Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Hydroxyurea Adherence for Personal Best in Sichel Cell Disease (HABIT): Wirksamkeitsstudie

5. Juni 2024 aktualisiert von: Arlene Smaldone, Columbia University
Viele Jugendliche mit chronischen Erkrankungen haben Schwierigkeiten bei der täglichen Einnahme von Medikamenten und profitieren daher nicht in vollem Umfang von der Behandlung. Die Sichelzellkrankheit (SCD) ist eine erbliche Blutkrankheit, die Afroamerikaner und andere unterversorgte Gemeinschaften betrifft. Hydroxyharnstoff (HU) ist die einzige von der FDA zugelassene medikamentöse Therapie für SCD und ist hochwirksam und verbessert die Lebensqualität. Die vorgeschlagene Studie, eine vierjährige randomisierte Kontrollstudie (RCT) mit 5 Standorten, baut auf der jüngsten gleichnamigen Machbarkeitsstudie der Forscher auf. Übergeordnete Ziele sind der Abbau von Hindernissen für die Anwendung von HU und die Verbesserung der Therapietreue für Jugendliche im Alter von 10 bis 18 Jahren durch die Schaffung einer täglichen Medikationsgewohnheit. Das Ziel der vorgeschlagenen Multi-Site-Studie ist es, die Wirksamkeit der HABIT-Intervention nach 6 Monaten und die Nachhaltigkeit der Wirkung nach 12 Monaten zu testen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hindernisse für die Einnahme von Medikamenten sind bei Jugendlichen mit chronischen Krankheiten üblich und eine Quelle für rassische/ethnische Unterschiede in unterversorgten Gemeinschaften. Die Sichelzellkrankheit (SCD), eine erbliche Blutkrankheit, ist durch chronische und akute Erkrankungen und eine verminderte Lebensqualität (QOL) gekennzeichnet. Es betrifft Afroamerikaner und andere unterversorgte Gemeinschaften. Hydroxyharnstoff (HU) ist die einzige von der FDA zugelassene medikamentöse Therapie für SCD und ist hochwirksam und verbessert die QOL. Eine schlechte Adhärenz ist bei Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit SCD weit verbreitet.

Die Bedeutung einer schlechten Medikamenteneinnahme, der Einsatz von gemeindenahen Gesundheitshelfern (CHWs) zur Überbrückung der Kluft zwischen Gesundheitsdiensten und unterversorgten Eltern-Jugend-Dyaden, die von SCD betroffen sind, die Stärke der Wissenschaft, der Erfolg der multiethnischen Machbarkeit der Ermittler Studie und die potenzielle Anwendung der Studienergebnisse auf Jugendliche mit anderen schweren chronischen Krankheiten sprechen für die Bedeutung dieser Studie.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

50

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10461
        • Albert Einstein College of Medicine
      • Manhasset, New York, Vereinigte Staaten, 11030
        • Feinstein Institute for Medical Research
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien - Jugend:

  • Eine der beiden häufigsten Varianten der Sichelzellanämie (HbSS oder HbS-B0-Thalassämie)
  • Alter 10 bis 18 Jahre (einschließlich)
  • Derzeit verschriebener Hydroxyharnstoff (HU) ≥ 18 Monate (zur Ermittlung des historischen persönlichen HbF-Bestwertes)
  • Die aktuelle HU-Dosis liegt innerhalb von 5 % der Dosis bei Personal Best HbF
  • HbF vor der Aufnahme ≥ 15 % unter dem historischen persönlichen Bestwert, basierend auf dem Mittelwert von ≥ 2 HbF-Bewertungen in den vorangegangenen 12 Monaten
  • Jugendliche, die Englisch oder Spanisch sprechen/lesen können

Einschlusskriterien - Elternteil:

  • Eltern/Erziehungsberechtigte sprechen/lesen Englisch oder Spanisch
  • Elternteil/Erziehungsberechtigter zur Teilnahme bereit
  • Die Familie wird voraussichtlich ≥ 1,5 Jahre in der Gemeinschaft leben

Ausschlusskriterien - Jugend:

  • Jugend nicht HU verschrieben
  • <2 HbF-Bewertungen in den letzten 12 Monaten
  • Transfusion innerhalb von 3 Monaten vor der Einschreibung
  • Endbildschirm HbF (Besuch 0) von ≤15 % Rückgang unter den persönlichen HbF-Bestwert
  • Sexuell aktive Frau ab 10 Jahren, die keine verlässliche Empfängnisverhütung anwendet (aufgrund des teratogenen Risikos von HU)
  • Schwangerschaft
  • Kognitive Beeinträchtigung (>2 Stufen unter der erwarteten Note)
  • Jugendlicher, der nicht bei einem Elternteil/Erziehungsberechtigten wohnt

Ausschlusskriterien - Elternteil:

  • Eltern/Erziehungsberechtigte wohnen nicht bei Jugendlichen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Versorgungsforschung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Interventionsgruppe
Zusätzlich zu den standardmäßigen Pflege- und Aufklärungshandouts erhalten Dyaden, die randomisiert der Interventionsgruppe zugeteilt wurden, die HABIT-Intervention, die CHW-Unterstützung und maßgeschneiderte Textnachrichten umfasst.
Sonstiges: Pflegestandard
Standard der Pflege zur Behandlung von Patienten mit SCD
Sonstiges: Unterrichtsmaterialien
Schulungsmaterialien, die allen an der Studie teilnehmenden Patienten zur Verfügung gestellt werden
Verhalten: HABIT-Intervention
Dyaden, die nach dem Zufallsprinzip der Interventionsgruppe zugeteilt werden, erhalten die HABIT-Intervention, die CHW-Unterstützung und maßgeschneiderte Textnachrichten umfasst.
Aktiver Komparator: Kontrollgruppe

Dyaden, die nach dem Zufallsprinzip der Kontrollgruppe zugeteilt werden, erhalten:

Standardhandreichungen zu Pflege und Bildung.
Sonstiges: Pflegestandard
Standard der Pflege zur Behandlung von Patienten mit SCD
Sonstiges: Unterrichtsmaterialien
Schulungsmaterialien, die allen an der Studie teilnehmenden Patienten zur Verfügung gestellt werden

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Veränderung des fetalen Hämoglobins (HbF) als Biomarker
Zeitfenster: Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
Ein von Jugendlichen gewonnener Serum-Biomarker zur Messung der Einhaltung von Hydroxyharnstoff
Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
Mittlere Änderung des Anteils der abgedeckten Tage (PDC) durch Hydroxyharnstoff
Zeitfenster: Basislinie, 6 Monate, 12 Monate
Die mit Hydroxyharnstoff behandelten Tage wurden anhand von Nachfülldaten für verschreibungspflichtige Jugendliche bewertet und zur Messung der Einhaltung von Hydroxyharnstoff verwendet. Das Basismaß ist der Anteil der Tage, die im Jahr vor der Studieneinschreibung mit Hydroxyharnstoff behandelt wurden, unter Verwendung von Daten zum Nachfüllen von Rezepten.
Basislinie, 6 Monate, 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Veränderung des Jugend-Scores zur Lebensqualität von Kindern (allgemeine Lebensqualität)
Zeitfenster: Basislinie, 4 Monate, 9 Monate und 12 Monate
Wird zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität verwendet. Die Werte liegen zwischen 0 und 100, wobei ein höherer Wert auf eine bessere Lebensqualität hinweist.
Basislinie, 4 Monate, 9 Monate und 12 Monate
Mittlere Veränderung des Jugend-Scores im PedsQL-Modul „Sichelzellenanämie“ (krankheitsspezifische Lebensqualität)
Zeitfenster: Basislinie, 9 Monate und 12 Monate
Wird zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Sichelzellanämie verwendet. Die Werte liegen zwischen 0 und 100, wobei ein höherer Wert auf eine bessere Lebensqualität hinweist.
Basislinie, 9 Monate und 12 Monate
Mittlere Veränderung der Konkordanz zwischen Eltern und Jugendlichen hinsichtlich der Selbstverwaltungsverantwortung
Zeitfenster: Basislinie, 6 Monate und 12 Monate
Übereinstimmung zwischen den Eltern- und Jugendwerten der Sichelzellanämie-Familienverantwortungswerte für 11 Punkte zur Messung von Selbstmanagementaufgaben. Die Werte liegen zwischen 0 und 11, wobei ein höherer Wert auf eine bessere Übereinstimmung hinweist.
Basislinie, 6 Monate und 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Columbia University

Mitarbeiter

National Institute of Nursing Research (NINR)

Ermittler

  • Hauptermittler: Arlene Smaldone, PhD, CPNP-PC, Columbia University School of Nursing
  • Hauptermittler: Nancy S Green, MD, Columbia University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. August 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. März 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. März 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. März 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Juni 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Juni 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AAAR2908
  • 1R01NR017206-01 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Sichelzellenanämie

Klinische Studien zur Pflegestandard

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Croatia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren