评估大疱性表皮松解症 (EB) 患者最大量使用后双醋瑞因和大黄酸的药代动力学
2020年2月4日 更新者：Castle Creek Pharmaceuticals, LLC
一项评估双醋瑞因和大黄酸的药代动力学以及最大使用后双醋瑞因安全性的多中心研究，CCP-020（双醋瑞因 1% 软膏）局部给药至大疱性表皮松解症 (EB) 患者
在 16-20 名 EB 受试者中进行的药代动力学 (PK) 研究被分配到两个队列。
第 1 组包括 8-10 名受试者（12 岁及以上）；第 2 组包括 8-10 名受试者（6 个月至 11 岁，包括在内）。
队列 2 仅包括 4 岁及以上的受试者。
第 1 天和第 10 天收集的系列 PK 血液样本。
进行分析以确定双醋瑞因和大黄酸的浓度。
研究概览
详细说明
这是一项开放标签、单周期研究，旨在纳入 EB 受试者，包括婴儿/儿童（6 个月至 11 岁，包括在内）和青少年/成人（12 岁及以上）。 该研究包括 2 个队列。
队列 1 包括患有 EB 的青少年/成人受试者（12 岁及以上）；
队列 2 包括患有 EB 的婴儿/儿童（4 至 11 岁，包括在内）。
对于这两个队列，该研究旨在招募患有单纯性大疱性表皮松解症 (EBS)、营养不良性大疱性表皮松解症 (DEB) 和结合性大疱性表皮松解症 (JEB) 且病变包含 >/=2% BSA 的受试者。 双醋瑞因应用区域为 >/=5% BSA，包括受损和未受损皮肤（如果病变占
研究类型
介入性
注册 (实际的)
11
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford School of Medicine
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60654
- Northwestern University Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- UNC Dermatology
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- 筛选时至少 12 岁（队列 1）或至少 6 个月至 11 岁，包括在内（队列 2）。 仅限美国：至少 4 岁至 11 岁，包括在内（第 2 组）
- 受试者在筛选时的体重必须至少为 9 公斤（19.8 磅）。
- 受试者有记录在案的与 EB 一致的基因突变。
- 受试者在 ≥ 2% 的体表面积 (BSA) 上有 EB 病变，并且 EB 病变位于以下身体区域： a.局部化：足底和/或手掌区域，b。 广义：手臂、腿、躯干、手和脚。
关键排除标准：
- 受试者有 EB 病灶，该病灶将被感染
- 受试者在第 1 次就诊前 1 个月内使用过任何含有双醋瑞因的产品
- 受试者在给药前 60 天内使用过全身免疫疗法或细胞毒性化学疗法。
- 受试者在给药前 14 天内对应用区域的 EB 病变使用过全身类固醇治疗或使用过局部类固醇治疗
- 受试者参加了研究性药物试验，其中在给药前 30 天内给予了研究性研究药物
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：队列 1（青少年、成人）
患有 EB 的青少年和成年受试者（12 岁及以上）每天接受 1% 双醋瑞因软膏，持续 10 天。
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双醋瑞因 1% 软膏局部给药
其他名称：
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实验性的：队列 2（儿童）
患有 EB 的儿童（4 至 11 岁，包括在内）每天接受 1% 双醋瑞因软膏，持续 10 天。
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双醋瑞因 1% 软膏局部给药
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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双醋瑞因和大黄酸的可检测血浆浓度
大体时间：第 1-10 天，在每个协议的选定时间点
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使用经过验证的生物分析方法进行生物分析，以确定血浆中双醋瑞因和大黄酸的浓度水平。 对于队列 1，在给药前和给药后 0.5、1、2、3、4、6 和 8 小时采集血样。 对于队列 2，在给药前和给药后 1、2、4、6 和 8 小时采集血样。 仅为队列 1 从第 3 天到第 9 天的任何 2 个可用日收集 PK 谷样本。 仅当至少 50% 的受试者具有可量化的浓度时，才会报告每个预定时间的汇总统计数据。 |
第 1-10 天，在每个协议的选定时间点
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Mary Spellman、Castle Creek Pharmaceuticals, LLC
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年5月18日
初级完成 (实际的)
2019年1月31日
研究完成 (实际的)
2019年2月14日
研究注册日期
首次提交
2018年3月14日
首先提交符合 QC 标准的
2018年3月20日
首次发布 (实际的)
2018年3月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年2月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年2月4日
最后验证
2020年2月1日
更多信息
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