Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование диазоксидхолина у пациентов с синдромом Прадера-Вилли

25 августа 2023 г. обновлено: Soleno Therapeutics, Inc.

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование таблеток диазоксида холина с контролируемым высвобождением (DCCR) у пациентов с синдромом Прадера-Вилли

Целью данного исследования является оценка эффектов DCCR (таблетки с контролируемым высвобождением диазоксида холина) у детей и взрослых с синдромом Прадера-Вилли.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

127

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Cambridge, Соединенное Королевство, CB21 5ER
        • Fulbourn Hospital
      • Liverpool, Соединенное Королевство, L9 7AL
        • Aintree University Hospital NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Соединенное Королевство, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство, SW10 9NH
        • Chelsea and Westminster Hospital
      • London, Соединенное Королевство, E1 1BB
        • Royal London Hospital
      • London, Соединенное Королевство, W12 OHS
        • Hammersmith Hospital
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Соединенное Королевство, G51 4TF
        • The Queen Elizabeth University
    • Yorkshire
      • Hull, Yorkshire, Соединенное Королевство, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Stanford University
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
        • University of Florida Gainesville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
        • National Institutes of Health Hatfield Clinical Research Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Соединенные Штаты, 48912
        • Sparrow Clinical Research Institute
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55102
        • Children's Minnesota
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Соединенные Штаты, 07503
        • St. Joseph's University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Соединенные Штаты, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • Research Institute Of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

4 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Предоставить добровольное письменное информированное согласие (родитель(и) / законный(ые) опекун(ы) пациента); предоставить добровольное письменное согласие (пациенты, в зависимости от ситуации)
  • Генетически подтвержденный синдром Прадера-Вилли и гиперфагия
  • Стабильный уход в течение как минимум 6 месяцев до визита 1
  • Лицо, осуществляющее уход, должно ухаживать за пациентом не менее 6 месяцев до визита 1.

Критерий исключения:

  • Принимали участие в интервенционном клиническом исследовании (т. е. исследуемого препарата или устройства, одобренных препаратов или устройств, оцененных для несанкционированного использования) в течение предшествующих 3 месяцев.
  • Положительный тест мочи на беременность (у женщин детородного возраста) или у женщин, которые беременны или кормят грудью и/или планируют забеременеть или кормить грудью во время или в течение 30 дней после участия в исследовании.
  • Любое другое известное заболевание и/или состояние, которое, по мнению исследователя, помешало бы пациенту пройти все визиты в рамках исследования и оценки, требуемые протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: DCCR
75 - 450 мг DCCR
Лекарство: DCCR
Один раз в день пероральное введение
Плацебо Компаратор: Плацебо
75–450 мг плацебо для DCCR
Лекарство: Плацебо для DCCR
Один раз в день пероральное введение

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение анкеты по гиперфагии (HQ-CT) по сравнению с исходным уровнем на 7-м визите (13-я неделя)
Временное ограничение: Базовый уровень для визита 7 (13-я неделя)
Поведение, связанное с гиперфагией, оценивалось с помощью утвержденного опросника по гиперфагии для клинических испытаний (HQ-CT), инструмента, предназначенного для измерения симптомов озабоченности и поведения, связанных с едой, который заполнялся лицом, осуществляющим уход. HQ-CT состоит из девяти вопросов с ответами от 0 до 4 единиц каждый (возможный диапазон общего балла: 0–36). HQ-CT оценивали при скрининге, на исходном уровне (посещение 2) и примерно каждые 4 недели после введения дозы на 4-й, 8-й и 13-й неделе. Уменьшение балла по сравнению с исходным уровнем означало улучшение.
Базовый уровень для визита 7 (13-я неделя)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Клиническое общее впечатление об улучшении (CGI-I) на 7-м визите (13-я неделя)
Временное ограничение: при посещении 7 (неделя 13)
Клиническое общее впечатление об улучшении (CGI-I) представляет собой единое утверждение, предназначенное для оценки общего восприятия исследователем изменений в состоянии субъекта в ходе клинического исследования. Исследователь предоставил ответ на вопрос «По сравнению с состоянием субъекта при зачислении, состояние субъекта:», оценив поведение субъекта по 7-балльной шкале ответов: очень сильно улучшилось, значительно улучшилось, минимально улучшилось, без изменений, минимально хуже, Гораздо хуже и Очень намного хуже. Следователь принял во внимание только состояние PWS субъекта.
при посещении 7 (неделя 13)
Общее впечатление об изменениях (GI-C) лица, осуществляющего уход, на 7-м визите (13-я неделя)
Временное ограничение: при посещении 7 (неделя 13)
Глобальное впечатление об изменении лица, осуществляющего уход (GI-C), представляет собой отдельное утверждение, предназначенное для оценки общего восприятия лицом, осуществляющим уход, изменений в субъекте в ходе клинического исследования. Лицо, осуществляющее уход, дал ответ на вопрос «Пожалуйста, выберите ответ ниже, который лучше всего описывает общее изменение СПВ человека с тех пор, как он начал принимать исследуемый препарат», используя 7-балльную шкалу ответов: очень лучше, умеренно лучше, немного лучше, Без изменений, Немного хуже, Умеренно хуже и Очень сильно хуже.
при посещении 7 (неделя 13)
Изменение жировой массы (кг) по сравнению с исходным уровнем на 7-м визите (13-я неделя)
Временное ограничение: Базовый уровень для визита 7 (13-я неделя)
Было проведено сканирование всего тела. Отчеты включали разбивку по следующим областям: левая рука, правая рука, туловище, левая нога, правая нога и голова. В каждой области оценивали массу жира в организме (г).
Базовый уровень для визита 7 (13-я неделя)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Soleno Therapeutics, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Evelien Gevers, MD, PhD, Queen Mary University of London, Barts Health NHS Trust
  • Главный следователь: Jennifer L. Miller, MD, University of Florida

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 мая 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 мая 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 мая 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 февраля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 февраля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 февраля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 сентября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 августа 2023 г.

Последняя проверка

1 июня 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • C601

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром Прадера-Вилли

Клинические исследования DCCR

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Italy

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться