iCare 2：骨髓增生异常综合征患者的个性化基因组突变治疗
2019年6月7日 更新者：University of Florida
这项开放标签、随机、平行组 II 期研究将调查计算生物学知情治疗与标准护理治疗对复发或难治性骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者的疗效。
研究概览
详细说明
据推测，由计算生物学模拟技术提供的个性化治疗将改善复发或难治性 MDS 患者的治疗结果。
研究类型
介入性
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32608
- University of Florida
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 99年 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 提供书面知情同意书
- 必须年满 18 岁
- 根据世界卫生组织 (WHO) 2008 年的定义，诊断为 MDS，在自上次最佳反应后的任何持续时间后复发或对诱导治疗无效（定义为 4 个周期的去甲基化药物治疗、2 个周期的来那度胺、 1个周期的低强度化疗，或1个周期的高强度化疗）
- ECOG 性能状态 0-2
有生育潜力的妇女（即绝经前或未手术绝育的妇女）可以参加，前提是她们满足以下条件：
- 必须同意在整个研究期间和最后一剂研究治疗后的 3 个月内使用医生批准的避孕方法（例如，禁欲、宫内节育器、口服避孕药、双屏障装置）；和
- 必须在本试验开始治疗前 7 天内进行血清或尿液妊娠试验阴性
- 有生育潜力女性伴侣的男性必须同意在整个研究期间使用医生批准的避孕方法（例如，禁欲、避孕套、输精管结扎术），并且应避免在最后一次研究治疗剂量后的 6 个月内怀孕。
排除标准：
- 不得患有 WHO 2008 定义的急性髓性白血病 (AML)
- 孕妇和哺乳期受试者被排除在外，因为研究治疗对胎儿或哺乳期儿童的影响未知
- 不得在研究药物首次给药前的 21 天内接受过任何抗癌治疗（研究性或标准治疗）或未从临床显着毒性反应中完全恢复（不低于 CTCAE v4.0 1 级）该治疗的效果。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：计算生物学知情治疗
随机分配到该组的患者将接受 FDA 批准的药物或药物组合，根据计算生物学模拟软件程序根据他们个人的 MDS 疾病遗传特征预测具有治疗效果。
该组患者将接受的具体药物或药物组合将由由医生、药剂师、护士协调员和主治医生组成的分子肿瘤学委员会共同决定。
患者将接受至少 2 个月和最多 4 个月的所选药物或药物组合治疗。
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分配到该组的患者将接受 FDA 批准的药物或药物组合。
剂量和治疗时间表将遵循所选药物的包装说明书。
计算生物学模拟软件程序将使用随机分配到该组的每位患者的基因检测结果来生成导致患者疾病的失调代谢途径的个性化图谱。
然后，该地图将用于数字化筛选 FDA 批准的潜在治疗药物或药物组合，以针对失调的代谢途径。
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ACTIVE_COMPARATOR：护理标准
随机分配到该组的患者将接受治疗医师选择的三种标准护理治疗方案之一（低剂量阿糖胞苷、7 + 3 诱导或 FLAG 诱导）或仅接受支持性护理。
患者将接受至少 2 个月和最多 4 个月的所选治疗方案或单独的支持性治疗。
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患者将每天静脉注射 30 mg/m2 的氟达拉滨，持续 5 天，每天静脉注射 2000 mg/m2 的阿糖胞苷，持续 5 天。
从每次治疗的第 1 天开始，每天可皮下给予 5 mg/kg 的粒细胞集落刺激因子 (G-CSF)，直至粒细胞绝对计数 > 500/微升，持续 3 天。
患者将每天静脉注射 100-200 mg/m2 的阿糖胞苷，持续 7 天，再加上每天静脉注射 45-60 mg/m2 的柔红霉素或每天静脉注射 9-12 mg/m2 的伊达比星，持续 3 天。
患者将每 28 天接受 20 mg/m2 皮下注射阿糖胞苷，持续 10 天。
患者将接受以下一项或多项：输血制品、抗生素、粒细胞集落刺激因子 (G-CSF)、红细胞生成刺激因子和铁螯合。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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根据国际工作组 (IWG) 2006 年 MDS 响应标准衡量的总体响应差异
大体时间：4个月
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接受计算生物学信息治疗的患者与接受标准护理方案治疗的患者之间的总体反应差异（根据 IWG 2006 标准实现完全反应、部分反应、疾病稳定或血液学改善的患者数量）
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4个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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根据 CTCAE v4.0 标准衡量的安全性和可行性差异
大体时间：5个月
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根据 CTCAE v4.0 标准衡量，接受计算生物学信息治疗的患者与接受标准护理方案的患者之间的安全性和可行性差异
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5个月
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接受计算生物学信息疗法的患者与接受标准护理方案治疗的患者之间的死亡时间差异
大体时间：3年
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3年
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根据 IWG 2006 MDS 反应标准衡量，接受计算生物学信息疗法的患者与接受标准护理方案治疗的患者进展为急性髓性白血病 (AML) 的时间差异
大体时间：4个月
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4个月
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根据 IWG 2006 对 MDS 反应的标准衡量，接受计算生物学信息疗法的患者与接受标准护理方案治疗的患者之间疾病复发时间的差异
大体时间：4个月
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4个月
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根据 IWG 2006 的 MDS 反应标准衡量，接受计算生物学信息疗法的患者与接受标准护理方案治疗的患者之间的最佳反应时间差异
大体时间：4个月
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4个月
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接受计算生物学信息治疗的患者与接受标准护理方案治疗的患者之间成髓细胞百分比变化的差异
大体时间：4个月
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4个月
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接受计算生物学信息治疗的患者与接受标准护理方案治疗的患者之间的输血率差异
大体时间：7个月
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7个月
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其他结果措施
结果测量 |
大体时间 |
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接受计算生物学信息治疗的患者与接受标准护理方案治疗的患者之间突变等位基因频率的差异
大体时间：4个月
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4个月
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计算模型与实际细胞内通路激活状态之间的实验室相关性
大体时间：4个月
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4个月
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药物基因型和药物疗效之间的临床相关性（根据 IWG 2006 MDS 反应标准衡量）
大体时间：4个月
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4个月
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药物基因型与药物相关不良事件之间的临床相关性（根据 CTCAE v4.0 标准衡量）
大体时间：5个月
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5个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Christopher Cogle, MD、University of Florida
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2019年5月1日
初级完成 (预期的)
2021年8月1日
研究完成 (预期的)
2022年9月1日
研究注册日期
首次提交
2018年2月20日
首先提交符合 QC 标准的
2018年2月20日
首次发布 (实际的)
2018年2月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年6月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年6月7日
最后验证
2019年6月1日
更多信息
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