Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Diasereiinin ja reiinin farmakokinetiikan arvioiminen maksimaalisen käytön jälkeen potilailla, joilla on Epidermolysis Bullosa (EB)

tiistai 4. helmikuuta 2020 päivittänyt: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Monikeskustutkimus diasereiinin ja reinin farmakokinetiikkaa ja diasereiinin turvallisuutta maksimikäytön jälkeen, CCP-020:n (1 % diacereiinivoide) paikallinen annostelu potilaille, joilla on Epidermolysis Bullosa (EB)

Farmakokineettinen (PK) tutkimus 16-20 EB-potilaalla, joka jaetaan kahteen kohorttiin. Kohortti 1, johon kuuluu 8–10 tutkittavaa (12-vuotiaat ja sitä vanhemmat); Kohortti 2, johon kuuluu 8–10 koehenkilöä (ikä 6 kuukautta – 11 vuotta mukaan lukien). Kohortti 2 sisälsi vain 4-vuotiaat ja sitä vanhemmat aiheet. Sarja PK-verinäytteet kerättiin päivinä 1 ja 10. Analyyseja suoritettiin diasereiinin ja reiinin pitoisuuksien määrittämiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä oli avoin, yhden ajanjakson tutkimus, johon oli tarkoitus sisällyttää EB-potilaat, jotka koostuivat vauvoista/lapsista (6 kk - 11-vuotiaat) ja nuorista/aikuisista (12-vuotiaat ja sitä vanhemmat). Tutkimus sisälsi 2 kohorttia.

Kohorttiin 1 oli sisällytettävä nuoret/aikuiset, joilla oli EB (12-vuotiaat ja sitä vanhemmat);

Kohorttiin 2 kuului EB:tä sairastavat imeväiset/lapset (4–11-vuotiaat, mukaan lukien).

Kummankin kohortin osalta tutkimukseen oli tarkoitus ottaa koehenkilöitä, joilla oli epidermolysis bullosa simplex (EBS), dystrofinen epidermolyysi bullosa (DEB) ja junktional epidermolysis bullosa (JEB), joiden leesiot käsittivät >/=2 % BSA:ta. Diasereiinin levitysalue oli >/=5 % BSA:sta ja se sisälsi vaurioituneen ja ei-leesion ihon (jos vauriot otettiin huomioon

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

11

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60654
        • Northwestern University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • UNC Dermatology

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Vähintään 12-vuotias (kohortti 1) tai vähintään 6 kuukauden ikä - 11 vuotta, mukaan lukien (kohortti 2) seulonnassa. Vain Yhdysvalloissa: vähintään 4-11-vuotiaat (kohortti 2)
  • Kohteen tulee painaa vähintään 9 kg (19,8 lbs) seulonnassa.
  • Kohdeella on dokumentoitu geneettinen mutaatio, joka on yhdenmukainen EB:n kanssa.
  • Tutkittavalla on EB-leesioita ≥ 2 %:lla kehon pinta-alasta (BSA) ja EB-leesioita on seuraavilla kehon alueilla: a. Paikallinen: jalkapohja- ja/tai palmualueet, b. Yleisesti: kädet, jalat, vartalo, kädet ja jalat.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Tutkittavalla on EB-leesioita, joihin käytetään lääkettä ja jotka ovat infektoituneita
  • Koehenkilö on käyttänyt mitä tahansa diasereiinia sisältävää tuotetta kuukauden aikana ennen käyntiä 1
  • Kohde on käyttänyt systeemistä immunoterapiaa tai sytotoksista kemoterapiaa 60 päivän aikana ennen annostelua.
  • Potilas on käyttänyt systeemistä steroidihoitoa tai on käyttänyt paikallista steroidihoitoa EB-leesioihin sovellusalueella 14 päivän aikana ennen annostelua
  • Koehenkilö on osallistunut lääketutkimukseen, jossa tutkimuslääkettä annettiin 30 päivän sisällä ennen annostelua

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1 (nuoret, aikuiset)
Nuoret ja aikuiset, joilla oli EB (12-vuotiaat ja vanhemmat), saivat 1 % diasereiinivoidetta päivittäin 10 päivän ajan.
Lääke: Diacerein 1% voide
Diacerein 1% voide paikallisesti
Muut nimet:
  • CCP-020
Kokeellinen: Kohortti 2 (lapset)
Lapset, joilla oli EB (4–11-vuotiaat, mukaan lukien) saivat 1 % diasereiinivoidetta päivittäin 10 päivän ajan.
Lääke: Diacerein 1% voide
Diacerein 1% voide paikallisesti
Muut nimet:
  • CCP-020

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Diasereiinin ja reiinin havaittavissa olevat plasmapitoisuudet
Aikaikkuna: Päivät 1-10 valittuina ajankohtina protokollaa kohti

Bioanalyyttiset analyysit suoritettiin diasereiinin ja reiinin pitoisuuksien määrittämiseksi plasmassa käyttäen validoituja bioanalyyttisiä menetelmiä.

Kohortissa 1 verinäytteitä otettiin ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 3, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen.

Kohortissa 2 verinäytteitä otettiin ennen annosta ja 1, 2, 4, 6 ja 8 tuntia annoksen jälkeen.

Pohja-PK-näytteet kerättiin minä tahansa 2 saatavilla päivänä päivistä 3 - 9 vain kohortin 1 osalta.

Yhteenvetotilastot kullekin aikataululle ilmoitettiin vain, jos vähintään 50 prosentilla koehenkilöistä oli mitattavissa olevia pitoisuuksia.
Päivät 1-10 valittuina ajankohtina protokollaa kohti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Mary Spellman, Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 18. toukokuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 31. tammikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 14. helmikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 14. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 20. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 21. maaliskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 10. helmikuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. helmikuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CCP-020-101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Dystrofinen Epidermolysis Bullosa

Kliiniset tutkimukset Diacerein 1% voide

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mexico

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa