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Aderenza all'idrossiurea per il record personale nell'anemia falciforme (HABIT): prova di efficacia

5 giugno 2024 aggiornato da: Arlene Smaldone, Columbia University
Molti giovani con malattie croniche hanno difficoltà ad assumere farmaci ogni giorno e quindi non ricevono pieno beneficio dal trattamento. L'anemia falciforme (SCD) è una malattia del sangue ereditaria che colpisce gli afroamericani e altre comunità svantaggiate. L'idrossiurea (HU) è l'unica terapia farmacologica approvata dalla FDA per la SCD ed è altamente efficace e migliora la qualità della vita. Lo studio proposto, uno studio di controllo randomizzato (RCT) di quattro anni in 5 siti, si basa sul recente studio di fattibilità dei ricercatori con lo stesso titolo. Gli obiettivi generali sono la riduzione delle barriere all'uso di HU e il miglioramento dell'aderenza per i giovani di 10-18 anni attraverso la creazione di un'abitudine quotidiana ai farmaci. L'obiettivo dello studio multisito proposto è testare l'efficacia dell'intervento HABIT a 6 mesi e la sostenibilità dell'effetto a 12 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Le barriere all'aderenza ai farmaci sono comuni nei giovani con malattie croniche e sono una fonte di disparità razziali/etniche nelle comunità svantaggiate. Una malattia del sangue ereditaria, l'anemia falciforme (SCD) è caratterizzata da malattie croniche e acute e ridotta qualità della vita (QOL). Colpisce gli afroamericani e altre comunità svantaggiate. L'idrossiurea (HU) è l'unica terapia farmacologica approvata dalla FDA per la SCD ed è altamente efficace e migliora la qualità della vita. La scarsa aderenza è comune tra i giovani e i giovani adulti con SCD.

L'importanza della scarsa aderenza ai farmaci, l'uso di operatori sanitari basati sulla comunità (CHW) per colmare il divario tra i servizi sanitari e le diadi genitori-giovani svantaggiati affetti da SCD, la forza della scienza, il successo della fattibilità multietnica degli investigatori studio e la potenziale applicazione dei risultati dello studio a giovani con altre gravi malattie croniche parlano dell'importanza di questo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

50

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Albert Einstein College of Medicine
      • Manhasset, New York, Stati Uniti, 11030
        • Feinstein Institute for Medical Research
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione - Giovani:

  • Una delle due varianti più comuni dell'anemia falciforme (talassemia HbSS o HbS-B0)
  • Età da 10 a 18 anni (inclusi)
  • Idrossiurea (HU) attualmente prescritta ≥18 mesi (per identificare il record personale HbF storico)
  • L'attuale dose di HU è entro il 5% della dose a Personal Best HbF
  • Pre-arruolamento HbF ≥15% al ​​di sotto del record personale storico, basato sulla media di ≥2 valutazioni HbF nei 12 mesi precedenti
  • Giovani in grado di parlare/leggere inglese o spagnolo

Criteri di inclusione - Genitore:

  • Il genitore/tutore parla/legge inglese o spagnolo
  • Genitore/tutore legale disposto a partecipare
  • La famiglia prevede di risiedere in comunità per ≥ 1,5 anni

Criteri di esclusione - Giovani:

  • Giovani non prescritti HU
  • <2 valutazioni HbF negli ultimi 12 mesi
  • Trasfusione entro 3 mesi prima dell'arruolamento
  • Screening finale HbF (visita 0) di ≤15% diminuzione al di sotto del record personale HbF
  • Donna sessualmente attiva di età pari o superiore a 10 anni e che non utilizza una contraccezione affidabile (a causa del rischio teratogeno HU)
  • Gravidanza
  • Compromissione cognitiva (>2 livelli al di sotto del grado atteso)
  • Giovane non residente con genitore/tutore legale

Criteri di esclusione - Genitore:

  • Il genitore/tutore legale non risiede con il minore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Ricerca sui servizi sanitari
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo di intervento
Oltre alle cure standard e alle dispense educative, le diadi randomizzate al gruppo di intervento riceveranno l'intervento HABIT, che include supporto CHW e messaggi di testo personalizzati.
Altro: Standard di sicurezza
Standard di cura utilizzato per trattare i pazienti affetti da anemia falciforme
Altro: Materiali didattici
Materiale didattico fornito a tutti i pazienti arruolati nello studio
Comportamentale: ABITUDINE Intervento
Le diadi randomizzate nel gruppo di intervento riceveranno l'intervento HABIT, che include supporto CHW e messaggi di testo su misura.
Comparatore attivo: Gruppo di controllo

Le diadi randomizzate al gruppo di controllo riceveranno:

Dispense standard per l'assistenza e l'istruzione.
Altro: Standard di sicurezza
Standard di cura utilizzato per trattare i pazienti affetti da anemia falciforme
Altro: Materiali didattici
Materiale didattico fornito a tutti i pazienti arruolati nello studio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media del biomarcatore dell'emoglobina fetale (HbF)
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi
Un biomarcatore sierico ottenuto dai giovani utilizzato per misurare l'aderenza all'idrossiurea
Baseline, 6 mesi, 12 mesi
Variazione media della proporzione dei giorni coperti (PDC) dall'idrossiurea
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi, 12 mesi
I giorni coperti dall'idrossiurea sono stati valutati utilizzando i dati di ricarica delle prescrizioni per i giovani e sono stati utilizzati per misurare l'aderenza all'idrossiurea. La misura di base è la percentuale di giorni coperti da idrossiurea nell'anno precedente all'arruolamento nello studio, utilizzando i dati di ricarica delle prescrizioni.
Baseline, 6 mesi, 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media del punteggio giovanile sulla qualità della vita dei bambini (qualità della vita generica)
Lasso di tempo: Baseline, 4 mesi, 9 mesi e 12 mesi
Utilizzato per misurare la qualità della vita correlata alla salute. I punteggi vanno da 0 a 100 con un punteggio più alto che indica una migliore qualità della vita.
Baseline, 4 mesi, 9 mesi e 12 mesi
Variazione media del punteggio giovanile sul modulo PedsQL sull'anemia falciforme (qualità della vita specifica della malattia)
Lasso di tempo: Baseline, 9 mesi e 12 mesi
Utilizzato per misurare la qualità della vita correlata alla salute specifica dell'anemia falciforme. I punteggi vanno da 0 a 100 con un punteggio più alto che indica una migliore qualità della vita.
Baseline, 9 mesi e 12 mesi
Cambiamento medio nella concordanza dei genitori e dei giovani riguardo alla responsabilità di autogestione
Lasso di tempo: Baseline, 6 mesi e 12 mesi
Concordanza tra i punteggi dei genitori e dei giovani. Punteggi relativi alla responsabilità familiare falciforme per 11 item che misurano i compiti di autogestione. I punteggi vanno da 0 a 11 con un punteggio più alto che indica una migliore concordanza.
Baseline, 6 mesi e 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Columbia University

Collaboratori

National Institute of Nursing Research (NINR)

Investigatori

  • Investigatore principale: Arlene Smaldone, PhD, CPNP-PC, Columbia University School of Nursing
  • Investigatore principale: Nancy S Green, MD, Columbia University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 agosto 2018

Completamento primario (Effettivo)

31 dicembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

31 dicembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 marzo 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 marzo 2018

Primo Inserito (Effettivo)

12 marzo 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 giugno 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 giugno 2024

Ultimo verificato

1 giugno 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AAAR2908
  • 1R01NR017206-01 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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