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Prader-Willi 증후군 환자의 Diazoxide Choline에 대한 연구

2023년 8월 25일 업데이트: Soleno Therapeutics, Inc.

Prader-Willi Syndrome 환자의 Diazoxide Choline Controlled-Release Tablet(DCCR)에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구

이 연구의 목적은 Prader-Willi 증후군이 있는 소아 및 성인에서 DCCR(디아족사이드 콜린 제어 방출 정제)의 효과를 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

127

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Orange, California, 미국, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, 미국, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, 미국, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, 미국, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, 미국, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, 미국, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, 미국, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75231
        • Research Institute of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • 영국
      • Birmingham, 영국, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, 영국, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, 영국, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • Liverpool, 영국, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, 영국, SW10 9NH
        • Chelsea and Westminster Hospital
      • London, 영국, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, 영국, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, 영국, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, 영국, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 자발적인 서면 동의서를 제공합니다(환자의 부모/법적 보호자). 자발적인 서면 동의서를 제공합니다(적절한 경우 환자).
  • 유전적으로 확인된 Prader-Willi 증후군과 과식증
  • 방문 1 이전 최소 6개월 동안 안정적인 치료 환경에서
  • 간병인은 방문 1 이전 최소 6개월 동안 환자를 돌보고 있어야 합니다.

제외 기준:

  • 이전 3개월 이내에 중재적 임상 연구(즉, 조사 약물 또는 장치, 승인된 약물 또는 승인되지 않은 사용에 대해 평가된 장치)에 참여했습니다.
  • 양성 소변 임신 테스트(가임 여성) 또는 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성 및/또는 연구 참여 중 또는 연구 참여 후 30일 이내에 임신 또는 모유 수유를 계획 중인 여성
  • 조사자의 의견으로 환자가 프로토콜에서 요구하는 모든 연구 방문 및 평가를 완료하지 못하게 하는 다른 알려진 질병 및/또는 상태

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: DCCR
75~450mg DCCR
의약품: DCCR
1일 1회 경구 투여
위약 비교기: 위약
DCCR에 대한 75 - 450mg 위약
의약품: DCCR에 대한 위약
1일 1회 경구 투여

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
7차 방문(13주차)에서 과식증 설문지(HQ-CT) 기준선과의 변화
기간: 7차 방문 기준선(13주차)
과다증 관련 행동은 간병인이 완료한 음식 관련 선입견 및 행동의 증상을 측정하도록 설계된 도구인 임상 시험용 검증된 과다증 설문지(HQ-CT)에 의해 평가되었습니다. HQ-CT는 각각 0~4단위(가능한 총점 범위: 0~36) 범위의 응답을 갖는 9개 항목으로 구성됩니다. HQ-CT는 선별검사, 기준선(2차 방문) 및 투여 후 약 4주마다 4주차, 8주차 및 13주차에 평가되었습니다. 기준선에서 점수가 감소하면 개선이 나타납니다.
7차 방문 기준선(13주차)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
7차 방문(13주차)에서의 개선에 대한 임상적 전반적 인상(CGI-I)
기간: 방문 7(13주)
CGI-I(Clinical Global Impression of Improvement)는 임상 시험 과정 전반에 걸쳐 피험자의 상태 변화에 대한 연구자의 전반적인 인식을 평가하기 위해 고안된 단일 진술입니다. 조사자는 7점 응답 척도를 사용하여 피험자의 행동을 평가하여 "등록 당시 피험자의 상태와 비교하여 피험자의 상태는 다음과 같습니다."에 대한 응답을 제공했습니다: 매우 많이 개선됨, 많이 개선됨, 최소한으로 개선됨, 변화 없음, 최소한으로 악화됨, 훨씬 더 나쁘고, 훨씬 더 나쁩니다. 조사자는 피험자의 PWS 상태만 고려했습니다.
방문 7(13주)
7차 방문(13주차)에서 간병인의 전반적인 변화 인상(GI-C)
기간: 방문 7(13주)
간병인의 전반적인 변화 인상(GI-C)은 임상 시험 과정 전반에 걸쳐 피험자의 변화에 ​​대한 간병인의 전반적인 인식을 평가하기 위해 고안된 단일 설명입니다. 간병인은 7점 등급 응답 척도를 사용하여 "연구 약물 복용을 시작한 이후 개인의 PWS의 전반적인 변화를 가장 잘 설명하는 응답을 아래에서 선택하십시오"에 대한 응답을 제공했습니다: 매우 좋아짐, 보통 좋아짐, 조금 좋아짐, 변화 없음, 조금 더 나쁨, 약간 더 나쁨, 매우 더 나쁨.
방문 7(13주)
방문 7(13주차) 시 기준선 대비 지방량(kg) 변화
기간: 7차 방문 기준선(13주차)
전신 스캔이 수행되었습니다. 보고서에는 왼쪽 팔, 오른쪽 팔, 몸통, 왼쪽 다리, 오른쪽 다리 및 머리 영역에 대한 분석이 포함되었습니다. 각 부위의 체지방량(g)을 평가하였습니다.
7차 방문 기준선(13주차)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Soleno Therapeutics, Inc.

수사관

  • 수석 연구원: Evelien Gevers, MD, PhD, Queen Mary University of London, Barts Health NHS Trust
  • 수석 연구원: Jennifer L. Miller, MD, University of Florida

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 5월 9일

기본 완료 (실제)

2020년 5월 1일

연구 완료 (실제)

2020년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 2월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 2월 19일

처음 게시됨 (실제)

2018년 2월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 9월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 8월 25일

마지막으로 확인됨

2023년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • C601

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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