A diazoxid-kolin vizsgálata Prader-Willi szindrómában szenvedő betegeknél
2023. augusztus 25. frissítette: Soleno Therapeutics, Inc.
Randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a Diazoxid-kolin kontrollált hatóanyag-leadású tablettájáról (DCCR) Prader-Willi-szindrómás betegeknél
Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje a DCCR (diazoxid-kolin kontrollált felszabadulású tabletták) hatását Prader-Willi szindrómában szenvedő gyermekeknél és felnőtteknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
127
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság, B4 6NH
- Birmingham Women's and Children's Hospital
-
Cambridge, Egyesült Királyság, CB21 5ER
- Fulbourn Hospital
-
Liverpool, Egyesült Királyság, L9 7AL
- Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
-
Liverpool, Egyesült Királyság, L12 2AP
- Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Egyesült Királyság, SW10 9NH
- Chelsea and Westminster Hospital
-
London, Egyesült Királyság, E1 1BB
- Royal London Hospital
-
London, Egyesült Királyság, W12 OHS
- Hammersmith Hospital
-
-
Scottland
-
Glasgow, Scottland, Egyesült Királyság, G51 4TF
- The Queen Elizabeth University
-
-
Yorkshire
-
Hull, Yorkshire, Egyesült Királyság, HU3 2JZ
- Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- University of California, Irvine
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94305
- Stanford University
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32608
- University of Florida Gainesville
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Emory Children's Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- Kansas University Medical Center
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
- National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Lansing, Michigan, Egyesült Államok, 48912
- Sparrow Clinical Research Institute
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55102
- Children's Minnesota
-
-
New Jersey
-
Paterson, New Jersey, Egyesült Államok, 07503
- St. Joseph's University Medical Center
-
-
New York
-
Mineola, New York, Egyesült Államok, 11501
- NYU Winthrop Hospital
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
- Research Institute Of Dallas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
4 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Önkéntes, írásos tájékoztatáson alapuló beleegyezés megadása (a beteg szülője/törvényes gyámja); önkéntes, írásbeli hozzájárulást adni (a betegeknek adott esetben)
- Genetikailag megerősített Prader-Willi szindróma és hiperfágiás
- Stabil gondozási környezetben legalább 6 hónapig az 1. látogatás előtt
- A gondozónak az 1. vizit előtt legalább 6 hónapig gondoskodnia kell a betegről
Kizárási kritériumok:
- Részt vett egy intervenciós klinikai vizsgálatban (azaz vizsgálati gyógyszer vagy eszköz, jóváhagyott gyógyszer vagy eszköz, amelyet nem jóváhagyott felhasználásra értékeltek) a megelőző 3 hónapon belül
- Pozitív vizelet terhességi teszt (fogamzóképes nőknél) vagy olyan nőknél, akik terhesek vagy szoptatnak, és/vagy terhességet terveznek vagy szoptatnak a vizsgálatban való részvétel alatt vagy az azt követő 30 napon belül
- Bármilyen egyéb ismert betegség és/vagy állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint megakadályozná a beteget abban, hogy a vizsgálati tervben előírt összes vizsgálati látogatást és értékelést elvégezze.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: DCCR
75-450 mg DCCR
|
Napi egyszeri orális adagolás
|
|
Placebo Comparator: Placebo
75-450 mg placebo a DCCR-hez
|
Napi egyszeri orális adagolás
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A hiperfágia kérdőív (HQ-CT) változása a kiindulási állapothoz képest a 7. látogatáskor (13. hét)
Időkeret: Kiindulási helyzet a 7. látogatáshoz (13. hét)
|
A hiperfágiával összefüggő viselkedéseket a klinikai vizsgálatokhoz készült, validált hyperphagia kérdőív (HQ-CT) segítségével értékelték, egy olyan eszközzel, amelyet az étellel kapcsolatos elfoglaltságok és viselkedések tüneteinek mérésére terveztek, és amelyet a gondozó töltött ki.
A HQ-CT kilenc tételből áll, amelyek válaszai egyenként 0-4 egységig terjednek (lehetséges összpontszám: 0-36).
A HQ-CT-t a kiindulási szűréskor (2. vizit) és körülbelül 4 hetente az adagolást követően a 4., a 8. és a 13. héten értékelték.
A pontszám csökkenése az alapvonalhoz képest javulást jelentett.
|
Kiindulási helyzet a 7. látogatáshoz (13. hét)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A javulás klinikai globális benyomása (CGI-I) a 7. látogatáson (13. hét)
Időkeret: a 7. látogatásnál (13. hét)
|
A javulás klinikai globális benyomása (CGI-I) egyetlen nyilatkozat, amelynek célja annak felmérése, hogy a vizsgáló hogyan észleli az alany állapotának változását a klinikai vizsgálat során.
A vizsgáló a „Az alany beiratkozási állapotához képest az alany állapota a következő” kérdésre adott választ, az alany viselkedését egy 7 pontos válaszskálán értékelve: Nagyon sokat javult, sokat javult, minimálisan javult, nincs változás, minimálisan rosszabb, Sokkal rosszabb, és sokkal rosszabb.
A nyomozó csak az alany PWS állapotát vette figyelembe.
|
a 7. látogatásnál (13. hét)
|
|
Gondozó globális benyomása a változásról (GI-C) a 7. látogatáson (13. hét)
Időkeret: a 7. látogatásnál (13. hét)
|
A Caregiver Global Impression of Change (GI-C) egyetlen nyilatkozat, amelynek célja annak felmérése, hogy a gondozó hogyan érzékeli az alany változását a klinikai vizsgálat során.
A gondozó egy 7 fokozatú fokozatos válaszskálán válaszolt a következő kérdésre: "Kérjük, válassza ki az alábbi választ, amely a legjobban leírja a személy PWS-ében bekövetkezett általános változást a vizsgálati gyógyszer szedésének megkezdése óta." Nincs változás, egy kicsit rosszabb, közepesen rosszabb és nagyon sokkal rosszabb.
|
a 7. látogatásnál (13. hét)
|
|
A zsírtömeg változása (kg) az alapértékhez képest a 7. látogatáskor (13. hét)
Időkeret: Kiindulási helyzet a 7. látogatáshoz (13. hét)
|
Teljes testvizsgálatot végeztek.
A jelentések a következő régiók bontását tartalmazták: bal kar, jobb kar, törzs, bal láb, jobb láb és fej.
Minden régióban értékeltük a testzsír tömegét (g).
|
Kiindulási helyzet a 7. látogatáshoz (13. hét)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Evelien Gevers, MD, PhD, Queen Mary University of London, Barts Health NHS Trust
- Kutatásvezető: Jennifer L. Miller, MD, University of Florida
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. május 9.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2020. május 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2020. május 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. február 13.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. február 19.
Első közzététel (Tényleges)
2018. február 22.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. szeptember 21.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. augusztus 25.
Utolsó ellenőrzés
2023. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Idegrendszeri betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Neuroviselkedési megnyilvánulások
- Betegség
- Veleszületett rendellenességek
- Túltáplálás
- Táplálkozási zavarok
- Túlsúly
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Értelmi fogyatékosság
- Rendellenességek, többszörös
- Kromoszóma rendellenességek
- Elhízottság
- Szindróma
- Prader-Willi szindróma
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- C601
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .