Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Приверженность гидроксимочевине для личного рекорда при серповидноклеточной анемии (HABIT): испытание эффективности

5 июня 2024 г. обновлено: Arlene Smaldone, Columbia University
Многие молодые люди с хроническими заболеваниями испытывают трудности с ежедневным приемом лекарств и поэтому не получают полной пользы от лечения. Серповидноклеточная анемия (SCD) — это наследственное заболевание крови, поражающее афроамериканцев и другие малообеспеченные слои населения. Гидроксимочевина (HU) является единственным одобренным FDA лекарственным средством для лечения внезапной сердечной смерти, обладает высокой эффективностью и улучшает качество жизни. Предлагаемое исследование, четырехлетнее рандомизированное контрольное исследование (РКИ) в 5 центрах, основано на недавнем технико-экономическом обосновании исследователей с тем же названием. Общие цели заключаются в снижении барьеров для использования HU и повышении приверженности молодежи в возрасте 10–18 лет за счет формирования привычки ежедневного приема лекарств. Целью предлагаемого многоцентрового исследования является проверка эффективности вмешательства HABIT через 6 месяцев и устойчивости эффекта через 12 месяцев.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Препятствия к соблюдению режима лечения распространены среди молодежи с хроническими заболеваниями и являются источником расовых/этнических различий в малообеспеченных сообществах. Наследственное заболевание крови, серповидноклеточная анемия (SCD), характеризуется хроническим и острым заболеванием и снижением качества жизни (QOL). Это затрагивает афроамериканцев и другие малообеспеченные сообщества. Гидроксимочевина (HU) является единственным одобренным FDA лекарственным средством для лечения внезапной сердечной смерти, обладает высокой эффективностью и улучшает качество жизни. Плохая приверженность лечению распространена среди молодежи и молодых взрослых с ВСС.

Важность плохой приверженности лечению, использование медицинских работников по месту жительства (МРС) для преодоления разрыва между службами здравоохранения и недостаточно обслуживаемыми парами родителей и молодежи, страдающих ВСС, сила науки, успех многоэтнической осуществимости исследователей исследование и потенциальное применение результатов исследования к молодежи с другими серьезными хроническими заболеваниями говорят о важности этого испытания.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

50

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • New York
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10461
        • Albert Einstein College of Medicine
      • Manhasset, New York, Соединенные Штаты, 11030
        • Feinstein Institute for Medical Research
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 10 лет до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения – молодежь:

  • Один из двух наиболее распространенных вариантов серповидно-клеточной анемии (HbSS или HbS-B0-талассемия)
  • Возраст от 10 до 18 лет (включительно)
  • В настоящее время назначена гидроксимочевина (HU) ≥18 месяцев (для определения исторического личного рекорда HbF)
  • Текущая доза HU находится в пределах 5 % от дозы в личном лучшем HbF.
  • HbF перед регистрацией ≥15% ниже исторического личного рекорда, основанного на среднем значении ≥2 оценок HbF за предшествующие 12 месяцев
  • Молодежь, способная говорить/читать по-английски или по-испански

Критерии включения - Родитель:

  • Родитель/опекун говорит/читает по-английски или по-испански
  • Родитель/законный опекун, желающий участвовать
  • Семья рассчитывает прожить в общине ≥ 1,5 года.

Критерии исключения – молодежь:

  • Молодежь, не прописанная ГУ
  • <2 оценок HbF за последние 12 месяцев
  • Переливание в течение 3 месяцев до регистрации
  • Финальный скрининг HbF (посещение 0) на ≤15% ниже личного рекорда HbF
  • Сексуально активная женщина в возрасте 10 лет и старше, не использующая надежную контрацепцию (из-за тератогенного риска ГУ)
  • Беременность
  • Когнитивные нарушения (>2 уровня ниже ожидаемой оценки)
  • Подросток, не проживающий с родителем/законным опекуном

Критерии исключения - Родитель:

  • Родитель/законный опекун не проживает с молодым человеком

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Исследования в области здравоохранения
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа вмешательства
В дополнение к стандартным раздаточным материалам по уходу и обучению диады, рандомизированные в группу вмешательства, получат вмешательство HABIT, которое включает поддержку МРЗ и индивидуальные текстовые сообщения.
Другой: Стандарт заботы
Стандарт медицинской помощи, используемый для лечения пациентов с ВСС
Другой: Образовательные материалы
Образовательные материалы предоставлены всем пациентам, участвующим в исследовании.
Поведенческий: ПРИВЫЧКА Вмешательство
Диады, рандомизированные в группу вмешательства, получат вмешательство HABIT, которое включает поддержку ОРЗ и индивидуальные текстовые сообщения.
Активный компаратор: Контрольная группа

Диады, рандомизированные в контрольную группу, получат:

Раздаточные материалы по стандартному уходу и образованию.
Другой: Стандарт заботы
Стандарт медицинской помощи, используемый для лечения пациентов с ВСС
Другой: Образовательные материалы
Образовательные материалы предоставлены всем пациентам, участвующим в исследовании.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Среднее изменение биомаркера фетального гемоглобина (HbF)
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
Сывороточный биомаркер, полученный у молодых людей, используемый для измерения приверженности к гидроксимочевине.
Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
Среднее изменение доли дней, покрытых гидроксимочевиной (PDC)
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев
Дни, охваченные приемом гидроксимочевины, оценивались с использованием данных о повторном выдаче рецептов молодым людям и использовались для измерения соблюдения режима приема гидроксимочевины. Базовым показателем является доля дней, охваченных приемом гидроксимочевины, в году, предшествовавшем включению в исследование, с использованием данных о пополнении рецептурных препаратов.
Исходный уровень, 6 месяцев, 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Среднее изменение оценок молодежи по качеству жизни педиатров (общее качество жизни)
Временное ограничение: Исходный уровень, 4 месяца, 9 месяцев и 12 месяцев
Используется для измерения качества жизни, связанного со здоровьем. Баллы варьируются от 0 до 100, причем более высокий балл указывает на лучшее качество жизни.
Исходный уровень, 4 месяца, 9 месяцев и 12 месяцев
Среднее изменение оценки молодежи по модулю серповидноклеточной анемии PedsQL (качество жизни, специфичное для заболевания)
Временное ограничение: Исходный уровень, 9 месяцев и 12 месяцев
Используется для измерения качества жизни, связанного со здоровьем при серповидно-клеточной анемии. Баллы варьируются от 0 до 100, причем более высокий балл указывает на лучшее качество жизни.
Исходный уровень, 9 месяцев и 12 месяцев
Среднее изменение согласия молодежи среди родителей относительно ответственности за самоуправление
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев и 12 месяцев
Соответствие между оценками родителей и молодежи. Оценка ответственности за серповидноклеточную семью по 11 пунктам, измеряющим задачи самоуправления. Оценки варьируются от 0 до 11, причем более высокий балл указывает на лучшее соответствие.
Исходный уровень, 6 месяцев и 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Columbia University

Соавторы

National Institute of Nursing Research (NINR)

Следователи

  • Главный следователь: Arlene Smaldone, PhD, CPNP-PC, Columbia University School of Nursing
  • Главный следователь: Nancy S Green, MD, Columbia University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 августа 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 декабря 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 декабря 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 марта 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 марта 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 марта 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 июня 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 июня 2024 г.

Последняя проверка

1 июня 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AAAR2908
  • 1R01NR017206-01 (Грант/контракт NIH США)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Серповидно-клеточная анемия

Клинические исследования Стандарт заботы

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Finland

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться