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iCare 2: 骨髄異形成症候群患者の個別化されたゲノム変異情報に基づいた治療

2019年6月7日 更新者:University of Florida
この非盲検無作為化並行群間第 II 相試験では、再発または難治性の骨髄異形成症候群 (MDS) 患者に対する計算生物学に基づく治療と標準治療の有効性を調査します。

調査の概要

詳細な説明

計算生物学シミュレーション技術によって通知された個別化された治療は、再発または難治性の MDS 患者の治療結果を改善すると仮定されています。

研究の種類

介入

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32608
        • University of Florida

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年~99年 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 書面によるインフォームド コンセントを提供する
  • 18歳以上である必要があります
  • -世界保健機関(WHO)2008で定義されているように、MDSの診断は、最後の最良の反応から一定期間後に再発したか、導入療法に抵抗性です(低メチル化剤による4サイクルの治療、レナリドマイドの2サイクル、低強度化学療法の 1 サイクル、または高強度化学療法の 1 サイクル)
  • 0-2のECOGパフォーマンスステータス
  • 出産の可能性のある女性(すなわち、閉経前または外科的に無菌ではない女性)は、以下の条件を満たしている場合に参加できます。

    1. -医師が承認した避妊方法(禁欲、子宮内避妊器具、経口避妊薬、二重バリア器具など)を使用することに同意する必要があります 研究中および研究治療の最後の投与から3か月間。と
    2. -この試験で治療を開始する前の7日以内に、血清または尿の妊娠検査が陰性でなければなりません
  • 出産の可能性のある女性パートナーを持つ男性は、研究を通じて医師が承認した避妊方法(禁欲、コンドーム、精管切除術など)を使用することに同意する必要があり、研究治療の最後の投与から6か月間は子供の妊娠を避ける必要があります。

除外基準:

  • -WHO 2008で定義されているように、急性骨髄性白血病(AML)を持っていてはなりません
  • 妊娠中および授乳中の被験者は、胎児または授乳中の子供に対する研究治療の効果が不明であるため除外されます
  • -治験薬の初回投与前の過去21日以内に、抗がん療法(治験または標準)による治療を受けていないか、または臨床的に重大な毒性からの完全な回復(CTCAE v4.0グレード1より悪くない)よりも少ないその治療効果。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:平行
  • マスキング:なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:計算生物学に基づく治療
この群に無作為に割り付けられた患者は、計算生物学シミュレーション ソフトウェア プログラムによって、個々の MDS 疾患の遺伝子プロファイルに基づいて治療効果があると予測される FDA 承認の薬剤または薬剤の組み合わせを受け取ります。 この腕の患者が受ける特定の薬剤または薬剤の組み合わせは、医師、薬剤師、ナース コーディネーターおよび担当医で構成される分子腫瘍学委員会によって共同で決定されます。 患者は、選択した薬剤または薬剤の組み合わせによる治療を最低 2 か月、最高 4 か月受けます。
このアームに割り当てられた患者は、FDA 承認の薬または薬の組み合わせを受け取ります。 投与および治療スケジュールは、選択した薬剤の添付文書に従います。
このアームに無作為に割り付けられた各患者の遺伝子検査結果は、計算生物学シミュレーション ソフトウェア プログラムによって使用され、患者の疾患に寄与する調節不全の代謝経路の個別化されたマップが生成されます。 次に、このマップを使用して、治療の可能性がある FDA 承認の薬物または薬物の組み合わせをデジタルでスクリーニングし、調節不全の代謝経路を標的にします。
ACTIVE_COMPARATOR:標準治療
この群に無作為に割り付けられた患者は、治療担当医師が選択した 3 つの標準治療レジメン (低用量シタラビン、7 + 3 導入、または FLAG 導入) のいずれか、または支持療法のみを受けます。 患者は、選択した治療レジメンまたは支持療法のみを最低2か月、最高4か月受けます。
患者は、フルダラビンを 1 日 30 mg/m2 で 5 日間、シタラビンを 1 日 2000 mg/m2 で 5 日間静脈内投与されます。 1 日あたり 5 mg/kg の顆粒球コロニー刺激因子 (G-CSF) を、各治療の 1 日目から皮下に投与し、顆粒球の絶対数が 500/マイクロリットルを超えるまで 3 日間投与します。
患者は、シタラビンを 1 日あたり 100 ~ 200 mg/m2 で 7 日間静脈内投与し、さらに、1 日あたり 45 ~ 60 mg/m2 のダウノルビシンを静脈内投与するか、1 日あたり 9 ~ 12 mg/m2 のイダルビシンを 3 日間静脈内投与します。
患者は、28 日ごとに 10 日間、1 日あたり 20 mg/m2 のシタラビンを皮下投与されます。
患者は、血液製剤輸血、抗生物質、顆粒球コロニー刺激因子(G-CSF)、赤血球生成刺激因子、および鉄キレート化のうちの 1 つまたは複数を受け取ります。

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
MDS の反応に対する International Working Group (IWG) 2006 基準によって測定された、全体的な反応の違い
時間枠:4ヶ月
計算生物学に基づいた治療で治療された患者と標準治療レジメンで治療された患者との間の全体的な反応(IWG 2006基準による完全反応、部分反応、安定した疾患、または血液学的改善を達成した患者の数)の差
4ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
CTCAE v4.0基準で測定した安全性と実現可能性の違い
時間枠:5ヶ月
CTCAE v4.0 基準で測定した、計算生物学に基づく治療を受けた患者と標準治療レジメンを受けた患者との安全性と実現可能性の違い
5ヶ月
計算生物学に基づく治療を受けた患者と標準治療レジメンで治療された患者の死亡までの時間の差
時間枠:3年
3年
急性骨髄性白血病 (AML) に進行するまでの時間の差 (計算生物学に基づいた治療法で治療された患者と標準治療レジメンで治療された患者との間の MDS の反応に関する IWG 2006 基準によって測定)
時間枠:4ヶ月
4ヶ月
計算生物学に基づく治療を受けた患者と標準治療レジメンで治療された患者との間の MDS の反応に関する IWG 2006 基準によって測定された疾患再発までの時間の差
時間枠:4ヶ月
4ヶ月
計算生物学に基づく治療を受けた患者と標準治療レジメンで治療された患者との間の、MDS における反応に関する IWG 2006 基準によって測定された、最良反応までの時間の差
時間枠:4ヶ月
4ヶ月
計算生物学に基づく治療を受けた患者と標準治療レジメンで治療された患者との間の骨髄芽球の割合の変化の差
時間枠:4ヶ月
4ヶ月
計算生物学に基づいた治療法で治療された患者と標準治療レジメンで治療された患者との間の輸血率の違い
時間枠:7ヶ月
7ヶ月

その他の成果指標

結果測定
時間枠
計算生物学に基づいた治療法で治療された患者と標準治療レジメンで治療された患者の間の変異対立遺伝子頻度の違い
時間枠:4ヶ月
4ヶ月
計算モデルと実際の細胞内経路活性化状態との実験室相関
時間枠:4ヶ月
4ヶ月
薬理遺伝子型と薬効との間の臨床的相関 (MDS における反応に関する IWG 2006 基準によって測定)
時間枠:4ヶ月
4ヶ月
薬理遺伝子型と薬物関連の有害事象との間の臨床的相関 (CTCAE v4.0 基準で測定)
時間枠:5ヶ月
5ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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捜査官

  • 主任研究者:Christopher Cogle, MD、University of Florida

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (予期された)

2019年5月1日

一次修了 (予期された)

2021年8月1日

研究の完了 (予期された)

2022年9月1日

試験登録日

最初に提出

2018年2月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年2月20日

最初の投稿 (実際)

2018年2月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年6月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年6月7日

最終確認日

2019年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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