Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Om de farmacokinetiek van diacereïne en Rhein te evalueren na maximaal gebruik bij patiënten met epidermolysis bullosa (EB)

4 februari 2020 bijgewerkt door: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Een multicenteronderzoek ter evaluatie van de farmacokinetiek van diacereïne en Rhein en de veiligheid van diacereïne na maximaal gebruik, topische toediening van CCP-020 (diacereïne 1% zalf) aan patiënten met epidermolysis bullosa (EB)

Een farmacokinetische (PK) studie bij 16-20 EB-proefpersonen, toe te wijzen aan twee cohorten. Cohort 1 met 8-10 proefpersonen (van 12 jaar en ouder); Cohort 2 met 8-10 proefpersonen (leeftijd 6 maanden tot en met 11 jaar). Cohort 2 omvatte alleen proefpersonen van 4 jaar en ouder. Seriële PK-bloedafname verzameld op dag 1 en 10. Er werden analyses uitgevoerd om de concentraties van diacereïne en rheïne te bepalen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit was een open-label studie van één periode waarin proefpersonen met EB werden opgenomen, bestaande uit baby's/kinderen (van 6 maanden tot en met 11 jaar) en adolescenten/volwassenen (van 12 jaar en ouder). De studie omvatte 2 cohorten.

Cohort 1 omvatte adolescente/volwassen proefpersonen met EB (12 jaar en ouder);

Cohort 2 zou baby's/kinderen met EB (van 4 tot en met 11 jaar) omvatten.

Voor beide cohorten was de studie bedoeld om proefpersonen in te schrijven met epidermolysis bullosa simplex (EBS), dystrofische epidermolysis bullosa (DEB) en junctionele epidermolysis bullosa (JEB) met laesies die >/=2% lichaamsoppervlak omvatten. Het toepassingsgebied van diacereïne was >/=5% BSA en omvatte huid met en zonder laesies (indien laesies

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

11

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60654
        • Northwestern University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • UNC Dermatology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Ten minste 12 jaar (cohort 1) of ten minste 6 maanden tot en met 11 jaar (cohort 2) bij screening. Alleen voor de VS: minimaal 4 jaar tot en met 11 jaar (cohort 2)
  • De proefpersoon moet bij de screening ten minste 9 kg (19,8 lbs) wegen.
  • Proefpersoon heeft een gedocumenteerde genetische mutatie die overeenkomt met EB.
  • Proefpersoon heeft EB-laesies op ≥ 2% lichaamsoppervlak (BSA) en de EB-laesies bevinden zich in de volgende lichaamsgebieden: Gelokaliseerd: plantaire en/of palmaire gebieden, b. Gegeneraliseerd: armen, benen, romp, handen en voeten.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Proefpersoon heeft EB-laesies waar geneesmiddel zal worden aangebracht die geïnfecteerd zijn
  • Proefpersoon heeft binnen 1 maand voorafgaand aan bezoek 1 een diacereïnebevattend product gebruikt
  • Proefpersoon heeft binnen 60 dagen voorafgaand aan de dosering systemische immunotherapie of cytotoxische chemotherapie gebruikt.
  • Proefpersoon heeft systemische steroïdtherapie gebruikt of heeft lokale steroïdtherapie gebruikt op de EB-laesies in het aanbrenggebied binnen 14 dagen voorafgaand aan de dosering
  • Proefpersoon heeft deelgenomen aan een medicijnonderzoek in onderzoek waarbij toediening van een onderzoeksmedicatie plaatsvond binnen 30 dagen voorafgaand aan de dosering

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1 (adolescenten, volwassenen)
Adolescente en volwassen proefpersonen met EB (van 12 jaar en ouder) kregen dagelijks diacereïne 1% zalf gedurende 10 dagen.
Geneesmiddel: Diacereïne 1% zalf
Diacereïne 1% zalf topisch toegediend
Andere namen:
  • CCP-020
Experimenteel: Cohort 2 (kinderen)
Kinderen met EB (van 4 tot en met 11 jaar oud) kregen gedurende 10 dagen dagelijks diacereïne 1% zalf.
Geneesmiddel: Diacereïne 1% zalf
Diacereïne 1% zalf topisch toegediend
Andere namen:
  • CCP-020

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Detecteerbare plasmaconcentraties van diacereïne en Rhein
Tijdsspanne: Dagen 1-10, op geselecteerde tijdstippen per protocol

Er werden bioanalytische analyses uitgevoerd om de concentratieniveaus van diacereïne en rheïne in plasma te bepalen met behulp van gevalideerde bioanalytische methoden.

Voor cohort 1 werden bloedmonsters genomen vóór de dosis en 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 en 8 uur na de dosis.

Voor cohort 2 werden bloedmonsters genomen vóór de dosis en 1, 2, 4, 6 en 8 uur na de dosis.

Farmacokinetische dalmonsters werden verzameld op elke 2 beschikbare dagen van dag 3 tot en met 9, alleen voor cohort 1.

Samenvattende statistieken voor elke geplande tijd werden alleen gerapporteerd als ten minste 50% van de proefpersonen kwantificeerbare concentraties had.
Dagen 1-10, op geselecteerde tijdstippen per protocol

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Onderzoekers

  • Studie stoel: Mary Spellman, Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 mei 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 januari 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

14 februari 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 maart 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 maart 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 maart 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 februari 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 februari 2020

Laatst geverifieerd

1 februari 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CCP-020-101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Dystrofische epidermolyse bullosa

Klinische onderzoeken op Diacereïne 1% zalf

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Poland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren