Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Hydroxyurea-adherentie voor persoonlijk record bij sikkelcelziekte (HABIT): werkzaamheidsonderzoek

5 juni 2024 bijgewerkt door: Arlene Smaldone, Columbia University
Veel jongeren met een chronische ziekte hebben moeite met het dagelijks innemen van medicijnen en profiteren daarom niet ten volle van de behandeling. Sikkelcelziekte (SCD) is een erfelijke bloedziekte die Afro-Amerikanen en andere achtergestelde gemeenschappen treft. Hydroxyurea (HU) is de enige door de FDA goedgekeurde medicamenteuze therapie voor SCZ en is zeer effectief en verbetert de kwaliteit van leven. De voorgestelde studie, een vierjarige gerandomiseerde controlestudie (RCT) op 5 locaties, bouwt voort op de recente haalbaarheidsstudie met dezelfde titel van de onderzoekers. De algemene doelen zijn het verminderen van belemmeringen voor HU-gebruik en het verbeteren van de therapietrouw voor jongeren van 10-18 jaar door het creëren van een dagelijkse medicatiegewoonte. Het doel van de voorgestelde multi-site studie is om de doeltreffendheid van de HABIT-interventie na 6 maanden en de duurzaamheid van het effect na 12 maanden te testen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Belemmeringen voor therapietrouw komen vaak voor bij jongeren met een chronische ziekte en zijn een bron van raciale/etnische verschillen in achtergestelde gemeenschappen. Sikkelcelziekte (SCD), een erfelijke bloedziekte, wordt gekenmerkt door chronische en acute ziekte en verminderde kwaliteit van leven (QOL). Het treft Afro-Amerikanen en andere achtergestelde gemeenschappen. Hydroxyurea (HU) is de enige door de FDA goedgekeurde medicamenteuze therapie voor SCD en is zeer effectief en verbetert de kwaliteit van leven. Slechte therapietrouw komt veel voor bij jongeren en jongvolwassenen met SCZ.

Het belang van slechte therapietrouw, het gebruik van community-based gezondheidswerkers (CHW's) om de kloof te overbruggen tussen gezondheidsdiensten en achtergestelde ouder-jongeren-dyades die worden getroffen door SCZ, de kracht van de wetenschap, het succes van de multi-etnische haalbaarheid van de onderzoekers studie, en de mogelijke toepassing van onderzoeksresultaten op jongeren met andere ernstige chronische ziekten spreken over het belang van deze studie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

50

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
        • Albert Einstein College of Medicine
      • Manhasset, New York, Verenigde Staten, 11030
        • Feinstein Institute for Medical Research
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria - Jeugd:

  • Een van de twee meest voorkomende varianten van sikkelcelziekte (HbSS of HbS-B0-thalassemie)
  • Leeftijd 10 t/m 18 jaar (inclusief)
  • Momenteel voorgeschreven hydroxyurea (HU) ≥18 maanden (voor het identificeren van historisch persoonlijk beste HbF)
  • De huidige HU-dosis ligt binnen 5% van de dosis bij Personal Best HbF
  • Pre-inschrijving HbF ≥15% onder historisch persoonlijk record, gebaseerd op gemiddelde van ≥2 HbF-beoordelingen over voorgaande 12 maanden
  • Jongeren die Engels of Spaans kunnen spreken/lezen

Inclusiecriteria - ouder:

  • Ouder/verzorger spreekt/ leest Engels of Spaans
  • Ouder/wettelijke voogd bereid om mee te doen
  • Familie verwacht ≥ 1,5 jaar in gemeenschap te blijven

Uitsluitingscriteria - Jeugd:

  • Jeugd geen HU voorgeschreven
  • <2 HbF-beoordelingen over de afgelopen 12 maanden
  • Transfusie binnen 3 maanden voorafgaand aan inschrijving
  • Eindscreening HbF (bezoek 0) van ≤15% afname onder Persoonlijk beste HbF
  • Seksueel actieve vrouw van 10 jaar of ouder die geen betrouwbare anticonceptie gebruikt (vanwege HU teratogeen risico)
  • Zwangerschap
  • Cognitieve stoornissen (>2 niveaus onder verwachte graad)
  • Jongeren die niet bij ouder/wettelijke voogd wonen

Uitsluitingscriteria - ouder:

  • Ouder/wettelijke voogd woont niet bij jongere

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Onderzoek naar gezondheidsdiensten
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Interventie Groep
Naast de standaard hand-outs voor zorg en onderwijs, zullen dyades die willekeurig aan de interventiegroep worden toegewezen, de HABIT-interventie ontvangen, inclusief CHW-ondersteuning en op maat gemaakte sms-berichten.
Ander: Zorgstandaard
Zorgstandaard voor de behandeling van patiënten met SCD
Ander: Educatief materiaal
Voorlichtingsmateriaal verstrekt aan alle patiënten die aan het onderzoek deelnamen
Gedragsmatig: GEWOONTE Interventie
Dyades die gerandomiseerd zijn naar de interventiegroep zullen de HABIT-interventie ontvangen, die CHW-ondersteuning en op maat gemaakte sms-berichten omvat.
Actieve vergelijker: Controlegroep

Dyades die gerandomiseerd zijn naar de controlegroep ontvangen:

Standaard zorg- en onderwijshandouts.
Ander: Zorgstandaard
Zorgstandaard voor de behandeling van patiënten met SCD
Ander: Educatief materiaal
Voorlichtingsmateriaal verstrekt aan alle patiënten die aan het onderzoek deelnamen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering in biomarker foetaal hemoglobine (HbF)
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden, 12 maanden
Een serumbiomarker verkregen bij jongeren, gebruikt om de therapietrouw aan hydroxyurea te meten
Basislijn, 6 maanden, 12 maanden
Gemiddelde verandering in het aantal gedekte dagen (PDC) door Hydroxyurea
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden, 12 maanden
De dagen waarop hydroxyurea werd toegediend, werden beoordeeld aan de hand van gegevens over het navullen van recepten voor jongeren en werden gebruikt om de therapietrouw van hydroxyurea te meten. De uitgangswaarde is het aantal dagen dat hydroxyurea heeft gekregen in het jaar voorafgaand aan deelname aan de studie, waarbij gebruik wordt gemaakt van gegevens over het navullen van recepten.
Basislijn, 6 maanden, 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering in de jeugdscore op de levenskwaliteit van kinderen (algemene levenskwaliteit)
Tijdsspanne: Basislijn, 4 maanden, 9 maanden en 12 maanden
Wordt gebruikt om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te meten. Scores variëren van 0-100, waarbij een hogere score een betere kwaliteit van leven aangeeft.
Basislijn, 4 maanden, 9 maanden en 12 maanden
Gemiddelde verandering in de jeugdscore op de PedsQL-module voor sikkelcelziekte (ziektespecifieke kwaliteit van leven)
Tijdsspanne: Basislijn, 9 maanden en 12 maanden
Wordt gebruikt om de specifieke gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van sikkelcelziekte te meten. Scores variëren van 0-100, waarbij een hogere score een betere kwaliteit van leven aangeeft.
Basislijn, 9 maanden en 12 maanden
Gemiddelde verandering in de overeenstemming van ouders en jongeren met betrekking tot de verantwoordelijkheid voor zelfmanagement
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden en 12 maanden
Overeenstemming tussen scores van ouders en jongeren Sikkelcelgezinsverantwoordelijkheid scoort voor 11 items die zelfmanagementtaken meten. Scores variëren van 0-11, waarbij een hogere score een betere overeenstemming aangeeft.
Basislijn, 6 maanden en 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Columbia University

Medewerkers

National Institute of Nursing Research (NINR)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Arlene Smaldone, PhD, CPNP-PC, Columbia University School of Nursing
  • Hoofdonderzoeker: Nancy S Green, MD, Columbia University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 augustus 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 december 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 december 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 maart 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 maart 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 maart 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 juni 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 juni 2024

Laatst geverifieerd

1 juni 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AAAR2908
  • 1R01NR017206-01 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte

Klinische onderzoeken op Zorgstandaard

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ecuador

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren