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Adherencia a la hidroxiurea para Personal Best en la enfermedad de células falciformes (HABIT): ensayo de eficacia

5 de junio de 2024 actualizado por: Arlene Smaldone, Columbia University
Muchos jóvenes con enfermedades crónicas tienen dificultad para tomar medicamentos todos los días y, por lo tanto, no reciben el beneficio completo del tratamiento. La enfermedad de células falciformes (SCD) es una enfermedad hereditaria de la sangre que afecta a los afroamericanos y otras comunidades desatendidas. La hidroxiurea (HU) es el único tratamiento farmacológico aprobado por la FDA para la SCD y es muy eficaz y mejora la calidad de vida. El estudio propuesto, un ensayo de control aleatorizado (RCT) de cuatro años en cinco sitios, se basa en el estudio de factibilidad reciente de los investigadores del mismo título. Los objetivos generales son reducir las barreras para el uso de HU y mejorar la adherencia de los jóvenes de 10 a 18 años mediante la creación de un hábito diario de medicación. El objetivo del estudio multicéntrico propuesto es probar la eficacia de la intervención HABIT a los 6 meses y la sostenibilidad del efecto a los 12 meses.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Las barreras para la adherencia a los medicamentos son comunes en los jóvenes con enfermedades crónicas y son una fuente de disparidades raciales/étnicas en las comunidades desatendidas. Una enfermedad hereditaria de la sangre, la enfermedad de células falciformes (SCD) se caracteriza por una enfermedad crónica y aguda y una calidad de vida (QOL) reducida. Afecta a los afroamericanos y otras comunidades desatendidas. La hidroxiurea (HU) es el único tratamiento farmacológico aprobado por la FDA para la SCD y es muy eficaz y mejora la calidad de vida. La mala adherencia es común entre los jóvenes y adultos jóvenes con SCD.

La importancia de la mala adherencia a la medicación, el uso de trabajadores de la salud comunitarios (CHW, por sus siglas en inglés) para cerrar la brecha entre los servicios de salud y las díadas de padres y jóvenes desatendidos afectados por la SCD, la solidez de la ciencia, el éxito de la viabilidad multiétnica de los investigadores estudio, y la posible aplicación de los hallazgos del estudio a jóvenes con otras enfermedades crónicas graves hablan de la importancia de este ensayo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

50

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
        • Albert Einstein College Of Medicine
      • Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
        • Feinstein Institute for Medical Research
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión - Jóvenes:

  • Una de las dos variantes más comunes de la enfermedad de células falciformes (HbSS o HbS-B0 talasemia)
  • De 10 a 18 años (inclusive)
  • Hidroxiurea prescrita actualmente (HU) ≥18 meses (para identificar la mejor HbF personal histórica)
  • La dosis actual de HU está dentro del 5% de la dosis en Personal Best HbF
  • Preinscripción HbF ≥15 % por debajo del récord personal histórico, basado en la media de ≥2 evaluaciones de HbF durante los 12 meses anteriores
  • Jóvenes capaces de hablar/leer inglés o español

Criterios de inclusión - Padre:

  • Padre/tutor habla/lee inglés o español
  • Padre/tutor legal dispuesto a participar
  • La familia espera residir en la comunidad durante ≥ 1,5 años

Criterios de exclusión - Jóvenes:

  • Jóvenes no prescritos HU
  • <2 evaluaciones de HbF en los últimos 12 meses
  • Transfusión dentro de los 3 meses anteriores a la inscripción
  • Pantalla final de HbF (visita 0) de ≤15 % de disminución por debajo de la mejor HbF personal
  • Mujer sexualmente activa de 10 años o más y que no usa métodos anticonceptivos confiables (debido al riesgo teratogénico de la UH)
  • El embarazo
  • Deterioro cognitivo (>2 niveles por debajo del grado esperado)
  • Jóvenes que no residen con el padre/tutor legal

Criterios de exclusión - Padre:

  • El padre/tutor legal no reside con el joven

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Investigación de servicios de salud
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo de Intervención
Además de los folletos de atención y educación estándar, las díadas asignadas aleatoriamente al grupo de intervención recibirán la intervención HABIT, que incluye apoyo de CHW y mensajes de texto personalizados.
Otro: Estándar de cuidado
Estándar de atención utilizado para tratar a pacientes con ECF
Otro: Materiales educativos
Materiales educativos proporcionados a todos los pacientes inscritos en el ensayo.
Conductual: Intervención HÁBITO
Las díadas asignadas al azar al grupo de intervención recibirán la intervención HABIT, que incluye apoyo de TSC y mensajes de texto personalizados.
Comparador activo: Grupo de control

Las díadas asignadas al azar al grupo de control recibirán:

Folletos de educación y atención estándar.
Otro: Estándar de cuidado
Estándar de atención utilizado para tratar a pacientes con ECF
Otro: Materiales educativos
Materiales educativos proporcionados a todos los pacientes inscritos en el ensayo.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio medio en el biomarcador de hemoglobina fetal (HbF)
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses, 12 meses
Un biomarcador sérico obtenido de jóvenes se utiliza para medir la adherencia a la hidroxiurea
Línea de base, 6 meses, 12 meses
Cambio medio en la proporción de días cubiertos (PDC) por hidroxiurea
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses, 12 meses
Los días cubiertos por hidroxiurea se evaluaron utilizando datos de resurtido de recetas de jóvenes y se utilizaron para medir la adherencia a la hidroxiurea. La medida de referencia es la proporción de días cubiertos por hidroxiurea en el año anterior a la inscripción en el estudio, utilizando datos de reabastecimiento de recetas.
Línea de base, 6 meses, 12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio medio en la puntuación de los jóvenes en la calidad de vida de los pediatras (calidad de vida genérica)
Periodo de tiempo: Línea de base, 4 meses, 9 meses y 12 meses
Se utiliza para medir la calidad de vida relacionada con la salud. Las puntuaciones van de 0 a 100 y una puntuación más alta indica una mejor calidad de vida.
Línea de base, 4 meses, 9 meses y 12 meses
Cambio medio en la puntuación de los jóvenes en el módulo de anemia falciforme de PedsQL (calidad de vida específica de la enfermedad)
Periodo de tiempo: Línea de base, 9 meses y 12 meses.
Se utiliza para medir la calidad de vida relacionada con la salud específica de la enfermedad de células falciformes. Las puntuaciones van de 0 a 100 y una puntuación más alta indica una mejor calidad de vida.
Línea de base, 9 meses y 12 meses.
Cambio medio en la concordancia de padres y jóvenes con respecto a la responsabilidad de autocuidado
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses y 12 meses.
Concordancia entre las puntuaciones de padres y jóvenes. Puntuaciones de responsabilidad familiar de células falciformes para 11 ítems que miden tareas de autocuidado. Las puntuaciones varían de 0 a 11 y una puntuación más alta indica una mejor concordancia.
Línea de base, 6 meses y 12 meses.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Columbia University

Colaboradores

National Institute of Nursing Research (NINR)

Investigadores

  • Investigador principal: Arlene Smaldone, PhD, CPNP-PC, Columbia University School of Nursing
  • Investigador principal: Nancy S Green, MD, Columbia University

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de agosto de 2018

Finalización primaria (Actual)

31 de diciembre de 2021

Finalización del estudio (Actual)

31 de diciembre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de marzo de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de marzo de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

12 de marzo de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de junio de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de junio de 2024

Última verificación

1 de junio de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AAAR2908
  • 1R01NR017206-01 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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