Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Hydroxyureavidhäftning för personligt bästa vid sicklecellssjukdom (VANA): Effektivitetsprövning

5 juni 2024 uppdaterad av: Arlene Smaldone, Columbia University
Många ungdomar med kronisk sjukdom har svårt att ta medicin varje dag och får därför inte full nytta av behandlingen. Sickle Cell Disease (SCD) är en ärftlig blodsjukdom som drabbar afroamerikaner och andra underbetjänade samhällen. Hydroxyurea (HU) är den enda FDA-godkända läkemedelsbehandlingen för SCD och är mycket effektiv och förbättrar livskvaliteten. Den föreslagna studien, en 5-platsers fyraårig randomiserad kontrollstudie (RCT), bygger på utredarnas senaste genomförbarhetsstudie med samma titel. Övergripande mål är att minska hindren för HU-användning och förbättra följsamheten för ungdomar 10-18 år genom att skapa en daglig medicinvana. Målet med den föreslagna multi-site-studien är att testa effekten av HABIT-interventionen efter 6 månader och hållbarheten av effekten efter 12 månader.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Hinder för att följa medicinering är vanliga hos ungdomar med kronisk sjukdom och är en källa till ras- och etniska skillnader i underbetjänade samhällen. En ärftlig blodsjukdom, Sickle Cell Disease (SCD) kännetecknas av kronisk och akut sjukdom och minskad livskvalitet (QOL). Det påverkar afroamerikaner och andra undertjänade samhällen. Hydroxyurea (HU) är den enda FDA-godkända läkemedelsbehandlingen för SCD och är mycket effektiv och förbättrar QOL. Dålig följsamhet är vanligt bland ungdomar och unga vuxna med SCD.

Vikten av dålig medicinering, användning av samhällsbaserade hälsoarbetare (CHW) för att överbrygga klyftan mellan hälsotjänster och undertjänade föräldrar-ungdomsdyader som drabbats av SCD, styrkan i vetenskapen, framgången för utredarnas multietniska genomförbarhet studie, och den potentiella tillämpningen av studieresultat på ungdomar med andra allvarliga kroniska sjukdomar talar om vikten av denna studie.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

50

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10461
        • Albert Einstein College of Medicine
      • Manhasset, New York, Förenta staterna, 11030
        • Feinstein Institute for Medical Research
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier - Ungdom:

  • En av de två vanligaste varianterna av sicklecellssjukdom (HbSS eller HbS-B0 talassemi)
  • Ålder 10 till 18 år (inklusive)
  • För närvarande ordinerad hydroxiurea (HU) ≥18 månader (för att identifiera historiskt personbästa HbF)
  • Aktuell HU-dos är inom 5 % av dosen vid Personal Best HbF
  • HbF före inskrivning ≥15 % under historiskt personbästa, baserat på medelvärde av ≥2 HbF-bedömningar under de föregående 12 månaderna
  • Ungdomar som kan tala/läsa engelska eller spanska

Inklusionskriterier - Förälder:

  • Förälder/vårdnadshavare talar/läser engelska eller spanska
  • Förälder/vårdnadshavare är villig att delta
  • Familjen förväntar sig att bo i samhället i ≥ 1,5 år

Uteslutningskriterier - Ungdom:

  • Ungdom ej ordinerad HU
  • <2 HbF-bedömningar under de senaste 12 månaderna
  • Transfusion inom 3 månader före inskrivningen
  • Slutskärm HbF (besök 0) på ≤15 % minskning under Personbästa HbF
  • Sexuellt aktiv kvinna 10 år eller äldre och som inte använder tillförlitlig preventivmedel (på grund av HU teratogen risk)
  • Graviditet
  • Kognitiv funktionsnedsättning (>2 nivåer under förväntat betyg)
  • Ungdom som inte bor hos förälder/vårdnadshavare

Uteslutningskriterier - Förälder:

  • Förälder/vårdnadshavare bor inte hos ungdomar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Hälsovårdsforskning
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Interventionsgrupp
Förutom standardutdelningar för vård och utbildning kommer dyader som randomiserats till interventionsgruppen att få HABIT-interventionen, som inkluderar CHW-stöd och skräddarsydda textmeddelanden.
Övrig: Vårdstandard
Standardvård som används för att behandla patienter med SCD
Övrig: Utbildningsmaterial
Utbildningsmaterial tillhandahålls till alla patienter som registrerats i prövningen
Beteende: VANA Intervention
Dyader som randomiserats till interventionsgruppen kommer att få HABIT-interventionen, som inkluderar CHW-stöd och skräddarsydda textmeddelanden.
Aktiv komparator: Kontrollgrupp

Dyader som randomiserats till kontrollgruppen kommer att få:

Standardutdelningar för vård och utbildning.
Övrig: Vårdstandard
Standardvård som används för att behandla patienter med SCD
Övrig: Utbildningsmaterial
Utbildningsmaterial tillhandahålls till alla patienter som registrerats i prövningen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig förändring i biomarkör fetalt hemoglobin (HbF)
Tidsram: Baslinje, 6 månader, 12 månader
En serumbiomarkör erhållen från ungdomar som används för att mäta vidhäftning till hydroxiurea
Baslinje, 6 månader, 12 månader
Genomsnittlig förändring av andelen täckta dagar (PDC) av Hydroxyurea
Tidsram: Baslinje, 6 månader, 12 månader
Dagarna som täcktes av hydroxiurea utvärderades med hjälp av ungdomsreceptdata och användes för att mäta hydroxiureavidhäftning. Baslinjemåttet är andelen dagar som täcks av hydroxiurea under året före studieregistreringen, med hjälp av receptpåfyllningsdata.
Baslinje, 6 månader, 12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig förändring i ungdomsresultat på peds livskvalitet (generisk livskvalitet)
Tidsram: Baslinje, 4 månader, 9 månader och 12 månader
Används för att mäta hälsorelaterad livskvalitet. Poäng varierar från 0-100 med en högre poäng som indikerar bättre livskvalitet.
Baslinje, 4 månader, 9 månader och 12 månader
Genomsnittlig förändring i ungdomspoäng på PedsQL Sickle Cell Disease Module (sjukdomsspecifik livskvalitet)
Tidsram: Baslinje, 9 månader och 12 månader
Används för att mäta sicklecellssjukdomsspecifik hälsorelaterad livskvalitet. Poäng varierar från 0-100 med en högre poäng som indikerar bättre livskvalitet.
Baslinje, 9 månader och 12 månader
Mean Change in Parent Youth Concordance angående självförvaltningsansvar
Tidsram: Baslinje, 6 månader och 12 månader
Överensstämmelse mellan förälder- och ungdomspoäng Sickle Cell Family Responsibility-poäng för 11 poster som mäter självförvaltningsuppgifter. Poäng varierar från 0-11 med en högre poäng som indikerar bättre överensstämmelse.
Baslinje, 6 månader och 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Columbia University

Samarbetspartners

National Institute of Nursing Research (NINR)

Utredare

  • Huvudutredare: Arlene Smaldone, PhD, CPNP-PC, Columbia University School of Nursing
  • Huvudutredare: Nancy S Green, MD, Columbia University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 augusti 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

31 december 2021

Avslutad studie (Faktisk)

31 december 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 mars 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 mars 2018

Första postat (Faktisk)

12 mars 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 juni 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 juni 2024

Senast verifierad

1 juni 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AAAR2908
  • 1R01NR017206-01 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera