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Évaluer la pharmacocinétique de la diacéréine et de la rhéine après une utilisation maximale chez les patients atteints d'épidermolyse bulleuse (EB)

4 février 2020 mis à jour par: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Une étude multicentrique pour évaluer la pharmacocinétique de la diacéréine et de la rhéine et l'innocuité de la diacéréine après une utilisation maximale, administration topique de CCP-020 (pommade à 1 % de diacéréine) à des patients atteints d'épidermolyse bulleuse (EB)

Une étude pharmacocinétique (PK) chez 16 à 20 sujets EB à répartir en deux cohortes. Cohorte 1 pour inclure 8 à 10 sujets (âgés de 12 ans et plus); Cohorte 2 pour inclure 8 à 10 sujets (âgés de 6 mois à 11 ans, inclus). La cohorte 2 ne comprenait que des sujets de 4 ans et plus. Échantillons sanguins PK en série prélevés les jours 1 et 10. Des analyses ont été effectuées pour déterminer les concentrations de diacéréine et de rhéine.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agissait d'une étude ouverte à une seule période qui visait à inclure des sujets atteints d'EB composés de nourrissons/enfants (âgés de 6 mois à 11 ans inclus) et d'adolescents/adultes (âgés de 12 ans et plus). L'étude comprenait 2 cohortes.

La cohorte 1 devait inclure des sujets adolescents/adultes atteints d'EB (âgés de 12 ans et plus) ;

La cohorte 2 devait inclure des nourrissons/enfants atteints d'EB (âgés de 4 à 11 ans inclus).

Pour les deux cohortes, l'étude visait à recruter des sujets atteints d'épidermolyse bulleuse simple (EBS), d'épidermolyse bulleuse dystrophique (DEB) et d'épidermolyse bulleuse jonctionnelle (JEB) avec des lésions englobant >/= 2 % de surface corporelle. La zone d'application de la diacéréine était >/= 5 % de surface corporelle et incluait la peau lésée et non lésée (si les lésions représentaient

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

11

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60654
        • Northwestern University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • UNC Dermatology

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Au moins 12 ans (cohorte 1) ou au moins 6 mois à 11 ans inclus (cohorte 2) au moment du dépistage. Pour les États-Unis uniquement : âgés d'au moins 4 ans à 11 ans inclus (cohorte 2)
  • Le sujet doit peser au moins 9 kg (19,8 lb) lors de la sélection.
  • Le sujet a une mutation génétique documentée compatible avec l'EB.
  • Le sujet présente des lésions EB sur ≥ 2 % de la surface corporelle (BSA) et les lésions EB se situent dans les zones corporelles suivantes : a. Localisé : zones plantaires et/ou palmaires, b. Généralisé : bras, jambes, torse, mains et pieds.

Critères d'exclusion clés :

  • Le sujet a des lésions EB où le médicament sera appliqué qui sont infectées
  • Le sujet a utilisé un produit contenant de la diacéréine dans le mois précédant la visite 1
  • Le sujet a utilisé une immunothérapie systémique ou une chimiothérapie cytotoxique dans les 60 jours précédant l'administration.
  • Le sujet a utilisé une thérapie stéroïdienne systémique ou a utilisé une thérapie stéroïdienne topique sur les lésions EB dans la zone d'application dans les 14 jours précédant l'administration
  • - Le sujet a participé à un essai de médicament expérimental dans lequel l'administration d'un médicament expérimental a eu lieu dans les 30 jours précédant l'administration

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1 (Adolescents, Adultes)
Des sujets adolescents et adultes atteints d'EB (âgés de 12 ans et plus) ont reçu de la pommade à la diacéréine à 1 % quotidiennement pendant 10 jours.
Médicament: Diacerein 1% Pommade
Diacerein 1% Pommade administrée par voie topique
Autres noms:
  • PCC-020
Expérimental: Cohorte 2 (Enfants)
Les enfants atteints d'EB (âgés de 4 à 11 ans inclus) ont reçu de la diacerhéine pommade à 1 % quotidiennement pendant 10 jours.
Médicament: Diacerein 1% Pommade
Diacerein 1% Pommade administrée par voie topique
Autres noms:
  • PCC-020

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentrations plasmatiques détectables de diacéréine et de rhéine
Délai: Jours 1 à 10, à des moments précis selon le protocole

Des analyses bioanalytiques ont été effectuées pour déterminer les niveaux de concentration de diacéréine et de rhéine dans le plasma à l'aide de méthodes bioanalytiques validées.

Pour la cohorte 1, des échantillons de sang ont été prélevés avant la dose et 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 et 8 heures après la dose.

Pour la cohorte 2, des échantillons de sang ont été prélevés avant la dose et 1, 2, 4, 6 et 8 heures après la dose.

Les échantillons de PK résiduel ont été prélevés tous les 2 jours disponibles des jours 3 à 9 pour la cohorte 1 uniquement.

Les statistiques récapitulatives pour chaque heure programmée n'étaient rapportées que si au moins 50 % des sujets présentaient des concentrations quantifiables.
Jours 1 à 10, à des moments précis selon le protocole

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Mary Spellman, Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 mai 2018

Achèvement primaire (Réel)

31 janvier 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

14 février 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 mars 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 mars 2018

Première publication (Réel)

21 mars 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 février 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 février 2020

Dernière vérification

1 février 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CCP-020-101

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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