Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie diazoxid cholinu u pacientů se syndromem Prader-Willi

25. srpna 2023 aktualizováno: Soleno Therapeutics, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie diazoxidcholinových tablet s řízeným uvolňováním (DCCR) u pacientů se syndromem Prader-Willi

Účelem této studie je zhodnotit účinky DCCR (tablety s řízeným uvolňováním diazoxidu cholinu) u dětí a dospělých s Prader-Williho syndromem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

127

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Spojené království, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Spojené království, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Spojené království, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, SW10 9NH
        • Chelsea and Westminster Hospital
      • London, Spojené království, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Spojené království, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Spojené království, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Spojené království, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Spojené státy, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Spojené státy, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Spojené státy, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Research Institute of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Poskytněte dobrovolný písemný informovaný souhlas (rodiče / zákonní zástupci pacienta); poskytnout dobrovolný písemný souhlas (pacienti, podle potřeby)
  • Geneticky potvrzený Prader-Willi syndrom a hyperfágie
  • Ve stabilní péči po dobu nejméně 6 měsíců před návštěvou 1
  • Pečovatel se o pacienta musí starat alespoň 6 měsíců před návštěvou 1

Kritéria vyloučení:

  • Účastnili se intervenční klinické studie (tj. zkoumaný lék nebo zařízení, schválené léky nebo zařízení hodnocené z hlediska neschváleného použití) během předchozích 3 měsíců
  • Pozitivní těhotenský test z moči (u žen ve fertilním věku) nebo žen, které jsou těhotné nebo kojící a/nebo plánují otěhotnět nebo kojit během nebo do 30 dnů po účasti ve studii
  • Jakékoli jiné známé onemocnění a/nebo stav, který by podle názoru zkoušejícího zabránil pacientovi dokončit všechny studijní návštěvy a hodnocení vyžadovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: DCCR
75 - 450 mg DCCR
Lék: DCCR
Perorální podání jednou denně
Komparátor placeba: Placebo
75 - 450 mg placeba pro DCCR
Lék: Placebo pro DCCR
Perorální podání jednou denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna dotazníku o hyperfágii (HQ-CT) od výchozího stavu při návštěvě 7 (13. týden)
Časové okno: Výchozí návštěva 7 (týden 13)
Chování související s hyperfagií bylo hodnoceno validovaným dotazníkem o hyperfagii pro klinické studie (HQ-CT), nástrojem určeným k měření symptomů zaujetí a chování souvisejícího s jídlem, které vyplnil pečovatel. HQ-CT se skládá z devíti položek s odpověďmi v rozmezí 0–4 jednotek (možné celkové rozmezí skóre: 0–36). HQ-CT bylo hodnoceno při screeningu, základní linii (návštěva 2) a přibližně každé 4 týdny po dávce v týdnu 4, týdnu 8 a týdnu 13. Pokles skóre oproti výchozí hodnotě představoval zlepšení.
Výchozí návštěva 7 (týden 13)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Globální klinický dojem zlepšení (CGI-I) při návštěvě 7 (13. týden)
Časové okno: při návštěvě 7 (13. týden)
Globální klinický dojem zlepšení (CGI-I) je jediné prohlášení navržené k posouzení celkového vnímání změny stavu subjektu v průběhu klinické studie zkoušejícím. Vyšetřovatel poskytl odpověď na „Ve srovnání se stavem subjektu při zápisu je stav subjektu:“ hodnocením chování subjektu pomocí 7bodové škály odpovědí: Velmi se zlepšilo, Hodně se zlepšilo, Minimálně se zlepšilo, Žádná změna, Minimálně horší, Mnohem horší a mnohem horší. Zkoušející vzal v úvahu pouze stav PWS subjektu.
při návštěvě 7 (13. týden)
Globální dojem změny pečovatele (GI-C) při návštěvě 7 (13. týden)
Časové okno: při návštěvě 7 (13. týden)
Globální dojem změny pečovatele (GI-C) je jediné prohlášení určené k posouzení celkového vnímání změny pečovatelem u subjektu v průběhu klinické studie. Ošetřovatel odpověděl na „níže vyberte odpověď, která nejlépe popisuje celkovou změnu PWS dané osoby od doby, kdy začal užívat zkoumaný lék“ pomocí 7bodové odstupňované škály odpovědí: Velmi mnohem lepší, Středně lepší, Trochu lepší, Žádná změna, Trochu horší, Středně horší a Velmi mnohem horší.
při návštěvě 7 (13. týden)
Změna hmotnosti tuku (kg) od výchozí hodnoty při návštěvě 7 (týden 13)
Časové okno: Výchozí návštěva 7 (týden 13)
Byly provedeny skeny celého těla. Zprávy obsahovaly rozpis následujících oblastí: levá paže, pravá paže, trup, levá noha, pravá noha a hlava. Každá oblast byla hodnocena na hmotnost tělesného tuku (g).
Výchozí návštěva 7 (týden 13)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Soleno Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Evelien Gevers, MD, PhD, Queen Mary University of London, Barts Health NHS Trust
  • Vrchní vyšetřovatel: Jennifer L. Miller, MD, University of Florida

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. května 2018

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2020

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. února 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. února 2018

První zveřejněno (Aktuální)

22. února 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • C601

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Prader-Willi syndrom

Klinické studie na DCCR

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Brazil

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit