Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

För att utvärdera farmakokinetiken för Diacerein och Rhein efter maximal användning hos patienter med epidermolysis Bullosa (EB)

4 februari 2020 uppdaterad av: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

En multicenterstudie för att utvärdera farmakokinetiken för Diacerein och Rhein och säkerheten för Diacerein efter maximal användning, topisk administrering av CCP-020 (Diacerein 1% salva) till patienter med Epidermolysis Bullosa (EB)

En farmakokinetisk (PK) studie i 16-20 EB-ämnen som ska fördelas på två kohorter. Kohort 1 för att inkludera 8-10 försökspersoner (åldrar 12 år och äldre); Kohort 2 för att inkludera 8-10 försökspersoner (åldrar 6 månader-11 år, inklusive). Kohort 2 inkluderade endast ämnen 4 år och äldre. Seriellt PK-blodprov togs dag 1 och 10. Analyser utfördes för att bestämma koncentrationerna av diacerein och rhein.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta var en öppen studie med en enda period som avsåg att inkludera försökspersoner med EB bestående av spädbarn/barn (åldrar 6 månader till 11 år inklusive) och ungdomar/vuxna (åldrar 12 år och äldre). Studien omfattade 2 kohorter.

Kohort 1 skulle inkludera ungdomar/vuxna försökspersoner med EB (åldrar 12 år och äldre);

Kohort 2 skulle inkludera spädbarn/barn med EB (åldrar 4 till 11 år inklusive).

För båda kohorterna avsåg studien att registrera försökspersoner med epidermolysis bullosa simplex (EBS), dystrofisk epidermolysis bullosa (DEB) och junctional epidermolysis bullosa (JEB) med lesioner som omfattar >/= 2% BSA. Appliceringsområdet för diacerein var >/= 5 % BSA och inkluderade skadad och icke-skadad hud (om lesioner stod för

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

11

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60654
        • Northwestern University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • UNC Dermatology

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Minst 12 års ålder (Kohort 1) eller minst 6 månaders ålder till 11 år, inklusive (Kohort 2) vid screening. Endast för USA: minst 4 år till 11 år, inklusive (Kohort 2)
  • Försökspersonen måste väga minst 9 kg (19,8 lbs) vid screening.
  • Försökspersonen har en dokumenterad genetisk mutation som överensstämmer med EB.
  • Försökspersonen har EB-lesioner på ≥ 2 % kroppsyta (BSA) och EB-lesioner finns i följande kroppsområden: a. Lokaliserade: plantar och/eller palmarområden, b. Generaliserad: armar, ben, bål, händer och fötter.

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Försökspersonen har EB-lesioner där läkemedel som är infekterat kommer att appliceras
  • Försökspersonen har använt någon produkt som innehåller diacerein inom 1 månad före besök 1
  • Patienten har använt systemisk immunterapi eller cytotoxisk kemoterapi inom 60 dagar före dosering.
  • Försökspersonen har använt systemisk steroidbehandling eller har använt topikal steroidbehandling på EB-lesioner i appliceringsområdet inom 14 dagar före dosering
  • Försökspersonen har deltagit i en prövningsläkemedelsprövning där administrering av ett prövningsläkemedel skedde inom 30 dagar före dosering

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1 (ungdomar, vuxna)
Tonåringar och vuxna försökspersoner med EB (12 år och äldre) fick diacerein 1% salva dagligen i 10 dagar.
Läkemedel: Diacerein 1% salva
Diacerein 1% salva administreras topiskt
Andra namn:
  • CCP-020
Experimentell: Kohort 2 (barn)
Barn med EB (i åldern 4 till 11 år inklusive) fick diacerein 1% salva dagligen i 10 dagar.
Läkemedel: Diacerein 1% salva
Diacerein 1% salva administreras topiskt
Andra namn:
  • CCP-020

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Detekterbara plasmakoncentrationer av Diacerein och Rhein
Tidsram: Dag 1-10, vid utvalda tidpunkter per protokoll

Bioanalytiska analyser utfördes för att bestämma koncentrationsnivåer av diacerein och rhein i plasma med användning av validerade bioanalytiska metoder.

För kohort 1 togs blodprover före dos och 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 och 8 timmar efter dos.

För kohort 2 togs blodprover före dos och 1, 2, 4, 6 och 8 timmar efter dos.

Genom PK-prover samlades in på valfri 2 tillgängliga dagar från dag 3 till 9 endast för kohort 1.

Sammanfattande statistik för varje schemalagd tid rapporterades endast om minst 50 % av försökspersonerna hade kvantifierbara koncentrationer.
Dag 1-10, vid utvalda tidpunkter per protokoll

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Utredare

  • Studiestol: Mary Spellman, Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

18 maj 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

31 januari 2019

Avslutad studie (Faktisk)

14 februari 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 mars 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 mars 2018

Första postat (Faktisk)

21 mars 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 februari 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 februari 2020

Senast verifierad

1 februari 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CCP-020-101

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Dystrofisk epidermolys Bullosa

Kliniska prövningar på Diacerein 1% salva

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Chile

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera