Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hydroxyurea-vedhæftning for personligt bedste ved seglcellesygdom (vane): Effektivitetsforsøg

5. juni 2024 opdateret af: Arlene Smaldone, Columbia University
Mange unge med kronisk sygdom har svært ved at tage medicin hver dag og får derfor ikke fuldt udbytte af behandlingen. Sickle Cell Disease (SCD) er en arvelig blodsygdom, der rammer afroamerikanere og andre undertjente samfund. Hydroxyurea (HU) er den eneste FDA-godkendte lægemiddelbehandling til SCD og er yderst effektiv og forbedrer livskvaliteten. Den foreslåede undersøgelse, et 5-site fire-årigt randomiseret kontrolforsøg (RCT), bygger på efterforskernes nylige feasibility-undersøgelse af samme titel. Overordnede mål er at reducere barrierer for brug af HU og forbedre tilslutningen for unge 10-18 år gennem skabelse af en daglig medicinvane. Målet med den foreslåede multi-site undersøgelse er at teste effektiviteten af ​​HABIT-interventionen efter 6 måneder og holdbarheden af ​​effekten efter 12 måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Barrierer for overholdelse af medicin er almindelige hos unge med kronisk sygdom og er en kilde til racemæssige/etniske uligheder i undertjente samfund. En arvelig blodsygdom, Sickle Cell Disease (SCD) er karakteriseret ved kronisk og akut sygdom og nedsat livskvalitet (QOL). Det påvirker afroamerikanere og andre undertjente samfund. Hydroxyurea (HU) er den eneste FDA-godkendte lægemiddelbehandling til SCD og er yderst effektiv og forbedrer QOL. Dårlig tilslutning er almindelig blandt unge og unge voksne med SCD.

Betydningen af ​​dårlig overholdelse af medicin, brug af lokalsamfundsbaserede sundhedsarbejdere (CHW'er) til at bygge bro mellem sundhedstjenester og undertjente forældre-ungdomsdyader, der er ramt af SCD, styrken af ​​videnskaben, succesen med efterforskernes multietniske gennemførlighed undersøgelse, og den potentielle anvendelse af undersøgelsesresultater til unge med andre alvorlige kroniske sygdomme taler om vigtigheden af ​​dette forsøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

50

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
        • Albert Einstein College of Medicine
      • Manhasset, New York, Forenede Stater, 11030
        • Feinstein Institute for Medical Research
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier - Unge:

  • En af de to mest almindelige seglcellesygdomsvarianter (HbSS eller HbS-B0 thalassæmi)
  • Alder 10 til 18 år (inklusive)
  • Aktuelt ordineret hydroxyurinstof (HU) ≥18 måneder (til identifikation af historisk personlig bedste HbF)
  • Den aktuelle HU-dosis er inden for 5 % af dosis ved Personal Best HbF
  • HbF før tilmelding ≥15 % under historisk personlig bedste, baseret på gennemsnit af ≥2 HbF-vurderinger over de foregående 12 måneder
  • Unge, der kan tale/læse engelsk eller spansk

Inklusionskriterier - Forælder:

  • Forælder/værge taler/læser engelsk eller spansk
  • Forælder/værge er villig til at deltage
  • Familien forventer at bo i samfundet i ≥ 1,5 år

Eksklusionskriterier - Ungdom:

  • Ungdom ikke ordineret HU
  • <2 HbF-vurderinger over de seneste 12 måneder
  • Transfusion inden for 3 måneder før tilmelding
  • Slutskærm HbF (besøg 0) på ≤15 % fald under Personlig bedste HbF
  • Seksuelt aktiv kvinde 10 år eller ældre og ikke bruger pålidelig prævention (på grund af HU teratogene risiko)
  • Graviditet
  • Kognitiv svækkelse (>2 niveauer under forventet karakter)
  • Unge, der ikke bor hos forældre/værge

Ekskluderingskriterier - Forælder:

  • Forælder/værge bor ikke sammen med unge

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Sundhedstjenesteforskning
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Interventionsgruppe
Ud over standarduddelinger til pleje og uddannelse vil dyader, der er randomiseret til interventionsgruppen, modtage HABIT-interventionen, som omfatter CHW-støtte og skræddersyede tekstbeskeder.
Andet: Standard for pleje
Standardbehandling, der bruges til at behandle patienter med SCD
Andet: Uddannelsesmateriale
Uddannelsesmateriale udleveret til alle patienter, der er tilmeldt forsøget
Adfærdsmæssigt: VANE Intervention
Dyader randomiseret til interventionsgruppen vil modtage HABIT-interventionen, som omfatter CHW-støtte og skræddersyede tekstbeskeder.
Aktiv komparator: Kontrolgruppe

Dyader randomiseret til kontrolgruppen vil modtage:

Standarduddelinger til pleje og uddannelse.
Andet: Standard for pleje
Standardbehandling, der bruges til at behandle patienter med SCD
Andet: Uddannelsesmateriale
Uddannelsesmateriale udleveret til alle patienter, der er tilmeldt forsøget

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring i biomarkør føtalt hæmoglobin (HbF)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder
En serumbiomarkør opnået fra unge, der bruges til at måle adhærens til hydroxyurinstof
Baseline, 6 måneder, 12 måneder
Gennemsnitlig ændring i andelen af ​​dækkede dage (PDC) af Hydroxyurea
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder
De dage, der var dækket af hydroxyurinstof, blev vurderet ved hjælp af ungdomsrecept-refill-data og blev brugt til at måle hydroxyurinstof-adhærens. Basismålet er andelen af ​​dage, der er dækket af hydroxyurinstof i året før tilmelding til studiet, ved hjælp af receptpåfyldningsdata.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring i ungdomsresultater på peds livskvalitet (generisk livskvalitet)
Tidsramme: Baseline, 4 måneder, 9 måneder og 12 måneder
Bruges til at måle sundhedsrelateret livskvalitet. Score varierer fra 0-100 med en højere score, der indikerer en bedre livskvalitet.
Baseline, 4 måneder, 9 måneder og 12 måneder
Gennemsnitlig ændring i ungdomsscore på PedsQL seglcellesygdomsmodul (sygdomsspecifik livskvalitet)
Tidsramme: Baseline, 9 måneder og 12 måneder
Bruges til at måle seglcellesygdom specifik sundhedsrelateret livskvalitet. Score varierer fra 0-100 med en højere score, der indikerer en bedre livskvalitet.
Baseline, 9 måneder og 12 måneder
Gennemsnitlig ændring i forældreungdomskonkordans vedrørende selvledelsesansvar
Tidsramme: Baseline, 6 måneder og 12 måneder
Overensstemmelse mellem forældre- og ungdomsscores Seglcellefamilieansvarsscorer for 11 punkter, der måler selvledelsesopgaver. Score varierer fra 0-11 med en højere score, der indikerer bedre overensstemmelse.
Baseline, 6 måneder og 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Columbia University

Samarbejdspartnere

National Institute of Nursing Research (NINR)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Arlene Smaldone, PhD, CPNP-PC, Columbia University School of Nursing
  • Ledende efterforsker: Nancy S Green, MD, Columbia University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. august 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. december 2021

Studieafslutning (Faktiske)

31. december 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. marts 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. marts 2018

Først opslået (Faktiske)

12. marts 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. juni 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. juni 2024

Sidst verificeret

1. juni 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AAAR2908
  • 1R01NR017206-01 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Standard for pleje

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner