Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dodržování hydroxymočoviny pro osobní maximum u srpkovité anémie (HABIT): zkouška účinnosti

5. června 2024 aktualizováno: Arlene Smaldone, Columbia University
Mnoho mladých lidí s chronickým onemocněním má potíže s každodenním užíváním léků, a proto nemají plný užitek z léčby. Srpkovitá anémie (SCD) je dědičné onemocnění krve, které postihuje Afroameričany a další komunity s nedostatečnou obsluhou. Hydroxyurea (HU) je jediná léková terapie SCD schválená FDA a je vysoce účinná a zlepšuje kvalitu života. Navrhovaná studie, 5místná čtyřletá randomizovaná kontrolní studie (RCT), staví na nedávné studii proveditelnosti výzkumných pracovníků se stejným názvem. Celkovými cíli je snížení překážek při užívání HU a zlepšení adherence u mládeže ve věku 10-18 let vytvořením každodenního návyku na léky. Cílem navrhované vícemístné studie je otestovat účinnost intervence HABIT po 6 měsících a udržitelnost účinku po 12 měsících.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Překážky v dodržování léků jsou běžné u mládeže s chronickým onemocněním a jsou zdrojem rasových/etnických rozdílů v komunitách s nedostatečnými službami. Dědičné onemocnění krve, srpkovitá anémie (SCD), je charakterizováno chronickým a akutním onemocněním a sníženou kvalitou života (QOL). Postihuje Afroameričany a další nedostatečně obsluhované komunity. Hydroxyurea (HU) je jediná léková terapie pro SCD schválená FDA a je vysoce účinná a zlepšuje QOL. Špatná adherence je běžná u mládeže a mladých dospělých s SCD.

Význam špatného dodržování léků, využívání komunitních zdravotnických pracovníků (CHW) k překlenutí propasti mezi zdravotnickými službami a nedostatečně vybavenými dyádami rodičů a mládeže postižených SCD, síla vědy, úspěch multietnické proveditelnosti vyšetřovatelů studie a potenciální aplikace výsledků studie na mládež s jinými vážnými chronickými nemocemi hovoří o důležitosti této studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

50

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Albert Einstein College of Medicine
      • Manhasset, New York, Spojené státy, 11030
        • Feinstein Institute for Medical Research
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria začlenění – Mládež:

  • Jedna ze dvou nejčastějších variant srpkovité anémie (HbSS nebo HbS-B0 talasémie)
  • Věk 10 až 18 let (včetně)
  • Aktuálně předepisovaná hydroxyurea (HU) ≥18 měsíců (pro identifikaci historického osobního nejlepšího HbF)
  • Aktuální dávka HU je v rozmezí 5 % od dávky při Personal Best HbF
  • HbF před registrací ≥ 15 % pod historickým osobním maximem, na základě průměru ≥ 2 hodnocení HbF za předchozích 12 měsíců
  • Mladí schopni mluvit/číst anglicky nebo španělsky

Kritéria zahrnutí – nadřazená položka:

  • Rodič/opatrovník mluví/čte anglicky nebo španělsky
  • Rodič/zákonný zástupce ochotný se zúčastnit
  • Rodina očekává, že bude žít v komunitě ≥ 1,5 roku

Kritéria vyloučení – Mládež:

  • Mládež není předepsáno HU
  • <2 hodnocení HbF za posledních 12 měsíců
  • Transfuze do 3 měsíců před zařazením
  • Závěrečná obrazovka HbF (návštěva 0) o ≤15% snížení pod osobní maximum HbF
  • Sexuálně aktivní žena starší 10 let a nepoužívající spolehlivou antikoncepci (kvůli teratogennímu riziku HU)
  • Těhotenství
  • Kognitivní porucha (>2 úrovně pod očekávaným stupněm)
  • Mládež, která nebydlí s rodičem/zákonným zástupcem

Kritéria vyloučení – nadřazený:

  • Rodič/zákonný zástupce nebydlí s mladistvými

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Výzkum zdravotnických služeb
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Zásahová skupina
Kromě standardní péče a vzdělávacích materiálů obdrží dyády randomizované do intervenční skupiny intervenci HABIT, která zahrnuje podporu CHW a přizpůsobené textové zprávy.
Jiný: Standartní péče
Standardní péče používaná k léčbě pacientů s SCD
Jiný: Vzdělávací materiály
Vzdělávací materiály poskytnuté všem pacientům zařazeným do studie
Behaviorální: ZVYK Intervence
Dyády randomizované do intervenční skupiny obdrží intervenci HABIT, která zahrnuje podporu CHW a přizpůsobené textové zprávy.
Aktivní komparátor: Kontrolní skupina

Dyády randomizované do kontrolní skupiny obdrží:

Standardní materiály pro péči a vzdělání.
Jiný: Standartní péče
Standardní péče používaná k léčbě pacientů s SCD
Jiný: Vzdělávací materiály
Vzdělávací materiály poskytnuté všem pacientům zařazeným do studie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna biomarkeru fetálního hemoglobinu (HbF)
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců
Sérový biomarker získaný z mládí používaný k měření adherence k hydroxymočovině
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců
Průměrná změna v podílu pokrytých dnů (PDC) hydroxymočovinou
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců
Dny pokryté hydroxymočovinou byly hodnoceny pomocí údajů o doplňování předpisu pro mladé a byly použity k měření adherence hydroxymočoviny. Základní míra je podíl dní pokrytých hydroxymočovinou v roce před zařazením do studie, s použitím údajů o doplňování receptů.
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna ve skóre mládeže v kvalitě života dětí (obecná kvalita života)
Časové okno: Výchozí stav, 4 měsíce, 9 měsíců a 12 měsíců
Používá se k měření kvality života související se zdravím. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Výchozí stav, 4 měsíce, 9 měsíců a 12 měsíců
Průměrná změna ve skóre mládeže v modulu PedsQL pro srpkovitou anémii (kvalita života specifická pro onemocnění)
Časové okno: Výchozí stav, 9 měsíců a 12 měsíců
Používá se k měření kvality života související se srpkovitou anémií. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Výchozí stav, 9 měsíců a 12 měsíců
Významná změna ve shodě rodičů s mládeží, pokud jde o odpovědnost za sebeřízení
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců a 12 měsíců
Shoda mezi rodiči a mládeží skóre Srpkovité rodinné odpovědnosti skóre pro 11 položek měřících úkoly sebeřízení. Skóre se pohybuje od 0 do 11, přičemž vyšší skóre naznačuje lepší shodu.
Výchozí stav, 6 měsíců a 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Columbia University

Spolupracovníci

National Institute of Nursing Research (NINR)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Arlene Smaldone, PhD, CPNP-PC, Columbia University School of Nursing
  • Vrchní vyšetřovatel: Nancy S Green, MD, Columbia University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. srpna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

31. prosince 2021

Dokončení studie (Aktuální)

31. prosince 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. března 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. března 2018

První zveřejněno (Aktuální)

12. března 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. června 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. června 2024

Naposledy ověřeno

1. června 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AAAR2908
  • 1R01NR017206-01 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na Standartní péče

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Oman

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit