Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Hydroxyurea Adherence for personlig beste ved sigdcellesykdom (vane): Effektivitetsforsøk

5. juni 2024 oppdatert av: Arlene Smaldone, Columbia University
Mange ungdommer med kronisk sykdom har problemer med å ta medisiner hver dag og får derfor ikke fullt utbytte av behandlingen. Sigdcellesykdom (SCD) er en arvelig blodsykdom som rammer afroamerikanere og andre undertjente samfunn. Hydroxyurea (HU) er den eneste FDA-godkjente medikamentbehandlingen for SCD og er svært effektiv og forbedrer livskvaliteten. Den foreslåtte studien, en fire-årig randomisert kontrollstudie (RCT), bygger på etterforskernes nylige mulighetsstudie med samme tittel. Overordnede mål er å redusere barrierer for bruk av HU og forbedre etterlevelsen for ungdom 10-18 år gjennom å opprette en daglig medisineringsvane. Målet med den foreslåtte flerstedsstudien er å teste effekten av HABIT-intervensjonen etter 6 måneder og bærekraften til effekten etter 12 måneder.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Barrierer for overholdelse av medisiner er vanlig hos ungdom med kronisk sykdom og er en kilde til rasemessige/etniske forskjeller i undertjente samfunn. En arvelig blodsykdom, sigdcellesykdom (SCD) er preget av kronisk og akutt sykdom og redusert livskvalitet (QOL). Det påvirker afroamerikanere og andre undertjente samfunn. Hydroxyurea (HU) er den eneste FDA-godkjente medikamentbehandlingen for SCD og er svært effektiv og forbedrer QOL. Dårlig etterlevelse er vanlig blant ungdom og unge voksne med SCD.

Betydningen av dårlig medikamentoverholdelse, bruk av samfunnsbaserte helsearbeidere (CHW) for å bygge bro mellom helsetjenester og undertjente foreldre-ungdomsdyader påvirket av SCD, styrken til vitenskapen, suksessen til etterforskernes multietniske gjennomførbarhet studien, og den potensielle anvendelsen av studiefunn på ungdom med andre alvorlige kroniske sykdommer taler om viktigheten av denne studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

50

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10461
        • Albert Einstein College of Medicine
      • Manhasset, New York, Forente stater, 11030
        • Feinstein Institute for Medical Research
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier – Ungdom:

  • En av de to vanligste sigdcellesykdomsvariantene (HbSS eller HbS-B0 talassemi)
  • Alder 10 til 18 år (inkludert)
  • Foreløpig foreskrevet hydroksyurea (HU) ≥18 måneder (for å identifisere historisk personlig beste HbF)
  • Gjeldende HU-dose er innenfor 5 % av dosen ved Personal Best HbF
  • HbF før påmelding ≥15 % under historisk personlig beste, basert på gjennomsnitt av ≥2 HbF-vurderinger over de foregående 12 måneder
  • Ungdom som kan snakke/lese engelsk eller spansk

Inkluderingskriterier – Foreldre:

  • Foreldre/foresatte snakker/leser engelsk eller spansk
  • Foreldre/verge er villig til å delta
  • Familien forventer å bo i samfunnet i ≥ 1,5 år

Ekskluderingskriterier - Ungdom:

  • Ungdom ikke foreskrevet HU
  • <2 HbF-vurderinger siste 12 måneder
  • Transfusjon innen 3 måneder før registrering
  • Sluttskjerm HbF (besøk 0) på ≤15 % reduksjon under Personlig beste HbF
  • Seksuelt aktiv kvinne 10 år eller eldre og som ikke bruker pålitelig prevensjon (på grunn av HU teratogene risiko)
  • Svangerskap
  • Kognitiv svikt (>2 nivåer under forventet karakter)
  • Ungdom som ikke bor sammen med foreldre/verge

Ekskluderingskriterier – Foreldre:

  • Foreldre/verge bor ikke sammen med ungdom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Helsetjenesteforskning
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Intervensjonsgruppe
I tillegg til standard utdelinger for omsorg og utdanning, vil dyader randomisert til intervensjonsgruppen motta HABIT-intervensjonen, som inkluderer CHW-støtte og skreddersydde tekstmeldinger.
Annen: Velferdstandard
Standard omsorg brukt til å behandle pasienter med SCD
Annen: Utdanningsmateriell
Utdanningsmateriell gitt til alle pasienter som er registrert i studien
Atferdsmessig: VANE Intervensjon
Dyader randomisert til intervensjonsgruppen vil motta HABIT-intervensjonen, som inkluderer CHW-støtte og skreddersydde tekstmeldinger.
Aktiv komparator: Kontrollgruppe

Dyader randomisert til kontrollgruppen vil motta:

Standard utdelinger for omsorg og utdanning.
Annen: Velferdstandard
Standard omsorg brukt til å behandle pasienter med SCD
Annen: Utdanningsmateriell
Utdanningsmateriell gitt til alle pasienter som er registrert i studien

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring i biomarkør føtalt hemoglobin (HbF)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder
En serumbiomarkør hentet fra ungdom som brukes til å måle adherens til hydroksyurea
Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Gjennomsnittlig endring i andelen dekket dager (PDC) av Hydroxyurea
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Dagene dekket av hydroksyurea ble vurdert ved hjelp av ungdomsreseptpåfyllingsdata og ble brukt til å måle hydroksyureaoverholdelse. Grunnmålet er andelen dager dekket av hydroksyurea i året før studieregistrering, ved bruk av reseptpåfyllingsdata.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring i ungdomsscore på peds livskvalitet (generisk livskvalitet)
Tidsramme: Baseline, 4 måneder, 9 måneder og 12 måneder
Brukes til å måle helserelatert livskvalitet. Poeng varierer fra 0-100 med en høyere poengsum som indikerer bedre livskvalitet.
Baseline, 4 måneder, 9 måneder og 12 måneder
Gjennomsnittlig endring i ungdomspoeng på PedsQL sigdcellesykdomsmodul (sykdomsspesifikk livskvalitet)
Tidsramme: Baseline, 9 måneder og 12 måneder
Brukes til å måle sigdcellesykdom spesifikk helserelatert livskvalitet. Poeng varierer fra 0-100 med en høyere poengsum som indikerer bedre livskvalitet.
Baseline, 9 måneder og 12 måneder
Mean Change in Parent Youth Concordance angående selvledelsesansvar
Tidsramme: Baseline, 6 måneder og 12 måneder
Overensstemmelse mellom foreldre- og ungdomspoengscore Sickle Cell Family Responsibility-score for 11 elementer som måler selvledelsesoppgaver. Poengsummen varierer fra 0-11 med en høyere poengsum som indikerer bedre samsvar.
Baseline, 6 måneder og 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Columbia University

Samarbeidspartnere

National Institute of Nursing Research (NINR)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Arlene Smaldone, PhD, CPNP-PC, Columbia University School of Nursing
  • Hovedetterforsker: Nancy S Green, MD, Columbia University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. august 2018

Primær fullføring (Faktiske)

31. desember 2021

Studiet fullført (Faktiske)

31. desember 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. mars 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. mars 2018

Først lagt ut (Faktiske)

12. mars 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. juni 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. juni 2024

Sist bekreftet

1. juni 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AAAR2908
  • 1R01NR017206-01 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Kliniske studier på Velferdstandard

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Croatia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere