Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hidroxi-karbamid ragaszkodás a személyes legjobb sarlósejtes betegséghez (HABIT): Hatékonysági próba

2024. június 5. frissítette: Arlene Smaldone, Columbia University
Sok krónikus betegségben szenvedő fiatalnak nehézséget okoz a gyógyszerszedés minden nap, ezért nem részesülnek teljes mértékben a kezelés előnyeiből. A sarlósejtes betegség (SCD) egy öröklött vérbetegség, amely az afro-amerikaiakat és más, rosszul ellátott közösségeket érinti. A hidroxi-karbamid (HU) az egyetlen, az FDA által jóváhagyott gyógyszeres terápia az SCD kezelésére, és rendkívül hatékony és javítja az életminőséget. A javasolt tanulmány, egy 5 helyszínre kiterjedő, négyéves randomizált kontrollvizsgálat (RCT), a vizsgálók legutóbbi, azonos című megvalósíthatósági tanulmányára épül. Az általános célok a HU-használat előtti akadályok csökkentése és a 10-18 éves fiatalok adherenciájának javítása a napi gyógyszeres szokások kialakításával. A javasolt több helyszínes vizsgálat célja, hogy tesztelje a HABIT beavatkozás hatékonyságát 6 hónapos korban és a hatás fenntarthatóságát 12 hónap után.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A krónikus betegségben szenvedő fiatalok körében gyakoriak a gyógyszeres kezeléshez való ragaszkodás akadályai, és a faji/etnikai egyenlőtlenségek forrása a rosszul ellátott közösségekben. Egy öröklött vérbetegség, a sarlósejtes betegség (SCD), amelyet krónikus és akut betegségek, valamint csökkent életminőség (QOL) jellemeznek. Ez érinti az afro-amerikaiakat és más rosszul ellátott közösségeket. A hidroxi-karbamid (HU) az egyetlen, az FDA által jóváhagyott gyógyszeres terápia az SCD kezelésére, és rendkívül hatékony és javítja az életminőséget. A gyenge adherencia gyakori az SCD-ben szenvedő fiatalok és fiatal felnőttek körében.

A rossz gyógyszeradagolás fontossága, a közösségi alapú egészségügyi dolgozók (CHW-k) alkalmazása az egészségügyi szolgáltatások és az alulellátásban részesült, SCD által érintett szülő-fiatalok diádok közötti szakadék áthidalására, a tudomány erőssége, a nyomozók többnemzetiségű megvalósíthatóságának sikere tanulmány, és a vizsgálati eredmények lehetséges alkalmazása más súlyos krónikus betegségben szenvedő fiatalokra is e vizsgálat fontosságáról beszél.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

50

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New York
      • Bronx, New York, Egyesült Államok, 10461
        • Albert Einstein College of Medicine
      • Manhasset, New York, Egyesült Államok, 11030
        • Feinstein Institute for Medical Research
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

10 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Befogadási kritériumok – Ifjúság:

  • A sarlósejtes betegség két leggyakoribb változatának egyike (HbSS vagy HbS-B0 talaszémia)
  • 10-18 éves kor (beleértve)
  • Jelenleg felírt hidroxi-karbamid (HU) ≥18 hónap (a személyes legjobb HbF azonosításához)
  • A jelenlegi HU dózis a Personal Best HbF adagjának 5%-án belül van
  • Előzetes beiratkozási HbF ≥15%-kal a történelmi személyes csúcs alatt, az elmúlt 12 hónap ≥2 HbF-értékelésének átlaga alapján
  • Angolul vagy spanyolul beszélni/olvasni tudó fiatalok

Bevételi feltételek – Szülő:

  • A szülő/gondviselő angolul vagy spanyolul beszél/olvas
  • Szülő/törvényes gyám hajlandó részt venni
  • A család várhatóan legalább 1,5 évig közösségben él

Kizárási kritériumok – Fiatalok:

  • Ifjúság nem írt fel HU
  • <2 HbF értékelés az elmúlt 12 hónapban
  • Transzfúzió a beiratkozást megelőző 3 hónapon belül
  • Végső képernyő HbF (0. látogatás) ≤15%-kal a személyes legjobb HbF alá
  • Szexuálisan aktív, 10 éves vagy idősebb nő, aki nem használ megbízható fogamzásgátlást (a HU teratogén kockázata miatt)
  • Terhesség
  • Kognitív károsodás (>2 szinttel a várt fokozat alatt)
  • Szülővel/törvényes gyámmal nem lakó fiatal

Kizárási feltételek – Szülő:

  • A szülő/törvényes gyám nem él együtt fiatallal

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Egészségügyi szolgáltatások kutatása
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Beavatkozó Csoport
A szokásos gondozási és oktatási segédletek mellett az intervenciós csoportba randomizált diádok megkapják a HABIT beavatkozást, amely CHW támogatást és személyre szabott szöveges üzeneteket tartalmaz.
Egyéb: Gondozási szabvány
Az SCD-ben szenvedő betegek kezelésére alkalmazott standard ellátás
Egyéb: Oktatási anyagok
Oktatási anyagokat biztosítottak a vizsgálatba bevont összes betegnek
Viselkedési: SZOKÁS Beavatkozás
Az intervenciós csoportba véletlenszerűen kiválasztott diádok megkapják a HABIT beavatkozást, amely CHW támogatást és személyre szabott szöveges üzeneteket tartalmaz.
Aktív összehasonlító: Ellenőrző csoport

A kontrollcsoportba véletlenszerűen kiválasztott diádok a következőket kapják:

Normál gondozási és oktatási segédanyagok.
Egyéb: Gondozási szabvány
Az SCD-ben szenvedő betegek kezelésére alkalmazott standard ellátás
Egyéb: Oktatási anyagok
Oktatási anyagokat biztosítottak a vizsgálatba bevont összes betegnek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Átlagos változás a biomarker magzati hemoglobinban (HbF)
Időkeret: Alapállapot, 6 hónap, 12 hónap
Fiatalkortól származó szérum biomarker, amelyet a hidroxi-karbamidhoz való tapadás mérésére használnak
Alapállapot, 6 hónap, 12 hónap
A hidroxi-karbamid által lefedett napok arányának (PDC) átlagos változása
Időkeret: Alapállapot, 6 hónap, 12 hónap
A hidroxi-karbamiddal lefedett napokat a fiatalok vényköteles utántöltési adatai alapján értékelték, és a hidroxi-karbamid tapadásának mérésére használták. Az alapmérték a hidroxi-karbamid által lefedett napok aránya a vizsgálatba való beiratkozást megelőző évben, a vényköteles utántöltési adatok felhasználásával.
Alapállapot, 6 hónap, 12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Átlagos változás a fiatalok pontszámában a Peds életminőségében (általános életminőség)
Időkeret: Alaphelyzet, 4 hónap, 9 hónap és 12 hónap
Az egészséggel összefüggő életminőség mérésére szolgál. A pontszámok 0 és 100 között mozognak, a magasabb pontszám pedig jobb életminőséget jelez.
Alaphelyzet, 4 hónap, 9 hónap és 12 hónap
Átlagos változás a fiatalok pontszámában a PedsQL sarlósejtes betegség modulon (betegségspecifikus életminőség)
Időkeret: Kiindulási állapot, 9 hónap és 12 hónap
A sarlósejtes betegségre jellemző, egészséggel kapcsolatos életminőség mérésére használják. A pontszámok 0 és 100 között mozognak, a magasabb pontszám pedig jobb életminőséget jelez.
Kiindulási állapot, 9 hónap és 12 hónap
Átlagos változás a szülők ifjúsági konkordanciájában az önigazgatási felelősség tekintetében
Időkeret: Alapállapot, 6 hónap és 12 hónap
Szülői és ifjúsági pontszámok összhangja Sarlósejtes családfelelősségi pontszámok 11, önmenedzselési feladatokat mérő elemre. A pontszámok 0-tól 11-ig terjednek, a magasabb pontszám pedig jobb egyezést jelez.
Alapállapot, 6 hónap és 12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Columbia University

Együttműködők

National Institute of Nursing Research (NINR)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Arlene Smaldone, PhD, CPNP-PC, Columbia University School of Nursing
  • Kutatásvezető: Nancy S Green, MD, Columbia University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. augusztus 15.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. december 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. március 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. március 6.

Első közzététel (Tényleges)

2018. március 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. június 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. június 5.

Utolsó ellenőrzés

2024. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AAAR2908
  • 1R01NR017206-01 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel