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Per valutare la farmacocinetica di diacereina e Rhein dopo il massimo utilizzo in pazienti con epidermolisi bollosa (EB)

4 febbraio 2020 aggiornato da: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Uno studio multicentrico per valutare la farmacocinetica di Diacerein e Rhein e la sicurezza di Diacerein dopo l'uso massimo, somministrazione topica di CCP-020 (Diacerein 1% unguento) a pazienti con epidermolisi bollosa (EB)

Uno studio di farmacocinetica (PK) su 16-20 soggetti EB da assegnare a due coorti. Coorte 1 per includere 8-10 soggetti (dai 12 anni in su); Coorte 2 per includere 8-10 soggetti (età 6 mesi-11 anni inclusi). La coorte 2 includeva solo soggetti di età pari o superiore a 4 anni. Prelievo seriale di sangue PK raccolto nei giorni 1 e 10. Sono state eseguite analisi per determinare le concentrazioni di diacereina e reina.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si trattava di uno studio in aperto, a periodo singolo, che intendeva includere soggetti con EB costituiti da neonati/bambini (di età compresa tra 6 mesi e 11 anni inclusi) e adolescenti/adulti (di età pari o superiore a 12 anni). Lo studio ha incluso 2 coorti.

La coorte 1 doveva includere soggetti adolescenti/adulti con EB (di età pari o superiore a 12 anni);

La coorte 2 doveva includere neonati/bambini con EB (dai 4 agli 11 anni inclusi).

Per entrambe le coorti, lo studio intendeva arruolare soggetti con epidermolisi bollosa semplice (EBS), epidermolisi bollosa distrofica (DEB) ed epidermolisi bollosa giunzionale (JEB) con lesioni che comprendevano >/=2% della BSA. L'area di applicazione della diacereina era >/=5% BSA e comprendeva pelle lesionata e non lesionata (se le lesioni rappresentavano

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

11

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60654
        • Northwestern University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • UNC Dermatology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

4 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Almeno 12 anni di età (Coorte 1) o da almeno 6 mesi a 11 anni inclusi (Coorte 2) allo screening. Solo per gli Stati Uniti: da almeno 4 anni a 11 anni inclusi (Coorte 2)
  • Il soggetto deve pesare almeno 9 kg (19,8 libbre) allo Screening.
  • Il soggetto ha una mutazione genetica documentata compatibile con EB.
  • Il soggetto presenta lesioni EB su ≥ 2% della superficie corporea (BSA) e le lesioni EB si trovano nelle seguenti aree corporee: a. Localizzato: aree plantari e/o palmari, b. Generalizzato: braccia, gambe, busto, mani e piedi.

Criteri chiave di esclusione:

  • Il soggetto ha lesioni EB in cui verrà applicato il farmaco che sono infette
  • Il soggetto ha utilizzato qualsiasi prodotto contenente diacereina entro 1 mese prima della Visita 1
  • - Il soggetto ha utilizzato l'immunoterapia sistemica o la chemioterapia citotossica nei 60 giorni precedenti la somministrazione.
  • Il soggetto ha utilizzato una terapia steroidea sistemica o ha utilizzato una terapia steroidea topica sulle lesioni EB nell'area di applicazione entro 14 giorni prima della somministrazione
  • Il soggetto ha partecipato a una sperimentazione farmacologica sperimentale in cui la somministrazione di un farmaco sperimentale sperimentale è avvenuta entro 30 giorni prima della somministrazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1 (Adolescenti, Adulti)
Soggetti adolescenti e adulti con EB (di età pari o superiore a 12 anni) hanno ricevuto diacereina 1% unguento al giorno per 10 giorni.
Droga: Diacereina 1% Unguento
Diacerein 1% Unguento somministrato per via topica
Altri nomi:
  • PCC-020
Sperimentale: Coorte 2 (bambini)
I bambini con EB (di età compresa tra 4 e 11 anni inclusi) hanno ricevuto diacereina 1% unguento al giorno per 10 giorni.
Droga: Diacereina 1% Unguento
Diacerein 1% Unguento somministrato per via topica
Altri nomi:
  • PCC-020

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazioni plasmatiche rilevabili di Diacerein e Rhein
Lasso di tempo: Giorni 1-10, in punti temporali selezionati per protocollo

Sono state eseguite analisi bioanalitiche per determinare i livelli di concentrazione di diacereina e reina nel plasma utilizzando metodi bioanalitici convalidati.

Per la coorte 1, i campioni di sangue sono stati prelevati prima della somministrazione e 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 e 8 ore dopo la somministrazione.

Per la coorte 2, i campioni di sangue sono stati prelevati prima della somministrazione e 1, 2, 4, 6 e 8 ore dopo la somministrazione.

I campioni minimi di farmacocinetica sono stati raccolti in 2 giorni disponibili qualsiasi dal giorno 3 al giorno 9 solo per la coorte 1.

Le statistiche riassuntive per ciascun orario programmato sono state riportate solo se almeno il 50% dei soggetti aveva concentrazioni quantificabili.
Giorni 1-10, in punti temporali selezionati per protocollo

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Investigatori

  • Cattedra di studio: Mary Spellman, Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 maggio 2018

Completamento primario (Effettivo)

31 gennaio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

14 febbraio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 marzo 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 marzo 2018

Primo Inserito (Effettivo)

21 marzo 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 febbraio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 febbraio 2020

Ultimo verificato

1 febbraio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CCP-020-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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