镰状细胞病 (HABIT) 个人最佳状态的羟基脲依从性：疗效试验
2024年6月5日 更新者：Arlene Smaldone、Columbia University
许多患有慢性疾病的青少年每天都难以服药，因此无法从治疗中获得充分的益处。
镰状细胞病 (SCD) 是一种遗传性血液病，影响非裔美国人和其他服务欠缺的社区。
羟基脲 (HU) 是 FDA 批准的唯一治疗 SCD 的药物，非常有效，可改善生活质量。
拟议的研究是一项为期四年的 5 地点随机对照试验 (RCT)，它建立在研究人员最近对同一标题进行的可行性研究的基础上。
总体目标是通过养成日常服药习惯来减少 HU 使用的障碍并提高 10-18 岁青少年的依从性。
拟议的多站点研究的目标是测试 HABIT 干预在 6 个月时的效果和效果在 12 个月时的可持续性。
研究概览
详细说明
坚持服药的障碍在患有慢性病的年轻人中很常见，并且是服务欠缺社区中种族/民族差异的根源。 镰状细胞病 (SCD) 是一种遗传性血液病，其特征是慢性和急性疾病以及生活质量 (QOL) 下降。 它影响非裔美国人和其他服务不足的社区。 羟基脲 (HU) 是 FDA 批准的唯一治疗 SCD 的药物，非常有效并可改善 QOL。 依从性差在患有 SCD 的青少年中很常见。
药物依从性差的重要性，使用社区卫生工作者 (CHW) 弥合卫生服务与受 SCD 影响的服务不足的父母-青少年之间的差距，科学的力量，研究人员多种族可行性的成功研究，以及研究结果对患有其他严重慢性病的青少年的潜在应用说明了该试验的重要性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
50
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New York
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Bronx、New York、美国、10461
- Albert Einstein College of Medicine
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Manhasset、New York、美国、11030
- Feinstein Institute for Medical Research
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Irving Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10年 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准 - 青年：
- 两种最常见的镰状细胞病变体之一（HbSS 或 HbS-B0 地中海贫血）
- 10 至 18 岁（含）
- 目前规定的羟基脲 (HU) ≥ 18 个月（用于确定历史个人最佳 HbF）
- 当前 HU 剂量在个人最佳 HbF 剂量的 5% 以内
- 入组前 HbF 比历史个人最佳水平低 ≥ 15%，基于前 12 个月内 ≥ 2 次 HbF 评估的平均值
- 能够说/读英语或西班牙语的青少年
纳入标准 - 父母：
- 父母/监护人说/读英语或西班牙语
- 家长/法定监护人愿意参加
- 家庭预计在社区居住 ≥ 1.5 年
排除标准 - 青年：
- 未开处方的青年 HU
- <2 HbF 评估过去 12 个月
- 入组前 3 个月内输血
- 最终筛选 HbF（访视 0）低于个人最佳 HbF ≤15%
- 性活跃的 10 岁或以上且未使用可靠避孕措施的女性（由于 HU 致畸风险）
- 怀孕
- 认知障碍（比预期等级低 2 级以上）
- 不与父母/法定监护人同住的青少年
排除标准 - 父母：
- 父母/法定监护人不与青少年同住
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：卫生服务研究
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：干预小组
除了标准的护理和教育讲义外，随机分配到干预组的 dyads 将接受 HABIT 干预，其中包括 CHW 支持和量身定制的短信。
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用于治疗 SCD 患者的护理标准
向所有参加试验的患者提供教育材料
随机分配到干预组的二人将接受习惯干预，其中包括社区卫生工作者的支持和定制的短信。
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有源比较器：控制组
随机分配到对照组的二人组将收到： 标准护理和教育讲义。 |
用于治疗 SCD 患者的护理标准
向所有参加试验的患者提供教育材料
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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生物标志物胎儿血红蛋白 (HbF) 的平均变化
大体时间：基线、6 个月、12 个月
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从青少年身上获得的血清生物标志物，用于测量羟基脲的依从性
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基线、6 个月、12 个月
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羟基脲覆盖天数比例 (PDC) 的平均变化
大体时间：基线、6 个月、12 个月
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使用青少年处方补充数据评估羟基脲覆盖的天数，并用于测量羟基脲的依从性。
基线测量是使用处方补充数据在研究入组前一年中羟基脲覆盖的天数比例。
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基线、6 个月、12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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青少年生活质量（一般生活质量）得分的平均变化
大体时间：基线、4 个月、9 个月和 12 个月
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用于衡量与健康相关的生活质量。
分数范围为 0-100，分数越高表示生活质量越好。
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基线、4 个月、9 个月和 12 个月
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PedsQL 镰状细胞病模块（疾病特定生活质量）青年评分的平均变化
大体时间：基线、9 个月和 12 个月
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用于测量镰状细胞病特定的健康相关生活质量。
分数范围为 0-100，分数越高表示生活质量越好。
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基线、9 个月和 12 个月
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父母青少年关于自我管理责任一致性的平均变化
大体时间：基线、6 个月和 12 个月
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父母和青少年分数之间的一致性 镰状细胞家庭责任分数的 11 个衡量自我管理任务的项目。
分数范围为 0-11，分数越高表示一致性越好。
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基线、6 个月和 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Arlene Smaldone, PhD, CPNP-PC、Columbia University School of Nursing
- 首席研究员：Nancy S Green, MD、Columbia University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Bruzzese JM, Usseglio J, Iannacci-Manasia L, Diggs KA, Smaldone AM, Green NS. Mental and Emotional Health of Caregivers of Youth with Sickle Cell Disease: A Systematic Review. J Health Care Poor Underserved. 2023;34(3):1070-1104.
- Askew MA, Smaldone AM, Gold MA, Smith-Whitley K, Strouse JJ, Jin Z, Green NS. Pediatric hematology providers' contraceptive practices for female adolescents and young adults with sickle cell disease: A national survey. Pediatr Blood Cancer. 2022 Oct;69(10):e29877. doi: 10.1002/pbc.29877. Epub 2022 Jul 20.
- Smaldone A, Manwani D, Aygun B, Smith-Whitley K, Jia H, Bruzzese JM, Findley S, Massei J, Green NS. HABIT efficacy and sustainability trial, a multi-center randomized controlled trial to improve hydroxyurea adherence in youth with sickle cell disease: a study protocol. BMC Pediatr. 2019 Oct 15;19(1):354. doi: 10.1186/s12887-019-1746-6.
- Green NS, Manwani D, Aygun B, Appiah-Kubi A, Smith-Whitley K, Castillo Y, Soriano L, Jia H, Smaldone AM. Hydroxyurea Adherence for Personal Best in Sickle Cell Treatment (HABIT) efficacy trial: Community health worker support may increase hydroxyurea adherence of youth with sickle cell disease. Pediatr Blood Cancer. 2024 Apr;71(4):e30878. doi: 10.1002/pbc.30878. Epub 2024 Feb 6.
- Green NS, Manwani D, Smith-Whitley K, Aygun B, Appiah-Kubi A, Smaldone AM. Mental health assessment of youth with sickle cell disease and their primary caregivers during the COVID-19 pandemic. Pediatr Blood Cancer. 2022 Sep;69(9):e29797. doi: 10.1002/pbc.29797. Epub 2022 May 25.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年8月15日
初级完成 (实际的)
2021年12月31日
研究完成 (实际的)
2021年12月31日
研究注册日期
首次提交
2018年3月6日
首先提交符合 QC 标准的
2018年3月6日
首次发布 (实际的)
2018年3月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年6月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年6月5日
最后验证
2024年6月1日
更多信息
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