzięciu udziału w badaniu
  • Jakakolwiek inna znana choroba i/lub stan, który zdaniem badacza uniemożliwiłby pacjentowi ukończenie wszystkich wizyt badawczych i ocen wymaganych protokołem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: DCCR
75 - 450 mg DCCR
Lek: DCCR
Podawanie doustne raz dziennie
Komparator placebo: Placebo
75 - 450 mg placebo dla DCCR
Lek: Placebo dla DCCR
Podawanie doustne raz dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w kwestionariuszu hiperfagii (HQ-CT) w stosunku do wartości wyjściowych podczas wizyty 7 (tydzień 13)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do wizyty 7 (tydzień 13)
Zachowania związane z hiperfagią oceniano za pomocą zatwierdzonego kwestionariusza hiperfagii do badań klinicznych (HQ-CT), instrumentu zaprojektowanego do pomiaru objawów zainteresowań i zachowań związanych z jedzeniem, wypełnianego przez opiekuna. HQ-CT składa się z dziewięciu pozycji, z których każda zawiera się w zakresie odpowiedzi 0-4 jednostek (możliwy zakres punktów całkowitych: 0-36). HQ-CT oceniano podczas badania przesiewowego, na poziomie wyjściowym (wizyta 2) i mniej więcej co 4 tygodnie po podaniu dawki w tygodniu 4, 8 i 13 tygodniu. Spadek wyniku w stosunku do wartości wyjściowych oznaczał poprawę.
Wartość wyjściowa do wizyty 7 (tydzień 13)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólne kliniczne wrażenie poprawy (CGI-I) podczas wizyty 7 (tydzień 13)
Ramy czasowe: podczas wizyty 7 (tydzień 13)
Kliniczne ogólne wrażenie poprawy (CGI-I) to pojedyncze stwierdzenie mające na celu ocenę ogólnego postrzegania przez badacza zmian w stanie pacjenta w trakcie badania klinicznego. Badacz udzielił odpowiedzi na pytanie: „W porównaniu ze stanem uczestnika w chwili włączenia, stan uczestnika jest następujący:” oceniając zachowanie uczestnika przy użyciu 7-punktowej skali odpowiedzi: bardzo duża poprawa, znaczna poprawa, minimalna poprawa, brak zmian, minimalnie gorsze, Znacznie gorzej i bardzo dużo gorzej. Badający wziął pod uwagę jedynie stan PWS obiektu.
podczas wizyty 7 (tydzień 13)
Ogólne wrażenie zmiany opiekuna (GI-C) podczas wizyty 7 (tydzień 13)
Ramy czasowe: podczas wizyty 7 (tydzień 13)
Globalne wrażenie zmiany opiekuna (GI-C) to pojedyncze stwierdzenie mające na celu ocenę ogólnego postrzegania przez opiekuna zmian u pacjenta w trakcie badania klinicznego. Opiekun udzielił odpowiedzi na pytanie „Proszę wybrać poniżej odpowiedź, która najlepiej opisuje ogólną zmianę w PWS danej osoby od czasu rozpoczęcia przyjmowania badanego leku”, stosując 7-punktową stopniowaną skalę odpowiedzi: bardzo dużo lepiej, umiarkowanie lepiej, trochę lepiej, Bez zmian, Trochę gorzej, Umiarkowanie gorzej i Bardzo dużo gorzej.
podczas wizyty 7 (tydzień 13)
Zmiana masy tłuszczowej (kg) w porównaniu z wartością wyjściową podczas wizyty 7 (tydzień 13)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do wizyty 7 (tydzień 13)
Wykonano skany całego ciała. Raporty obejmowały podział na następujące regiony: lewe ramię, prawe ramię, tułów, lewa noga, prawa noga i głowa. Każdy region oceniano pod kątem masy tkanki tłuszczowej (g).
Wartość wyjściowa do wizyty 7 (tydzień 13)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Soleno Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Evelien Gevers, MD, PhD, Queen Mary University of London, Barts Health NHS Trust
  • Główny śledczy: Jennifer L. Miller, MD, University of Florida

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 maja 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 lutego 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 lutego 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 lutego 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C601

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Pradera-Williego

Badania kliniczne na DCCR

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Congo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj