Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af diazoxidcholin hos patienter med Prader-Willi syndrom

25. august 2023 opdateret af: Soleno Therapeutics, Inc.

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af diazoxidcholin-tablet med kontrolleret frigivelse (DCCR) hos patienter med Prader-Willi syndrom

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere virkningerne af DCCR (diazoxid cholin controlled release tablets) hos børn og voksne med Prader-Willi syndrom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

127

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, SW10 9NH
        • Chelsea and Westminster Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Det Forenede Kongerige, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Forenede Stater, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Research Institute of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Giv frivilligt, skriftligt informeret samtykke (patientens forældre/værge); give frivillige, skriftlige samtykke (patienter, efter behov)
  • Genetisk bekræftet Prader-Willi syndrom og hyperfag
  • I et stabilt plejemiljø i mindst 6 måneder før besøg 1
  • Pårørende skal have passet patienten i mindst 6 måneder før besøg 1

Ekskluderingskriterier:

  • Har deltaget i en interventionel klinisk undersøgelse (dvs. forsøgslægemiddel eller udstyr, godkendt lægemiddel eller udstyr vurderet til ikke-godkendt brug) inden for de foregående 3 måneder
  • Positiv uringraviditetstest (hos kvinder i den fødedygtige alder) eller kvinder, der er gravide eller ammer og/eller planlægger at blive gravide eller amme under eller inden for 30 dage efter deltagelse i undersøgelsen
  • Enhver anden kendt sygdom og/eller tilstand, som efter investigatorens mening ville forhindre patienten i at gennemføre alle undersøgelsesbesøg og vurderinger, der kræves i henhold til protokollen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: DCCR
75 - 450 mg DCCR
Medicin: DCCR
En gang daglig oral administration
Placebo komparator: Placebo
75 - 450 mg placebo til DCCR
Medicin: Placebo for DCCR
En gang daglig oral administration

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyperphagia Questionnaire (HQ-CT) Ændring fra baseline ved besøg 7 (uge 13)
Tidsramme: Baseline for besøg 7 (uge 13)
Hyperfagi-relateret adfærd blev vurderet af det validerede hyperfagi-spørgeskema til kliniske forsøg (HQ-CT), et instrument designet til at måle symptomer på fødevarerelaterede bekymringer og adfærd, som blev udfyldt af omsorgspersonen. HQ-CT består af ni elementer med svar, der spænder fra 0-4 enheder hver (mulig total scoreinterval: 0-36). HQ-CT blev vurderet ved screening, baseline (besøg 2) og cirka hver 4. uge efter dosis i uge 4, uge ​​8 og uge 13. Et fald i score fra baseline repræsenterede forbedring.
Baseline for besøg 7 (uge 13)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) ved besøg 7 (uge 13)
Tidsramme: ved besøg 7 (uge 13)
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) er et enkelt udsagn designet til at vurdere investigatorens overordnede opfattelse af ændringer i forsøgspersonens tilstand i løbet af det kliniske forsøg. Efterforskeren gav et svar på "Sammenlignet med forsøgspersonens tilstand ved indskrivningen er forsøgspersonens tilstand:" ved at vurdere forsøgspersonens adfærd ved hjælp af en 7-punkts svarskala: Meget forbedret, Meget forbedret, Minimalt forbedret, Ingen ændring, Minimalt værre, Meget værre og meget værre. Efterforskeren tog kun hensyn til forsøgspersonens PWS-tilstand.
ved besøg 7 (uge 13)
Caregiver Global Impression of Change (GI-C) ved besøg 7 (uge 13)
Tidsramme: ved besøg 7 (uge 13)
Caregiver Global Impression of Change (GI-C) er et enkelt udsagn designet til at vurdere omsorgspersonens overordnede opfattelse af forandringer i emnet i løbet af det kliniske forsøg. Plejeren gav et svar på "Vælg venligst det svar nedenfor, der bedst beskriver den overordnede ændring i personens PWS siden de begyndte at tage undersøgelsesmedicinen" ved hjælp af en 7-punkts graderet responsskala: Meget bedre, Moderat bedre, Lidt bedre, Ingen forandring, Lidt værre, Moderat værre og Meget meget værre.
ved besøg 7 (uge 13)
Ændring i fedtmasse (kg) fra baseline ved besøg 7 (uge 13)
Tidsramme: Baseline for besøg 7 (uge 13)
Helkropsscanninger blev udført. Rapporter omfattede en opdeling af følgende regioner: venstre arm, højre arm, krop, venstre ben, højre ben og hoved. Hver region blev evalueret for kropsfedtmasse (g).
Baseline for besøg 7 (uge 13)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Soleno Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Evelien Gevers, MD, PhD, Queen Mary University of London, Barts Health NHS Trust
  • Ledende efterforsker: Jennifer L. Miller, MD, University of Florida

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. maj 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2020

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. februar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. februar 2018

Først opslået (Faktiske)

22. februar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. august 2023

Sidst verificeret

1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • C601

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Prader-Willi syndrom

Kliniske forsøg med DCCR

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Luxembourg

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner