Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przyleganie do hydroksymocznika w celu osiągnięcia najlepszych wyników w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (HABIT): próba skuteczności

5 czerwca 2024 zaktualizowane przez: Arlene Smaldone, Columbia University
Wielu młodych ludzi z chorobami przewlekłymi ma trudności z codziennym przyjmowaniem leków i dlatego nie uzyskuje pełnych korzyści z leczenia. Choroba sierpowatokrwinkowa (SCD) to dziedziczna choroba krwi, która dotyka Afroamerykanów i inne niedostatecznie rozwinięte społeczności. Hydroksymocznik (HU) jest jedyną zatwierdzoną przez FDA terapią lekową dla SCD i jest wysoce skuteczny i poprawia jakość życia. Proponowane badanie, czteroletnie randomizowane badanie kontrolne (RCT) w 5 ośrodkach, opiera się na niedawnym studium wykonalności badaczy pod tym samym tytułem. Ogólne cele to zmniejszenie barier w stosowaniu HU i poprawa przestrzegania zaleceń przez młodzież w wieku 10-18 lat poprzez stworzenie codziennego nawyku przyjmowania leków. Celem proponowanego wieloośrodkowego badania jest sprawdzenie skuteczności interwencji HABIT po 6 miesiącach i trwałości efektu po 12 miesiącach.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Bariery w przestrzeganiu zaleceń lekarskich są powszechne wśród młodzieży z chorobami przewlekłymi i są źródłem różnic rasowych/etnicznych w społecznościach o niedostatecznym dostępie. Dziedziczna choroba krwi, niedokrwistość sierpowatokrwinkowa (SCD), charakteryzuje się przewlekłą i ostrą chorobą oraz obniżoną jakością życia (QOL). Dotyka Afroamerykanów i inne zaniedbane społeczności. Hydroksymocznik (HU) jest jedynym lekiem zatwierdzonym przez FDA w leczeniu SCD, który jest wysoce skuteczny i poprawia QOL. Słabe przestrzeganie zaleceń jest powszechne wśród młodzieży i młodych dorosłych z SCD.

Znaczenie słabego przestrzegania zaleceń lekarskich, korzystanie ze społecznościowych pracowników służby zdrowia (CHW) w celu wypełnienia luki między służbą zdrowia a niedostatecznie obsłużonymi parami rodzic-młodzież dotkniętymi SCD, siła nauki, sukces wieloetnicznej wykonalności badaczy badanie i potencjalne zastosowanie wyników badań do młodzieży z innymi poważnymi chorobami przewlekłymi przemawiają za znaczeniem tego badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

50

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
        • Albert Einstein College of Medicine
      • Manhasset, New York, Stany Zjednoczone, 11030
        • Feinstein Institute for Medical Research
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia - młodzież:

  • Jeden z dwóch najczęstszych wariantów anemii sierpowatokrwinkowej (talasemia HbSS lub HbS-B0)
  • Wiek od 10 do 18 lat (włącznie)
  • Obecnie przepisywany hydroksymocznik (HU) ≥18 miesięcy (w celu określenia historycznego rekordu życiowego HbF)
  • Bieżąca dawka HU mieści się w granicach 5% dawki w Personal Best HbF
  • HbF przed rejestracją ≥15% poniżej historycznego rekordu życiowego, w oparciu o średnią ocen ≥2 HbF w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  • Młodzież w stanie mówić/czytać po angielsku lub hiszpańsku

Kryteria włączenia — rodzic:

  • Rodzic/opiekun mówi/czyta po angielsku lub hiszpańsku
  • Rodzic/opiekun prawny chętny do udziału
  • Rodzina oczekuje zamieszkiwania we wspólnocie przez ≥ 1,5 roku

Kryteria wykluczenia - młodzież:

  • Młodzież nie przepisana HU
  • <2 oceny HbF w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  • Transfuzja w ciągu 3 miesięcy poprzedzających rejestrację
  • Ekran końcowy HbF (wizyta 0) o ≤15% spadek poniżej rekordu osobistego HbF
  • Aktywne seksualnie kobiety w wieku 10 lat lub starsze, które nie stosują skutecznej antykoncepcji (ze względu na ryzyko teratogenności HU)
  • Ciąża
  • Zaburzenia funkcji poznawczych (>2 poziomy poniżej oczekiwanego stopnia)
  • Młodzież niezamieszkująca z rodzicem/opiekunem prawnym

Kryteria wykluczenia — rodzic:

  • Rodzic/opiekun prawny nie zamieszkuje z młodzieżą

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Badania usług zdrowotnych
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa Interwencyjna
Oprócz standardowych materiałów informacyjnych dotyczących opieki i edukacji, diady przydzielone losowo do grupy interwencyjnej otrzymają interwencję HABIT, która obejmuje wsparcie CHW i dostosowane wiadomości tekstowe.
Inny: Standard opieki
Standard opieki stosowany w leczeniu pacjentów z SCD
Inny: Materiały edukacyjne
Materiały edukacyjne udostępnione wszystkim pacjentom biorącym udział w badaniu
Behawioralne: Interwencja NAWYKU
Diady przydzielone losowo do grupy interwencyjnej otrzymają interwencję HABIT, która obejmuje wsparcie CHW i dostosowane wiadomości tekstowe.
Aktywny komparator: Grupa kontrolna

Diady przydzielone losowo do grupy kontrolnej otrzymają:

Standardowe ulotki dotyczące opieki i edukacji.
Inny: Standard opieki
Standard opieki stosowany w leczeniu pacjentów z SCD
Inny: Materiały edukacyjne
Materiały edukacyjne udostępnione wszystkim pacjentom biorącym udział w badaniu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana biomarkera hemoglobiny płodowej (HbF)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy
Biomarker surowicy uzyskany od młodzieży stosowany do pomiaru przylegania do hydroksymocznika
Wartość bazowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy
Średnia zmiana proporcji dni objętych hydroksymocznikiem (PDC).
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy
Dni objęte hydroksymocznikiem oceniano na podstawie danych dotyczących uzupełniania leków na receptę dla młodzieży i wykorzystano je do pomiaru przestrzegania hydroksymocznika. Miarą wyjściową jest odsetek dni objętych przyjmowaniem hydroksymocznika w roku poprzedzającym włączenie do badania, na podstawie danych dotyczących uzupełniania leku na receptę.
Wartość bazowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana wyniku młodzieży w zakresie jakości życia dzieci (ogólna jakość życia)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 4 miesiące, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Służy do pomiaru jakości życia związanej ze stanem zdrowia. Wyniki wahają się od 0 do 100, przy czym wyższy wynik wskazuje na lepszą jakość życia.
Wartość bazowa, 4 miesiące, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Średnia zmiana wyniku młodzieży w module anemii sierpowatokrwinkowej PedsQL (jakość życia specyficzna dla choroby)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Służy do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem związanej z anemią sierpowatokrwinkową. Wyniki wahają się od 0 do 100, przy czym wyższy wynik wskazuje na lepszą jakość życia.
Wartość bazowa, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Średnia zmiana w zgodności młodych rodziców w zakresie odpowiedzialności za samodzielne zarządzanie
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 6 miesięcy i 12 miesięcy
Zgodność między wynikami rodziców i młodzieży Wyniki odpowiedzialności rodziny sierpowatokomórkowej dla 11 pozycji mierzących zadania związane z samozarządzaniem. Wyniki wahają się od 0 do 11, przy czym wyższy wynik wskazuje na lepszą zgodność.
Wartość bazowa, 6 miesięcy i 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Columbia University

Współpracownicy

National Institute of Nursing Research (NINR)

Śledczy

  • Główny śledczy: Arlene Smaldone, PhD, CPNP-PC, Columbia University School of Nursing
  • Główny śledczy: Nancy S Green, MD, Columbia University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 sierpnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 grudnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 grudnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 marca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 marca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 marca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 czerwca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 czerwca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AAAR2908
  • 1R01NR017206-01 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Standard opieki

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Norway

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj