PETHEMA-POMCIDEX 治疗复发难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) 患者临床实践指南的回顾性可行性研究
多发性骨髓瘤 (MM) 是一种浆细胞肿瘤，代表仅次于淋巴瘤的第二种最常见的血液肿瘤类型。 将新型药物（例如硼替佐米、来那度胺或沙利度胺）纳入一线治疗以及复发情况，可显着提高 MM 患者的生存率，在过去 5-7 年内翻了一番 (1, 2). 然而，除了一小部分患者（10-30%）（3）可以在一线治疗后获得治愈外，在大多数情况下，MM 表现为不治之症，其临床过程以反复复发为特征，缓解期越来越短，并且对后续治疗（硼替佐米或来那度胺）变得难治。 在这种情况下，生存期通常不到 9 个月，这凸显了为 MM 患者开发新药的必要性 第三代免疫调节药物 (IMiD) 已证明对复发和难治性 MM 患者有效，总体反应良好率在 30-60% 之间波动，具体取决于它是与低剂量地塞米松联合给药还是与细胞抑制剂（如环磷酰胺）治疗联合给药。
在临床试验 CC-4047-MM-003 中，复发难治性 MM 患者或对硼替佐米或来那度胺不耐受的患者使用泊马度胺和低剂量地塞米松治疗是一种成功的挽救治疗，30% 的患者中位无进展生存期4个月。 在每个周期的第 1、8 和 15 天，以 400 毫克/天的剂量联合使用环磷酰胺能够将总体反应率从联合泊马度胺-地塞米松的 39% 提高到三联方案（泊马度胺、环磷酰胺）的 65% ，地塞米松 - POMCIDEX），以及 4.4 个月的中位 PFS。到 9.2 个月。 分别。 同样，三联组合泊马度胺、环磷酰胺和地塞米松的耐受性和安全性是可以接受的。
硼替佐米联合泊马度胺-地塞米松也提高了总体反应率 (85%) 并延长了 PFS（10.7 个月）。
BiRD 研究（来那度胺、地塞米松和克拉霉素）表明，克拉霉素增强了皮质类固醇的作用，增强了它们的抗骨髓瘤作用。 一项在 RRMM 患者中评估克拉霉素联合泊马度胺和低剂量地塞米松的研究表明，总反应率为 57%，临床获益率为 66%（被认为等于或优于轻微反应）。
自 2014 年 7 月以来，泊马度胺 (Imnovid®) 联合地塞米松已被批准用于治疗既往至少接受过两线治疗（包括硼替佐米和来那度胺）且疾病进展至最后一线治疗。
2015 年 1 月在西班牙，在西班牙骨髓瘤组 (GEM) 的背景下，我们实施了临床实践指南，用于治疗 RRMM 患者，这些患者是泊马度胺治疗的候选者，采用三联疗法联合泊马度胺 + 环磷酰胺 + 低剂量地塞米松 (POMCIDEX) ） （附录1）。 临床实践指南的目标是提高接受 POMCIDEX 治疗的患者的总体反应率、反应质量和无进展生存期。 对于反应不佳的患者（根据国际骨髓瘤工作组统一反应标准 [7]，定义为前 3 个周期内疾病稳定，或低于 6 个周期后的部分反应），克拉霉素可以 500 毫克的剂量添加到他们的治疗中/12 小时，每个周期的第 1-28 天。 可以给予治疗直至疾病进展、不可接受的毒性或基于患者的决定。
牢记自泊马度胺在西班牙获批使用和临床实践指南发布以来已经过去的时间，我们认为现在是时候对西班牙 MM 患者的治疗指南结果进行回顾性评估并审查指南中所载建议在遵守指南方面的可行性，以及计划治疗过程的有效性。 一旦评估了所提出的治疗方案的可行性，就可以作为单独的分析来进行其他以研究治疗的临床结果为目的的分析。
由于用于治疗难治性或复发性疾病患者的新药的可用性，MM 的治疗模式正在迅速改变，这使得临床决策更具挑战性。 出于这个原因，从临床试验之外的现实生活中获得的数据的可用性对于为每位患者选择合适的治疗方法至关重要
研究概览
地位
条件
详细说明
这是一项全国性、多中心、观察性、回顾性、开放标签、非随机、非干预性研究，旨在评估西班牙 PETHEMA 中心对西班牙骨髓瘤小组提出的治疗复发性骨髓瘤临床实践指南的依从程度和难治性 MM 与 POMCIDEX。
在这项研究中，所有符合 GEM 临床实践指南纳入标准并接受 POMCIDEX 治疗的患者将被回顾性纳入。 追溯数据收集期为 01/01/2015 至 01/04/2018。
研究的数据收集期包括最长三个月，以便每个中心为每个患者收集必要的临床和人口统计数据，以实现不同的研究目标。 患者数据将被匿名化并使用 RedCap 平台记录在电子病例报告表 (eCRF) 中。 之后，将对研究调查者记录的所有数据进行数据清理和验证。 此程序将在数据库锁定后的六个月内执行。
一旦患者数据的记录和验证过程完成，将对数据进行提取和统计分析。
研究类型
注册 (实际的)
联系人和位置
学习地点
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Barcelona、西班牙
- Hospital de Sant Joan de Déu
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Donostia、西班牙
- Hospital Donostia-Donostia Ospitalea
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Granada、西班牙
- Hospital Universitario Virgen de Las Nieves
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Huesca、西班牙
- Hospital General San Jorge - Huesca
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Jaén、西班牙
- Hospital de Jaen
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Lugo、西班牙
- Hospital Lucus Augusti
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Madrid、西班牙
- Hospital General Universitario Gregorio Marañon
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Madrid、西班牙
- Hospital Ramón y Cajal
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Madrid、西班牙
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid、西班牙
- Hospital Clinico San Carlos
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Madrid、西班牙
- Hospital Universitario de La Princesa
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Madrid、西班牙
- Hospital del Tajo
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Madrid、西班牙
- Hospital Universitario Infanta Leonor
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Murcia、西班牙
- Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
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Málaga、西班牙
- Complejo Hospitalario de Especialidades Virgen de la Victoria
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Oviedo、西班牙
- Hospital Central de Asturias
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Palma De Mallorca、西班牙
- Hospital Universitari Son Espases
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Pamplona、西班牙
- Complejo Hospitalario de Navarra
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Ponferrada、西班牙
- Hospital El Bierzo
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Salamanca、西班牙
- Hospital Universitario de Salamanca
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Terrassa、西班牙
- Hospital Mutua Terrassa
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Toledo、西班牙
- Complejo Hospitalario de Toledo
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Valence、西班牙
- Hospital Universitario Dr. Peset Aleixandre
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Valencia、西班牙
- Hospital Arnau De Vilanova
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Valencia、西班牙
- Hospital Universitario la Fe
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Valladolid、西班牙
- Hospital Clinico Universitario de Valladolid
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Vitoria、西班牙
- Hospital Txagorritxu
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
- 根据 PETHEMA 临床实践指南，在 01/01/2015 和 01/04/2018 期间接受 POMCIDEX 治疗的患者。 指南中的纳入标准是临床实践指南中规定的标准
排除标准：
- 规定时间内未按临床实践指南治疗的患者
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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难治性多发性骨髓瘤
在 01/01/2015 至 01/04/2018 期间按照 GEM-PETHEMA 临床实践指南接受泊马度胺、环磷酰胺和地塞米松治疗的复发难治性多发性骨髓瘤患者
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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西班牙 PETHEMA 中心对西班牙骨髓瘤小组提出的使用 POMCIDEX 治疗复发难治性 MM 的临床实践指南的遵守程度。
大体时间：3个月
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评估治疗指南的可行性，根据计划治疗的依从性和有效性来衡量。
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3个月
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合作者和调查者
出版物和有用的链接
有用的网址
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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