iCare 2: trattamento personalizzato informato sulla mutazione genomica dei pazienti con sindromi mielodisplastiche
7 giugno 2019 aggiornato da: University of Florida
Questo studio di fase II in aperto, randomizzato, a gruppi paralleli esaminerà l'efficacia del trattamento basato sulla biologia computazionale rispetto al trattamento standard per i pazienti con sindromi mielodisplastiche (MDS) recidivanti o refrattarie.
Panoramica dello studio
Stato
Ritirato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Si ipotizza che il trattamento personalizzato basato sulla tecnologia di simulazione della biologia computazionale migliorerà i risultati del trattamento per i pazienti con SMD recidivante o refrattaria.
Tipo di studio
Interventistico
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
- University of Florida
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 99 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Fornire il consenso informato scritto
- Deve avere almeno 18 anni di età
- Diagnosi di MDS, come definita dall'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) 2008, che ha avuto una ricaduta dopo un periodo di tempo qualsiasi dall'ultima migliore risposta o è refrattaria alla terapia di induzione (definita come 4 cicli di trattamento con un agente ipometilante, 2 cicli di lenalidomide, 1 ciclo di chemioterapia a bassa intensità o 1 ciclo di chemioterapia ad alta intensità)
- Performance status ECOG di 0-2
Le donne in età fertile (ovvero donne in pre-menopausa o non sterili chirurgicamente) possono partecipare, a condizione che soddisfino le seguenti condizioni:
- Deve accettare di utilizzare metodi contraccettivi approvati dal medico (ad esempio, astinenza, dispositivo intrauterino, contraccettivo orale, dispositivo a doppia barriera) durante lo studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose del trattamento in studio; E
- Deve avere un test di gravidanza su siero o urina negativo entro 7 giorni prima dell'inizio del trattamento in questo studio
- I maschi con partner femminili in età fertile devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi approvati dal medico (ad es. astinenza, preservativi, vasectomia) durante lo studio e devono evitare di concepire bambini per 6 mesi dopo l'ultima dose del trattamento in studio.
Criteri di esclusione:
- Non deve avere la leucemia mieloide acuta (AML), come definita dall'OMS 2008
- I soggetti in gravidanza e in allattamento sono esclusi perché gli effetti dei trattamenti in studio su un feto o su un bambino che allatta non sono noti
- Non deve essere stato sottoposto a trattamento con alcuna terapia antitumorale (sperimentale o standard) nei 21 giorni precedenti la prima dose del farmaco in studio o recupero inferiore al pieno (non peggiore del grado 1 CTCAE v4.0) dal tossico clinicamente significativo effetti di tale trattamento.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: Trattamento basato sulla biologia computazionale
I pazienti randomizzati in questo braccio riceveranno un farmaco approvato dalla FDA o una combinazione di farmaci che si prevede abbiano un effetto terapeutico basato sul loro profilo genetico individuale della malattia MDS da un programma software di simulazione di biologia computazionale.
Il farmaco specifico o la combinazione di farmaci che riceverà un paziente su questo braccio sarà deciso congiuntamente da un consiglio di oncologia molecolare composto da medici, farmacisti e coordinatori infermieristici e dal medico curante.
I pazienti riceveranno un minimo di 2 mesi e un massimo di 4 mesi di trattamento con il farmaco selezionato o la combinazione di farmaci.
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I pazienti assegnati a questo braccio riceveranno un farmaco approvato dalla FDA o una combinazione di farmaci.
Il dosaggio e il programma di trattamento seguiranno il foglietto illustrativo per i farmaci selezionati.
I risultati dei test genetici per ciascun paziente randomizzato in questo braccio saranno utilizzati da un programma software di simulazione di biologia computazionale per generare una mappa personalizzata delle vie metaboliche disregolate che contribuiscono alla malattia del paziente.
Questa mappa verrà quindi utilizzata per lo screening digitale di farmaci o combinazioni di farmaci approvati dalla FDA potenzialmente terapeutici per indirizzare le vie metaboliche disregolate.
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ACTIVE_COMPARATORE: Trattamento standard di cura
I pazienti randomizzati in questo braccio riceveranno uno dei tre regimi terapeutici standard a scelta del medico curante (citarabina a basso dosaggio, induzione 7 + 3 o induzione FLAG) o solo terapia di supporto.
I pazienti riceveranno un minimo di 2 mesi e un massimo di 4 mesi del regime di trattamento selezionato o della sola terapia di supporto.
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I pazienti riceveranno 30 mg/m2 al giorno per via endovenosa di fludarabina per 5 giorni e 2000 mg/m2 al giorno per via endovenosa di citarabina per 5 giorni.
5 mg/kg al giorno di fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) possono essere somministrati per via sottocutanea a partire dal giorno 1 di ogni trattamento fino a una conta assoluta dei granulociti > 500/microlitro per 3 giorni.
I pazienti riceveranno 100-200 mg/m2 al giorno per via endovenosa di citarabina per 7 giorni, più 45-60 mg/m2 al giorno per via endovenosa di daunorubicina o 9-12 mg/m2 al giorno per via endovenosa di idarubicina per 3 giorni.
I pazienti riceveranno 20 mg/m2 al giorno per via sottocutanea di citarabina per 10 giorni ogni 28 giorni.
I pazienti riceveranno uno o più dei seguenti: trasfusioni di emoderivati, antibiotici, fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF), fattori stimolanti l'eritropoietica e chelazione del ferro.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Differenza nella risposta complessiva, misurata dai criteri del 2006 dell'International Working Group (IWG) per la risposta nella MDS
Lasso di tempo: 4 mesi
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Differenza nella risposta globale (numero di pazienti che ottengono una risposta completa, una risposta parziale, una malattia stabile o un miglioramento ematologico secondo i criteri IWG 2006) tra i pazienti trattati con terapia basata sulla biologia computazionale rispetto a quelli trattati con regimi di cura standard
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4 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Differenza di sicurezza e fattibilità, misurata dai criteri CTCAE v4.0
Lasso di tempo: 5 mesi
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Differenza di sicurezza e fattibilità, misurata dai criteri CTCAE v4.0, tra i pazienti trattati con un trattamento basato sulla biologia computazionale e quelli che ricevono un regime di cura standard
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5 mesi
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Differenza nel tempo alla morte tra i pazienti trattati con terapia basata sulla biologia computazionale e quelli trattati con regimi di cura standard
Lasso di tempo: 3 anni
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3 anni
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Differenza nel tempo alla progressione verso la leucemia mieloide acuta (AML), misurata dai criteri IWG 2006 per la risposta nella MDS, tra i pazienti trattati con terapia basata sulla biologia computazionale e quelli trattati con regimi di cura standard
Lasso di tempo: 4 mesi
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4 mesi
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Differenza nel tempo alla recidiva della malattia, misurata dai criteri IWG 2006 per la risposta nella MDS, tra i pazienti trattati con terapia basata sulla biologia computazionale e quelli trattati con regimi di cura standard
Lasso di tempo: 4 mesi
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4 mesi
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Differenza nel tempo per la migliore risposta, misurata dai criteri IWG 2006 per la risposta nella MDS, tra i pazienti trattati con terapia basata sulla biologia computazionale e quelli trattati con regimi di cura standard
Lasso di tempo: 4 mesi
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4 mesi
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Differenza nella variazione della percentuale di mieloblasti tra i pazienti trattati con terapia basata sulla biologia computazionale e quelli trattati con regimi di cura standard
Lasso di tempo: 4 mesi
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4 mesi
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Differenza nel tasso di trasfusioni di sangue tra i pazienti trattati con terapia basata sulla biologia computazionale e quelli trattati con regimi di cura standard
Lasso di tempo: 7 mesi
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7 mesi
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Differenze nelle frequenze alleliche mutanti tra i pazienti trattati con terapia basata sulla biologia computazionale e quelli trattati con regimi di cura standard
Lasso di tempo: 4 mesi
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4 mesi
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Correlazioni di laboratorio tra modello computazionale e reale stato di attivazione della via intracellulare
Lasso di tempo: 4 mesi
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4 mesi
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Correlazioni cliniche tra farmacogenotipi ed efficacia del farmaco (misurata dai criteri IWG 2006 per la risposta nelle MDS)
Lasso di tempo: 4 mesi
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4 mesi
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Correlazioni cliniche tra farmacogenotipi ed eventi avversi correlati al farmaco (misurati secondo i criteri CTCAE v4.0)
Lasso di tempo: 5 mesi
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5 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Christopher Cogle, MD, University of Florida
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (ANTICIPATO)
1 maggio 2019
Completamento primario (ANTICIPATO)
1 agosto 2021
Completamento dello studio (ANTICIPATO)
1 settembre 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 febbraio 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 febbraio 2018
Primo Inserito (EFFETTIVO)
27 febbraio 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
11 giugno 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
7 giugno 2019
Ultimo verificato
1 giugno 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Neoplasie
- Patologia
- Malattie del midollo osseo
- Malattie ematologiche
- Condizioni precancerose
- Sindrome
- Sindromi mielodisplastiche
- Preleucemia
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antinfettivi
- Agenti antivirali
- Antimetaboliti, Antineoplastici
- Antimetaboliti
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Citarabina
Altri numeri di identificazione dello studio
- iCare 2
- OCR17918 (ALTRO: UF OnCore)
- IRB201702867 (ALTRO: University of Florida)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
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